Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Aortastenose og hjerteamyloidose

8. november 2023 oppdatert av: Christian Nitsche, Medical University of Vienna

Aortastenose og hjerteamyloidose: En pragmatisk, strømlinjeformet internasjonal

Den doble patologien til aortastenose (AS) og hjerteamyloidose (CA) blir stadig mer anerkjent. Selv tøffe anstrengelser har blitt utført for å bringe kohorter sammen, den største kohorten av AS-ATTR til dags dato er <50 pasienter. Det er målet med det nåværende internasjonale multisenterregisteret å samle ~300 pasienter med AS-CA og skape en stor nok kohort til å tillate

  1. grundig karakterisering av denne tilstanden
  2. vurdering av log-term kliniske utfall av AS-CA
  3. vurdering av effektiviteten av amyloidspesifikk behandling på toppen av klaffeutskifting

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Calcific aortastenose (AS) og transthyretin (ATTR) hjerteamyloidose er begge tilstander som vanligvis rammer eldre. Benscintigrafi ved bruk av amyloid-ivrige sporstoffer (99mTc-3,3-difosfono-1,2-propanodikarboksylsyre, DPD; 99mTc-pyrofosfat; eller 99mTc-hydroksymetylendifosfonat) representerer nøkkelbildemetoden for ikke-invasiv ATTR. Nyere studier har brukt denne teknologien til å screene AS-pasienter og vist at AS og ATTR kan eksistere side om side i 8 til 16 %. Dette er betydelig høyere enn ved ikke-hjertehenvisninger for beinscintigrafi (spredning 1-3 % hos individer >80 år), som anses som den mest nøyaktige tilnærmingen for å estimere ATTR-prevalensen i den generelle befolkningen. Mens den doble belastningen av AS og ATTR kan antyde uønskede prognostiske implikasjoner, har det blitt vist at AS-ATTR og ensomme AS-pasienter har like stor nytte av transkateter-aortaklaffutskifting (TAVR) med sammenlignbare 1- og 2-års overlevelsesrater. Likevel mangler fortsatt data om langsiktige utfall.

Med økt gjenkjennelse og klaffebehandling av AS-ATTR blir sykdomsforløpet etter TAVR et sentralt tema. Våre data tyder på betydelig forskjellig ombygging mellom lone AS og AS-ATTR, hvor sistnevnte blir transformert til en "lone-ATTR" kardiomyopati-fenotype ett år etter TAVR. Nye ATTR-spesifikke behandlinger er nå tilgjengelige, med potensial til å forbedre prognosen i AS-ATTR i tillegg til klaffeerstatning. Pasienter med signifikant AS ble imidlertid ikke inkludert i ATTR-ACT studien, og behandlingseffektiviteten i denne pasientpopulasjonen er derfor fortsatt uklar. Til tross for økt ATTR-screening globalt, er sakstallene for dobbelt AS-ATTR for individuelle sentre fortsatt lave.

Den nåværende internasjonale multisenterstudien er derfor designet for å gi detaljert karakterisering av dobbel AS-ATTR, informere om langsiktige kliniske utfall og vurdere effekten av ATTR-spesifikk behandling.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

300

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med en dobbel patologi av signifikant aortastenose og samtidig hjerteamyloidose

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter med betydelig AS og en samtidig diagnose av hjerteamyloidose som er kvalifisert for inkludering i henhold til lokale tillatelser

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter uten signifikant AS (mindre enn moderat AS)
  • Pasienter med andre undertyper av hjerteamyloidose (f.eks. lett kjede)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
AS-CA uten amyloidspesifikk behandling
Pasienter uten amyloidspesifikk behandling
Annen: Ingen amyloidspesifikk behandling
Ingen amyloidspesifikk behandling
AS-CA med amyloidspesifikk behandling
Pasienter som får nylig tilgjengelige amyloidspesifikke legemidler
Legemiddel: Amyloidspesifikk behandling
Amyloidspesifikk behandling

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Fenotyping av AS med "tidlig" ATTR infiltrasjon (DPD grad 1) versus "avansert" ATTR kardiomyopati (DPD grad 2/3)
Tidsramme: 0 måneder
Pasienter med dobbeltpatologi med DPD grad 1 vil bli sammenlignet med de med DPD grad 2/3 med hensyn til symptomer (New York Heart Association funksjonsklasse), funksjonell kapasitet (6-minutters gangavstand), biomarkører (NT-proBNP og høysensitive) Troponin), og avbildningsmarkører på transthorax ekkokardiografi (f.eks. venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon, global longitudinell belastning, slagvolumindeks, venstre ventrikkelmasse). Forskjeller mellom grupper for alle disse variablene vil bli analysert med Wilcoxon rangsumtest.
0 måneder
Alle forårsaker dødelighet ved AS-CA med versus uten CA-spesifikk behandling
Tidsramme: 60 måneder
Dødelighet av alle årsaker analysert ved Cox regresjonsanalyse og Kaplan Meier estimater i AS-CA med versus uten CA-spesifikk behandling
60 måneder
Sykehusinnleggelse for hjertesvikt i AS-CA med versus uten CA-spesifikk behandling
Tidsramme: 60 måneder
Sykehusinnleggelse for hjertesvikt analysert ved Cox regresjonsanalyse og Kaplan Meier estimater i AS-CA med versus uten CA-spesifikk behandling
60 måneder
Kardiovaskulær dødelighet ved AS-CA med versus uten CA-spesifikk behandling
Tidsramme: 60 måneder
Kardiovaskulær dødelighet analysert ved Cox regresjonsanalyse og Kaplan Meier estimater i AS-CA med versus uten CA-spesifikk behandling
60 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Naturlig historie av AS-ATTR etter ventilbytte
Tidsramme: 60 måneder
Bane for morfologiske (venstre ventrikkelmasse), funksjonelle (ejeksjonsfraksjon, global longitudinell belastning, New York Heart Association-klasse) og biomarkør (NT-proBNP, høysensitiv Troponin) profiler. Langsgående endringer mellom besøk vil bli sammenlignet med Wilcoxon signed-rank test, McNemars test og Stuart Maxwell test der det er aktuelt.
60 måneder
Sammensetning av sykehusinnleggelse for hjertesvikt og/eller død i AS-CA med versus uten CA-spesifikk behandling
Tidsramme: 60 måneder
Sammensetning av sykehusinnleggelse for hjertesvikt og/eller død analysert ved Cox regresjonsanalyse og Kaplan Meier estimater i AS-CA med versus uten CA-spesifikk behandling
60 måneder
Hjertesvikt sykehusinnleggelsesrate i AS-CA med versus uten CA-spesifikk behandling
Tidsramme: 36 måneder
Forskjeller i hjertesviktinnleggelsesrate, beregnet som antall hjertesviktinnleggelser per totale personår i AS-CA med versus uten CA-spesifikk behandling ved 1 og 3 år, analysert ved giftmodellen.
36 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Medical University of Vienna

Samarbeidspartnere

Medical University of South Carolina
IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
Columbia University
University of Trieste
Royal Free Hospital NHS Foundation Trust
Wolfson Medical Center
Université Catholique de Louvain
Laval University
Allina Health System
Vilnius University Hospital Santaros Klinikos

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. mars 2023

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2024

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. november 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. november 2023

Først lagt ut (Antatt)

13. november 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

13. november 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. november 2023

Sist bekreftet

1. november 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2218_2016

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Aortastenose

Kliniske studier på Ingen amyloidspesifikk behandling

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Switzerland

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere