Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

CHILD Trial: Hypoplastic Left Heart Syndrome Study. (CHILD)

6. januar 2026 oppdatert av: Joshua M Hare

Autolog hjertestamcelleinjeksjon hos pasienter med hypoplastisk venstre hjertesyndrom: en åpen pilotstudie.

Målene med denne pilotstudien er å evaluere gjennomførbarheten og sikkerheten ved intramyokardial injeksjon av autologe c-kit+-celler under BDCPA-operasjonen i trinn II og å observere effekter på klinisk utfall inkludert høyre ventrikkel myokardfunksjon, alvorlighetsgrad av trikuspidal regurgitasjon, forekomst av alvorlige bivirkninger hendelser, re-innleggelser, endringer i helsetilstand, behov for transplantasjon eller dødelighet.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
25

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University Children's Healthcare of Atlanta - Egleston Campus
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201
        • University of Maryland - Division of Cardiac Surgery
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Michigan Medicine Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

1 dag til 3 uker (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • For å bli inkludert i studien må forsøkspersonene oppfylle alle inklusjonskriteriene:

    1. Personer med hypoplastisk venstre hjerte-syndrom (alle typer) som krever Stage I Norwood-operasjon.

      Ekskluderingskriterier:

  • Kandidater vil bli ekskludert fra studiet hvis noen av følgende betingelser er oppfylt:

    1. Personer som gjennomgår Stage I Norwood-operasjonen som ikke har HLHS.
    2. Personer som trenger mekanisk sirkulasjonsstøtte rett før trinn II BDCPA-operasjon (innen 5 dager).
    3. Foreldre eller foresatte vil eller ikke kan overholde nødvendig oppfølging(er).
    4. Mor er serumpositiv for HIV 1/2, hepatitt BsAg eller viremisk hepatitt C og Treponema pallidum.
    5. Forsøkspersoner som er uegnet for inkludering i studien etter utrederens(e) oppfatning.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Åpne etikett C-kit+ celler Gruppe A
Gruppe A er en åpen behandlingsgruppe som bestemmer sikkerhet og gjennomførbarhet. Deltakere som er registrert i denne gruppen vil motta tidligere høstede c-kit+-celler under sin BDCPA-operasjon i trinn II. Høstede c-kit+-celler vil bli injisert i høyre ventrikkel direkte intramyokardielt.
Biologisk: c-kit+ celler
De autologe c-kit+-cellene vil bli høstet fra deltakerens høyre atrievev hentet fra deltakerens SOC Norwood Operation. De høstede c-kit+-cellene som inneholder opptil totalt 12 500 celler/kg vil bli levert gjennom 6-10 intramyokardiale injeksjoner på ca. 100uL per injeksjon for et totalt volum på ca. 0,6 ml.
Andre navn:
  • Autologe c-kit-positive celler (c-kit+ celler)
Aktiv komparator: C-kit+ celler Gruppe B
Deltakere randomisert til gruppe B-behandlingsgruppe vil motta tidligere høstede c-kit+-celler under sin BDCPA-operasjon i trinn II. Høstede c-kit+-celler vil bli injisert i høyre ventrikkel direkte intramyokardielt.
Biologisk: c-kit+ celler
De autologe c-kit+-cellene vil bli høstet fra deltakerens høyre atrievev hentet fra deltakerens SOC Norwood Operation. De høstede c-kit+-cellene som inneholder opptil totalt 12 500 celler/kg vil bli levert gjennom 6-10 intramyokardiale injeksjoner på ca. 100uL per injeksjon for et totalt volum på ca. 0,6 ml.
Andre navn:
  • Autologe c-kit-positive celler (c-kit+ celler)
Ingen inngripen: Ingen intervensjonsgruppe
Deltakere som er randomisert til gruppe B kontrollgruppe vil kun motta sin standardbehandling (SOC) trinn II BDCPA-operasjon uten injeksjon av høstede c-kit+-celler.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall forekomster av behandlingsrelaterte alvorlige uønskede hjertehendelser
Tidsramme: 30 dager
Sikkerhet vil bli rapportert som antall forekomster av behandlingsrelaterte alvorlige kardiale hendelser (MACE). MACE er definert som ett av følgende: mer enn 30 sekunder med vedvarende/symptomatisk ventrikkeltakykardi som krever intervensjon, kardiogent sjokk, uplanlagt kardiovaskulær operasjon på grunn av blødning på injeksjonsstedet, behov for ny permanent pacemaker, hjerneslag eller embolisk hendelse i hjernen bestemt av CT skanning og død. MACE vil bli evaluert av den behandlende legen og vurdert ved å bruke Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versjon 5.
30 dager
Antall C-kit+ produkter
Tidsramme: Dag 1
Gjennomførbarhet vil rapporteres som antall c-kit+ produkter som kan produseres og leveres til forsøkspersoner
Dag 1
Antall deltakere som fullfører magnetisk resonansavbildning (MRI)
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder
Gjennomførbarhet vil rapporteres som antall deltakere som fullfører basislinje-, 6-måneders- og 12-måneders oppfølgings-MRI.
Baseline, 6 måneder, 12 måneder
Endring i høyre ventrikkelfunksjon (RVEF)
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder
Effekt vil bli rapportert som endringen i høyre ventrikkelfunksjon vurdert i prosent og vil bli målt ved hjelp av serielle ekkokardiogrammer og MR-undersøkelser.
Baseline, 6 måneder, 12 måneder
Endring i høyre ventrikkels endediastoliske volum (RVEDV)
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder
Effekt vil bli rapportert som endringen i høyre ventrikkels endediastoliske volum målt i milliliter per kvadratmeter og vil bli målt ved hjelp av serielle ekokardiogrammer og MR-skanninger.
Baseline, 6 måneder, 12 måneder
Endring i høyre ventrikkel endesystolisk volum (RVESV)
Tidsramme: Utgangspunkt, 6 måneder, 12 måneder
Effekt vil rapporteres som endringen i høyre ventrikulærs endesystoliske volum målt i milliliter per kvadratmeter og vil måles ved hjelp av serielle ekokardiogrammer og MR-skanninger.
Utgangspunkt, 6 måneder, 12 måneder
Endring i trikuspidalinsuffisiens
Tidsramme: Utgangspunkt, 6 måneder, 12 måneder
Effekt vil rapporteres som endringen i trikuspidal regurgitasjon vurdert i prosent og vil måles ved bruk av serielle ekkokardiogrammer og MR-skanninger.
Utgangspunkt, 6 måneder, 12 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall forekomster av alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: Inntil 12 måneder
Forekomst av følgende etter BDCPA / GLENN-prosedyren, inkludert: dødelighet av alle årsaker; Kardiovaskulær dødelighet; Behov for transplantasjon; Sykehusinnleggelse for hjertesvikt; Kardiovaskulær sykelighet, inkludert hjerneslag eller hjertesvikt eller vedvarende/symptomatiske arytmier.
Inntil 12 måneder
Endring i somatisk veksthastighet – Lengde (cm)
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder
Endringer i somatisk veksthastighet vil bli vurdert ved lengde (cm) over 12 måneder etter injeksjon av studiemiddelet.
Baseline, 6 måneder, 12 måneder
Endring i somatisk veksthastighet – vekt (kg)
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder
Endringer i somatisk veksthastighet vil bli evaluert ved vekt (kg) over 12 måneder etter injeksjon av studienprodukt.
Baseline, 6 måneder, 12 måneder
Endring i somatisk veksthastighet – hodeomkrets (cm)
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder
Endringer i somatisk veksthastighet vil bli evaluert ved hodeomkrets (cm) over 12 måneder etter studieproduktinjeksjon.
Baseline, 6 måneder, 12 måneder
Endring i Infant Toddler Quality of Life Survey (ITQOL) - Generell helse
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Infant Toddler Quality of Life Survey (ITQOL) er et validert spørreskjema med 47 spørsmål som foreldre fyller ut, og som vurderer flere aspekter av barnets helse, inkludert generell helse, fysiske evner, vekst og utvikling, ubehag/smerte, humør og atferd. Domene-resultater omregnes til en skala fra 0 til 100, der 0 reflekterer den dårligste helserelaterte livskvaliteten og 100 reflekterer den beste. Høyere poengsummer indikerer bedre livskvalitet.
Baseline, 12 måneder
Forekomst av dødelighet eller behov for transplantasjon
Tidsramme: Opptil 12 måneder
Forekomsten av dødelighet eller behov for transplantasjon etter Stage II BDCPA-operasjonen vil bli rapportert
Opptil 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Joshua M Hare

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Kristopher Deatrick, MD, University of Maryland
  • Hovedetterforsker: Richard Ohye, MD, Michigan Medicine Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
  • Hovedetterforsker: William Mahle, MD, Emory University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
16. oktober 2019

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. juli 2024

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. juli 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
20. desember 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
19. januar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
23. januar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
23. januar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
6. januar 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. januar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 20190743

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hypoplastisk venstre hjertesyndrom

Kliniske studier på c-kit+ celler

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger