CHILD Trial: Hypoplastisen vasemman sydämen oireyhtymän tutkimus. (CHILD)
Autologinen sydämen kantasoluinjektio potilailla, joilla on hypoplastinen vasemman sydämen oireyhtymä: avoin pilottitutkimus.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Ilmoittautuminen
Vaihe
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
Opiskeluyhteys
- Nimi: Yvenie Desire, BA
- Puhelinnumero: 305-243-7273
- Sähköposti: YDesire@miami.edu
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Joshua M Hare, MD
- Puhelinnumero: 305-243-5779
- Sähköposti: JHare@med.miami.edu
Opiskelupaikat
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory University Children's Healthcare of Atlanta - Egleston Campus
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
- University of Maryland - Division of Cardiac Surgery
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- Michigan Medicine Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Jotta koehenkilöt voidaan ottaa mukaan tutkimukseen, heidän on täytettävä kaikki osallistumiskriteerit:
Potilaat, joilla on hypoplastinen vasemman sydämen oireyhtymä (kaikki tyypit), jotka tarvitsevat vaiheen I Norwood-leikkauksen.
Poissulkemiskriteerit:
Hakijat suljetaan pois tutkimuksesta, jos jokin seuraavista ehdoista täyttyy:
- Koehenkilöt, jotka käyvät läpi vaiheen I Norwood-leikkauksen ja joilla ei ole HLHS:ää.
- Koehenkilöt, jotka tarvitsevat mekaanista verenkiertoa välittömästi ennen vaiheen II BDCPA-leikkausta (5 päivän sisällä).
- Vanhempi tai huoltaja ei halua tai ei pysty noudattamaan tarvittavia seurantatoimia.
- Äidillä on seerumipositiivinen HIV 1/2, hepatiitti BsAg tai vireeminen hepatiitti C ja Treponema pallidum.
- Koehenkilöt, jotka eivät tutkijan (tutkijien) mielestä sovellu tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseiden lukumäärä
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / ArmOsallistujaryhmä / Arm |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Avoimet etiketit C-kit+ -solut Ryhmä A
Ryhmä A on avoin hoitoryhmä, joka määrittää turvallisuuden ja toteutettavuuden.
Tähän ryhmään ilmoittautuneet osallistujat saavat aiemmin kerättyjä c-kit+-soluja vaiheen II BDCPA-operaation aikana.
Kerätyt c-kit+-solut ruiskutetaan oikeaan kammioon suoraan sydänlihaksensisäisesti.
|
Autologiset c-kit+-solut kerätään osallistujan oikean eteisen kudoksesta, joka on saatu osallistujan SOC Norwood -operaatiosta.
Kerätyt c-kit+-solut, jotka sisältävät yhteensä enintään 12 500 solua/kg, toimitetaan 6-10 intramyokardiaalisella injektiolla, jotka ovat noin 100 ul injektiota kohti kokonaistilavuudella noin 0,6 ml.
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: C-kit+ -solut Ryhmä B
Ryhmän B hoitoryhmään satunnaistetut osallistujat saavat aiemmin kerättyjä c-kit+-soluja vaiheen II BDCPA-leikkauksensa aikana.
Kerätyt c-kit+-solut ruiskutetaan oikeaan kammioon suoraan sydänlihaksensisäisesti.
|
Autologiset c-kit+-solut kerätään osallistujan oikean eteisen kudoksesta, joka on saatu osallistujan SOC Norwood -operaatiosta.
Kerätyt c-kit+-solut, jotka sisältävät yhteensä enintään 12 500 solua/kg, toimitetaan 6-10 intramyokardiaalisella injektiolla, jotka ovat noin 100 ul injektiota kohti kokonaistilavuudella noin 0,6 ml.
Muut nimet:
|
|
Ei väliintuloa: Ei interventioryhmää
Ryhmän B kontrolliryhmään satunnaistetut osallistujat saavat vain standardin hoitoa (SOC) koskevan vaiheen II BDCPA-leikkauksen ilman kerättyjen c-kit+-solujen injektiota.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitoon liittyvien merkittävien sydänhaittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 30 päivää
|
Turvallisuus raportoidaan hoitoon liittyvien merkittävien haitallisten sydäntapahtumien (MACE) ilmaantuvuuden määränä.
MACE määritellään joksikin seuraavista: yli 30 sekuntia jatkuvaa/oireista ventrikulaarista takykardiaa, joka vaatii toimenpiteitä, kardiogeeninen shokki, suunnittelematon sydän- ja verisuonileikkaus pistoskohdan verenvuodon vuoksi, tarve hankkia uusi pysyvä sydämentahdistin, aivohalvaus tai TT:llä määritetty aivoveritulppa. skannaus ja kuolema.
Hoitava lääkäri arvioi MACE:n, ja se arvioidaan haittatapahtumien yleisen terminologian kriteerien (CTCAE) version 5 avulla.
|
30 päivää
|
|
C-kit+:n tuotteiden määrä
Aikaikkuna: Päivä 1
|
Toteutettavuus raportoidaan c-kit+-tuotteiden lukumääränä, jotka voidaan valmistaa ja toimittaa koehenkilöille
|
Päivä 1
|
|
Magneettikuvauksen (MRI) suorittaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
Toteutettavuus raportoidaan osallistujien lukumääränä, jotka suorittavat perustutkimuksen, 6 kuukauden ja 12 kuukauden seurannan magneettikuvauksen.
|
Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
|
Muutos oikean kammion toiminnassa (RVEF)
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
Teho raportoidaan oikean kammion toiminnan muutoksena prosentteina mitattuna, ja sitä mitataan sarjalla ekokardiografioita ja magneettikuvauksia.
|
Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
|
Muutos oikean kammion loppudiastolisen tilavuuden (RVEDV) määrässä
Aikaikkuna: Alkutilanne, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
Tehoavuutta raportoidaan oikean kammion loppudiastolisen tilavuuden muutoksena, mitattuna millilitroina neliömetriä kohti, ja sitä mitataan sarjallisilla sydämen kaikukuvauksilla ja magneettikuvauksilla.
|
Alkutilanne, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
|
Muutos oikean kammion loppusystolisen tilavuuden (RVESV) suhteen
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
Tehokkuus raportoidaan oikean kammion loppusystolisen tilavuuden muutoksena, joka arvioidaan millilitroina neliömetriä kohti, ja se mitataan sarja-ekokardiografioilla ja magneettikuvauksella.
|
Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
|
Trikuspidaalivuodon muutos
Aikaikkuna: Baseline, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
Tehokkuus raportoidaan kolmikärkivälilevyn vajauksen muutoksena prosentteina mitattuna, ja sitä mitataan sarja-ultraäänikuvauksilla ja magneettikuvauksilla.
|
Baseline, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vakavien haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
Seuraavien ilmaantuvuus BDCPA/GLENN-toimenpiteen jälkeen, mukaan lukien: kaikista syistä johtuva kuolleisuus; Kardiovaskulaarinen kuolleisuus; Elinsiirron tarve; Sairaalahoito sydämen vajaatoiminnan vuoksi; Sydän- ja verisuonisairaus, mukaan lukien aivohalvaus tai sydämen vajaatoiminta tai jatkuvat/oireiset rytmihäiriöt.
|
Jopa 12 kuukautta
|
|
Muutos ruumiillisen kasvun nopeudessa - pituus (cm)
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
Somaattisen kasvunopeuden muutoksia arvioidaan pituuden (cm) perusteella 12 kuukauden ajan tutkimustuotteen injektion jälkeen.
|
Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
|
Muutos ruumiillisen kasvun nopeudessa - paino (kg)
Aikaikkuna: Alkutila, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
Kehon kasvunopeuden muutoksia arvioidaan painon (kg) perusteella 12 kuukauden ajan tutkimustuotteen injektion jälkeen.
|
Alkutila, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
|
Muutos somaattisen kasvun nopeudessa - Pään ympärysmitta (cm)
Aikaikkuna: Alkutila, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
Somaattisen kasvunopeuden muutoksia arvioidaan pääympärysmittauksella (cm) 12 kuukauden ajan tutkimustuotteen injektion jälkeen.
|
Alkutila, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
|
Muutos vauvan ja taaperon elämänlaatututkimuksessa (ITQOL) - Yleinen terveys
Aikaikkuna: Alkutilanne, 12 kuukautta
|
The Infant Toddler Quality of Life Survey (ITQOL) on validoitu 47-kohdainen vanhempien täyttämä kysely, joka arvioi lapsen terveyteen liittyviä useita osa-alueita, kuten kokonaisterveyttä, fyysisiä kykyjä, kasvua ja kehitystä, epämukavuutta/kipua, mielialaa ja käyttäytymistä.
Osa-alueiden pisteet muunnetaan asteikolle 0-100, jossa 0 heijastaa huonointa terveyteen liittyvää elämänlaatua ja 100 parasta.
Korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua.
|
Alkutilanne, 12 kuukautta
|
|
Kuolleisuuden tai siirron tarpeen esiintyvyys
Aikaikkuna: Enintään 12 kuukautta
|
Kuolleisuuden tai siirron tarpeen esiintyvyys toisen vaiheen BDCPA-leikkauksen jälkeen raportoidaan
|
Enintään 12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Sponsori
Tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Kristopher Deatrick, MD, University of Maryland
- Päätutkija: Richard Ohye, MD, Michigan Medicine Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
- Päätutkija: William Mahle, MD, Emory University
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Kaushal S, Hare JM, Shah AM, Pietris NP, Bettencourt JL, Piller LB, Khan A, Snyder A, Boyd RM, Abdullah M, Mishra R, Sharma S, Slesnick TC, Si MS, Chai PJ, Davis BR, Lai D, Davis ME, Mahle WT. Autologous Cardiac Stem Cell Injection in Patients with Hypoplastic Left Heart Syndrome (CHILD Study). Pediatr Cardiol. 2022 Oct;43(7):1481-1493. doi: 10.1007/s00246-022-02872-6. Epub 2022 Apr 8.
- Ali MK, Ichimura K, Spiekerkoetter E. Promising therapeutic approaches in pulmonary arterial hypertension. Curr Opin Pharmacol. 2021 Aug;59:127-139. doi: 10.1016/j.coph.2021.05.003. Epub 2021 Jun 30.
- Kaushal S, Hare JM, Mahle WT, Khan A, Ohye RG, Slesnick TC, Chai PJ, Shashidharan S, Robinson JD, Jone PN, Doman T, Si MS, Lu JC, Bacallao K, Nettina AE, Lamazares R, Saltzman RG, Simpson LM, Li R, Bettencourt JE, Mansoor K, Davis BR, Deatrick KB, Yang J, Mishra R, Everett AD, Lai D, Davis ME. Phase I Randomized Study of Cardiac Stem Cells in Patients With Hypoplastic Left Heart Syndrome: The CHILD Trial. JACC Heart Fail. 2026 Jan;14(1):102723. doi: 10.1016/j.jchf.2025.102723. Epub 2025 Nov 19.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Ensimmäinen Lähetetty
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin päivitys julkaistu
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- 20190743
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset c-kit+ -solut
-
NCT02772289Valmis
-
NCT05662345Aktiivinen, ei rekrytointiACT-MBC: Tutkimus kiertävistä kasvainsoluista (CTC) metastasoituneessa rintasyövässä (MBC) (ACT-MBC)Metastaattinen rintasyöpä
-
NCT02172937TuntematonSiirrännäinen vs. isäntätauti
-
NCT04034615Peruutettu
-
NCT06163508Ilmoittautuminen kutsustaPoikittainen myeliitti
-
NCT05654779Lopetettu
-
NCT04451291ValmisCOVID-19 | Äkillinen hengitysvaikeusoireyhtymä
-
NCT02503280PeruutettuSydäninfarkti | Krooninen iskeeminen vasemman kammion toimintahäiriö