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L'essai CHILD : étude sur le syndrome hypoplasique du cœur gauche. (CHILD)

6 janvier 2026 mis à jour par: Joshua M Hare

Injection autologue de cellules souches cardiaques chez des patients atteints d'hypoplasie du cœur gauche : une étude pilote en ouvert.

Les objectifs de cette étude pilote sont d'évaluer la faisabilité et l'innocuité de l'injection intramyocardique de cellules c-kit+ autologues au cours de l'opération BDCPA de stade II et d'observer les effets sur les résultats cliniques, y compris la fonction myocardique ventriculaire droite, la sévérité de la régurgitation tricuspide, l'incidence des effets indésirables graves les événements, les réhospitalisations, les changements dans l'état de santé, le besoin de transplantation ou la mortalité.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
25

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Coordonnées de l'étude

Le nom et les coordonnées de la personne qui peut répondre aux questions d'inscription à une étude clinique. Chaque lieu où l'étude est menée peut également avoir un contact spécifique, qui peut être mieux à même de répondre à ces questions.
  • Nom: Yvenie Desire, BA
  • Numéro de téléphone: 305-243-7273
  • E-mail: YDesire@miami.edu

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory University Children's Healthcare of Atlanta - Egleston Campus
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21201
        • University of Maryland - Division of Cardiac Surgery
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • Michigan Medicine Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

1 jour à 3 semaines (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Pour être inclus dans l'étude, les sujets doivent répondre à tous les critères d'inclusion :

    1. Sujets atteints du syndrome du cœur gauche hypoplasique (tous types) nécessitant une opération Norwood de stade I.

      Critère d'exclusion:

  • Les candidats seront exclus de l'étude si l'une des conditions suivantes est remplie :

    1. Sujets subissant l'opération Norwood de stade I qui n'ont pas de HLHS.
    2. Sujets nécessitant une assistance circulatoire mécanique immédiatement avant l'opération BDCPA de stade II (dans les 5 jours).
    3. Parent ou tuteur refusant ou incapable de se conformer au(x) suivi(s) nécessaire(s).
    4. La mère est séropositive pour le VIH 1/2, l'hépatite BsAg ou l'hépatite C virémique et Treponema pallidum.
    5. Sujets qui ne conviennent pas à l'inclusion dans l'étude de l'avis du ou des investigateurs.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Cellules ouvertes C-kit+ Groupe A
Le groupe A est un groupe de traitement ouvert déterminant la sécurité et la faisabilité. Les participants inscrits dans ce groupe recevront des cellules c-kit+ précédemment récoltées au cours de leur opération BDCPA de stade II. Les cellules c-kit+ récoltées seront injectées dans le ventricule droit directement par voie intramyocardique.
Biologique: c-kit+ cellules
Les cellules c-kit+ autologues seront récoltées à partir du tissu auriculaire droit du participant obtenu auprès de l'opération SOC Norwood du participant. Les cellules c-kit+ récoltées contenant jusqu'à un total de 12 500 cellules/kg seront administrées par 6 à 10 injections intramyocardiques d'environ 100 µL par injection pour un volume total d'environ 0,6 mL.
Autres noms:
  • Cellules positives c-kit autologues (cellules c-kit+)
Comparateur actif: Cellules C-kit+ Groupe B
Les participants randomisés dans le groupe de traitement du groupe B recevront des cellules c-kit+ précédemment récoltées au cours de leur opération BDCPA de stade II. Les cellules c-kit+ récoltées seront injectées dans le ventricule droit directement par voie intramyocardique.
Biologique: c-kit+ cellules
Les cellules c-kit+ autologues seront récoltées à partir du tissu auriculaire droit du participant obtenu auprès de l'opération SOC Norwood du participant. Les cellules c-kit+ récoltées contenant jusqu'à un total de 12 500 cellules/kg seront administrées par 6 à 10 injections intramyocardiques d'environ 100 µL par injection pour un volume total d'environ 0,6 mL.
Autres noms:
  • Cellules positives c-kit autologues (cellules c-kit+)
Aucune intervention: Aucun groupe d'intervention
Les participants randomisés dans le groupe témoin du groupe B ne recevront que leur opération standard de soins (SOC) Stage II BDCPA sans l'injection de cellules c-kit+ récoltées.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre d'incidences d'événements cardiaques indésirables majeurs liés au traitement
Délai: 30 jours
La sécurité sera rapportée comme le nombre d'incidences d'événements cardiaques indésirables majeurs (MACE) liés au traitement. MACE est défini comme l'un des éléments suivants : plus de 30 secondes de tachycardie ventriculaire soutenue/symptomatique nécessitant une intervention, un choc cardiogénique, une opération cardiovasculaire non planifiée en raison d'un saignement au site d'injection, la nécessité d'un nouveau stimulateur cardiaque permanent, un accident vasculaire cérébral ou un événement embolique au cerveau déterminé par CT scan et mort. Les MACE seront évalués par le médecin traitant et évalués à l'aide des Critères de terminologie communs pour les événements indésirables (CTCAE) Version 5.
30 jours
Nombre de produits C-kit+
Délai: Jour 1
La faisabilité sera rapportée comme le nombre de produits c-kit+ pouvant être fabriqués et livrés aux sujets
Jour 1
Nombre de participants ayant terminé l'imagerie par résonance magnétique (IRM)
Délai: Ligne de base, 6 mois, 12 mois
La faisabilité sera rapportée sous la forme du nombre de participants qui complètent l'IRM de suivi au départ, à 6 mois et à 12 mois.
Ligne de base, 6 mois, 12 mois
Modification de la fonction ventriculaire droite (RVEF)
Délai: Baseline, 6 mois, 12 mois
L'efficacité sera rapportée comme le changement de la fonction ventriculaire droite évalué en pourcentage et sera mesurée à l'aide d'échocardiogrammes en série et d'une IRM.
Baseline, 6 mois, 12 mois
Changement du volume télédiastolique ventriculaire droit (RVEDV)
Délai: Ligne de base, 6 mois, 12 mois
L'efficacité sera rapportée comme le changement du volume télédiastolique du ventricule droit évalué en millilitres par mètre carré et sera mesurée à l'aide d'échocardiogrammes et d'IRM en série.
Ligne de base, 6 mois, 12 mois
Variation du Volume Télésystolique du Ventricule Droit (VTVD)
Délai: Baseline, 6 mois, 12 mois
L'efficacité sera rapportée comme le changement du volume télésystolique du ventricule droit évalué en millilitres par mètre carré et sera mesurée à l'aide d'échocardiographies en série et d'un examen IRM.
Baseline, 6 mois, 12 mois
Changement dans la régurgitation tricuspide
Délai: Baseline, 6 mois, 12 mois
L'efficacité sera rapportée comme la modification de la régurgitation tricuspide évaluée en pourcentage et sera mesurée à l'aide d'échocardiogrammes sériés et d'un scanner IRM.
Baseline, 6 mois, 12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre d'incidences d'événements indésirables graves
Délai: Jusqu'à 12 mois
Incidence des éléments suivants après la procédure BDCPA / GLENN, notamment : mortalité toutes causes confondues ; Mortalité cardiovasculaire ; Besoin de greffe; Hospitalisation pour insuffisance cardiaque; Morbidité cardiovasculaire, y compris accident vasculaire cérébral ou insuffisance cardiaque ou arythmies soutenues/symptomatiques.
Jusqu'à 12 mois
Changement de la vitesse de croissance somatique - Longueur (cm)
Délai: Ligne de base, 6 mois, 12 mois
Les modifications de la vitesse de croissance somatique seront évaluées par la longueur (cm) sur 12 mois après l'injection du produit de l'étude.
Ligne de base, 6 mois, 12 mois
Changement de la vitesse de croissance somatique - Poids (kg)
Délai: Baseline, 6 mois, 12 mois
Les changements de la vélocité de croissance somatique seront évalués par le poids (kg) sur 12 mois après l'injection du produit de l'étude.
Baseline, 6 mois, 12 mois
Modification de la vitesse de croissance somatique - Périmètre crânien (cm)
Délai: Baseline, 6 mois, 12 mois
Les modifications de la vitesse de croissance somatique seront évaluées par le périmètre crânien (cm) sur 12 mois après l'injection du produit de l'étude.
Baseline, 6 mois, 12 mois
Modification de l'enquête sur la qualité de vie des nourrissons et des tout-petits (ITQOL) - Santé globale
Délai: Ligne de base, 12 mois
L'Enquête sur la Qualité de Vie des Nourrissons et Jeunes Enfants (ITQOL) est un questionnaire validé de 47 items rapporté par les parents évaluant plusieurs domaines de la santé de l'enfant, notamment la santé globale, les capacités physiques, la croissance et le développement, l'inconfort/douleur, l'humeur et le comportement. Les scores des domaines sont transformés sur une échelle de 0 à 100, où 0 reflète la pire qualité de vie liée à la santé et 100 reflète la meilleure. Des scores plus élevés indiquent une meilleure qualité de vie.
Ligne de base, 12 mois
Incidence de mortalité ou besoin de transplantation
Délai: Jusqu'à 12 mois
L'incidence de la mortalité ou du besoin de transplantation après l'opération BDCPA de stade II sera rapportée
Jusqu'à 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Joshua M Hare

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: Kristopher Deatrick, MD, University of Maryland
  • Chercheur principal: Richard Ohye, MD, Michigan Medicine Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
  • Chercheur principal: William Mahle, MD, Emory University

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
16 octobre 2019

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
1 juillet 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
1 juillet 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
20 décembre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
19 janvier 2018

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
23 janvier 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
23 janvier 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
6 janvier 2026

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 janvier 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • 20190743

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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