- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT03334786
Studie for å evaluere sikkerhet og effektivitet av FLX-787-ODT for å behandle fascikulasjoner i tunge og appendikulær muskel hos voksne personer med ALS
27. august 2018 oppdatert av: Flex Pharma, Inc.
En åpen undersøkelse for å evaluere sikkerheten og effekten av FLX-787-ODT for behandling av fascikulasjoner i tungen og en appendikulær muskel hos voksne personer med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)
FLX-787-107-studien vil avgjøre hvor godt FLX-787-ODT fungerer for å redusere fascikulasjoner hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS).
Studien vil måle hvor ofte fascikulasjoner oppstår, hvis tunge- og muskelstyrke, tale og svelging påvirkes, og overvåke eventuelle bivirkninger som kan utvikle seg mens du tar undersøkelsesproduktet.
Deltakerne vil bli vurdert før og etter å ha tatt en enkelt dose FLX-787-ODT.
Omtrent 15 personer vil delta i denne studien ved ett senter i USA.
Deltakerne vil være med i studien for et enkelt klinikkbesøk og motta en telefon 7 dager senere for å overvåke for bivirkninger.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
3
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Dokumentert diagnose av ALS-diagnose på mindre enn 5 år.
- Mer enn 6 fascikulasjoner per minutt notert i det minste i tungen ved klinisk, ultralyd eller EMG-evaluering.
- Normal munnhuleundersøkelse ved screening.
Ekskluderingskriterier:
- Tilstedeværelse av klinisk signifikant eller ustabil tilstand som vil resultere i økt risiko for studiedeltakelse eller vanskeligheter med å tolke studieresultatene.
- Tremor eller annen bevegelsesforstyrrelse som kan forstyrre opptak.
- Tilstedeværelse av alvorlige gastrointestinale lidelser, slik som inflammatorisk tarmsykdom, divertikulitt, aktiv magesårsykdom eller betydelig gastroøsofageal reflukssykdom (dvs. ikke godt kontrollert på syrenøytraliserende midler eller protonpumpehemmere), eller orale eller esophageale lesjoner/sår.
- Tilstedeværelse av laryngospasme eller betydelige svelgeproblemer.
- Manglende evne til å tolerere en krydret følelse i munnen eller magen.
- Aktivt bruk av ulovlige stoffer eller historie med kronisk rusmisbruk i løpet av det siste året før screening, inkludert misbruk av alkohol.
- Deltok i en klinisk studie (unntatt naturhistoriske studier uten administrering av et undersøkelsesprodukt) innen 30 dager før screening.
- Gravid, ammer eller planlegger å bli gravid.
- Blodtrykk på ≥160 mmHg systolisk og/eller ≥100 mmHg diastolisk.
- Klinisk signifikante abnormiteter i laboratoriefunnene (inkludert screening av komplett elektrolyttpanel, fullstendig blodtelling, leverfunksjonsprøver).
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: FLX-787-ODT (oralt desintegrerende nettbrett)
Enkeltdose
|
Oral disintegrerende tablett
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Endring fra baseline for diastolisk blodtrykk i mmHg
Tidsramme: Før og innen 3 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på det enkelt klinikkbesøket
|
Diastolisk blodtrykk samlet før og etter behandling
|
Før og innen 3 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på det enkelt klinikkbesøket
|
Endring fra baseline for systolisk blodtrykk i mmHg
Tidsramme: Før og innen 3 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på det enkelt klinikkbesøket
|
Systolisk blodtrykk målt før og etter behandling
|
Før og innen 3 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på det enkelt klinikkbesøket
|
Endre fra baseline i hjertefrekvens i slag per minutt
Tidsramme: Før og innen 3 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på det enkelt klinikkbesøket
|
Hjertefrekvens samlet før og etter behandling
|
Før og innen 3 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på det enkelt klinikkbesøket
|
Endring fra baseline i respirasjonsfrekvens i pust per minutt
Tidsramme: Før og innen 3 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på det enkelt klinikkbesøket
|
Respirasjonsfrekvens samlet før og etter behandling
|
Før og innen 3 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på det enkelt klinikkbesøket
|
Endring fra baseline i kroppstemperatur i grader Celsius eller Fahrenheit
Tidsramme: Før og innen 3 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på det enkelt klinikkbesøket
|
Kroppstemperatur samlet før og etter behandling
|
Før og innen 3 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på det enkelt klinikkbesøket
|
Endring fra baseline for munnhuleundersøkelse
Tidsramme: Før og to ganger innen 4 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på klinikkbesøket
|
Munnhuleundersøkelse utført før og etter behandling
|
Før og to ganger innen 4 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på klinikkbesøket
|
Forekomst av behandlingsoppståtte bivirkninger
Tidsramme: Før og etter administrering av undersøkelsesprodukt på klinikkbesøket med AE fulgt i 7 dager etter telefonkontakt
|
Informasjon om uønskede hendelser samlet inn gjennom hele studien
|
Før og etter administrering av undersøkelsesprodukt på klinikkbesøket med AE fulgt i 7 dager etter telefonkontakt
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Endring fra Baseline of Fasciculation Frequency
Tidsramme: Før og to ganger innen 4 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på klinikkbesøket
|
Fasikulasjoner over tid målt ved ultralyd før og etter behandling
|
Før og to ganger innen 4 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på klinikkbesøket
|
Endring fra Baseline of Fasciculation Frequency
Tidsramme: Før og to ganger innen 4 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på klinikkbesøket
|
Fasikulasjoner over tid målt ved EMG før og etter behandling
|
Før og to ganger innen 4 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på klinikkbesøket
|
Endring fra baseline i Peak Tongue Strength i kPa av Iowa Oral Performance Instrument
Tidsramme: Før og én gang innen 4 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på klinikkbesøket
|
Måling av topp tungestyrke før og etter behandling
|
Før og én gang innen 4 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på klinikkbesøket
|
Endring fra baseline i talevurderinger
Tidsramme: Før og én gang innen 4 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på klinikkbesøket
|
Tidsbestemt talevurderinger før og etter behandling
|
Før og én gang innen 4 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på klinikkbesøket
|
Endring fra baseline i svelgevurderinger
Tidsramme: Før og én gang innen 4 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på klinikkbesøket
|
Tidsbestemte svelgevurderinger før og etter behandling
|
Før og én gang innen 4 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på klinikkbesøket
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
5. april 2018
Primær fullføring (Faktiske)
23. august 2018
Studiet fullført (Faktiske)
23. august 2018
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
26. oktober 2017
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
6. november 2017
Først lagt ut (Faktiske)
7. november 2017
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
29. august 2018
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
27. august 2018
Sist bekreftet
1. april 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Metabolske sykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevrologiske manifestasjoner
- Nevromuskulære sykdommer
- Nevrodegenerative sykdommer
- Nevromuskulære manifestasjoner
- Ryggmargssykdommer
- TDP-43 Proteinopatier
- Proteostase mangler
- Sklerose
- Motor Neuron sykdom
- Amyotrofisk lateral sklerose
- Fasikulering
Andre studie-ID-numre
- FLX-787-107
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Ubestemt
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Amyotrofisk lateral sklerose
-
BiogenGodkjent for markedsføringSuperoxide Dismutase 1-Amyotropic Lateral SclerosisForente stater
-
Arthrex, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeLateral ankelinstabilitetForente stater
-
Mayo ClinicThe Patient Company, LLCRekrutteringLateral pasientoverføringForente stater
-
Hospital for Special Surgery, New YorkAktiv, ikke rekrutterendeLateral epikondylitt | Lateral epikondylitt, uspesifisert albue | Lateral epikondylitt, venstre albue | Lateral epikondylitt, høyre albue | Lateral epikondylitt (tennisalbue) Bilateral | Medial epikondylitt | Medial epikondylitt, høyre albue | Medial epikondylitt, venstre albueForente stater
-
Ahmed ZewailFullførtTannimplantat | Lateral sinusløftingEgypt
-
University of OklahomaFullførtLateral Window Sinus AugmentationForente stater
-
Eirion Therapeutics Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeKråkeføtter | Lateral Canthal Lines, LCLForente stater
-
Eirion Therapeutics Inc.FullførtKråkeføtter | Lateral Canthal Lines, LCLForente stater
-
Saint-Joseph UniversityFullførtLateral sinusløft | Komplikasjoner per operasjonLibanon
-
Washington University School of MedicineMassachusetts General HospitalSuspendertAmyotrofisk lateral sklerose, familiær | Amyotrofisk lateral sklerose, sporadiskForente stater
Kliniske studier på FLX-787-ODT
-
Flex Pharma, Inc.TilbaketrukketAmyotrofisk lateral sklerose | FasikuleringForente stater
-
Flex Pharma, Inc.AvsluttetCharcot-Marie-tann sykdomForente stater
-
Flex Pharma, Inc.AvsluttetMotor Neuron sykdomForente stater
-
AbbVieRekrutteringAkutt myeloid leukemiForente stater, Israel, Japan, Australia, Korea, Republikken
-
Nashville Centre for Laser and Facial SurgeryBausch HealthUkjentSlapphet i ansiktshuden
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedFullførtInfluensavirusStorbritannia
-
Boston Scientific CorporationAktiv, ikke rekrutterendeIkke-valvulær atrieflimmerKina
-
Boston Scientific CorporationFullførtAtrieflimmerForente stater
-
Boston Scientific CorporationIqvia Pty Ltd; Premier Research Group plcFullførtIkke-valvulær atrieflimmerIrland, Tyskland, Danmark, Frankrike, Spania, Storbritannia, Italia, Nederland, Polen
-
Lorraine HicksonBausch Health Americas, Inc.; Solta MedicalFullført