Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

The CHILD Trial: Hypoplastic Left Heart Syndrome Study. (CHILD)

6 januari 2026 uppdaterad av: Joshua M Hare

Autolog hjärtstamcellsinjektion hos patienter med hypoplastiskt vänsterhjärtsyndrom: en öppen pilotstudie.

Syftet med denna pilotstudie är att utvärdera genomförbarheten och säkerheten för intramyokardial injektion av autologa c-kit+-celler under steg II BDCPA-operationen och att observera effekter på kliniskt resultat inklusive högerkammarmyokardfunktion, svårighetsgrad av trikuspidaluppstötningar, förekomst av allvarliga negativa effekter händelser, återinläggningar, förändringar i hälsotillstånd, behov av transplantation eller dödlighet.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
25

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studiekontakt

Namn och kontaktuppgifter för den person som kan svara på anmälningsfrågor för en klinisk studie. Varje plats där studien genomförs kan också ha en specifik kontakt, som kanske bättre kan svara på dessa frågor.

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory University Children's Healthcare of Atlanta - Egleston Campus
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21201
        • University of Maryland - Division of Cardiac Surgery
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • Michigan Medicine Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

1 dag till 3 veckor (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • För inkludering i studien måste försökspersoner uppfylla alla inklusionskriterier:

    1. Patienter med hypoplastiskt vänsterhjärtsyndrom (alla typer) som kräver Norwood-operation i steg I.

      Exklusions kriterier:

  • Kandidater kommer att uteslutas från studien om något av följande villkor är uppfyllda:

    1. Försökspersoner som genomgår Stage I Norwood-operationen som inte har HLHS.
    2. Försökspersoner som kräver mekaniskt cirkulationsstöd omedelbart före steg II BDCPA-operation (inom 5 dagar).
    3. Förälder eller vårdnadshavare som inte vill eller kan följa nödvändiga uppföljningar.
    4. Mamma är serumpositiv för HIV 1/2, hepatit BsAg eller viremisk hepatit C och Treponema pallidum.
    5. Försökspersoner som är olämpliga för att inkluderas i studien enligt utredarens(erna) uppfattning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: Öppna etiketten C-kit+ celler Grupp A
Grupp A är en öppen behandlingsgrupp som avgör säkerhet och genomförbarhet. Deltagare som är inskrivna i denna grupp kommer att få tidigare skördade c-kit+-celler under sin BDCPA-operation i steg II. Skördade c-kit+-celler kommer att injiceras i höger ventrikel direkt intramyokardiellt.
Biologisk: c-kit+ celler
De autologa c-kit+-cellerna kommer att skördas från deltagarens högra förmaksvävnad erhållen från deltagarens SOC Norwood Operation. De skördade c-kit+-cellerna innehållande upp till totalt 12 500 celler/kg kommer att levereras genom 6-10 intramyokardiala injektioner på cirka 100 uL per injektion för en total volym på cirka 0,6 ml.
Andra namn:
  • Autologa c-kit-positiva celler (c-kit+ celler)
Aktiv komparator: C-kit+ celler Grupp B
Deltagare som randomiserats till Group B Treatment Group kommer att få tidigare skördade c-kit+-celler under sin BDCPA-operation i steg II. Skördade c-kit+-celler kommer att injiceras i höger ventrikel direkt intramyokardiellt.
Biologisk: c-kit+ celler
De autologa c-kit+-cellerna kommer att skördas från deltagarens högra förmaksvävnad erhållen från deltagarens SOC Norwood Operation. De skördade c-kit+-cellerna innehållande upp till totalt 12 500 celler/kg kommer att levereras genom 6-10 intramyokardiala injektioner på cirka 100 uL per injektion för en total volym på cirka 0,6 ml.
Andra namn:
  • Autologa c-kit-positiva celler (c-kit+ celler)
Inget ingripande: Ingen interventionsgrupp
Deltagare som randomiserats till grupp B kontrollgrupp kommer endast att få sin standardvård (SOC) steg II BDCPA operation utan injektion av skördade c-kit+ celler.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal incidens av behandlingsrelaterade allvarliga hjärthändelser
Tidsram: 30 dagar
Säkerhet kommer att rapporteras som antalet incidens av behandlingsrelaterade allvarliga hjärthändelser (MACE). MACE definieras som något av följande: mer än 30 sekunder av ihållande/symptomatisk ventrikulär takykardi som kräver intervention, kardiogen chock, oplanerad kardiovaskulär operation på grund av blödning på injektionsstället, behov av ny permanent pacemaker, stroke eller embolisk händelse i hjärnan bestämt med CT skanning och död. MACE kommer att utvärderas av den behandlande läkaren och bedömas med hjälp av Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 5.
30 dagar
Antal C-kit+ Produkter
Tidsram: Dag 1
Genomförbarheten kommer att rapporteras som antalet c-kit+ produkter som kan tillverkas och levereras till försökspersonerna
Dag 1
Antal deltagare som fullföljer Magnetresonanstomografi (MRI)
Tidsram: Baslinje, 6 månader, 12 månader
Genomförbarheten kommer att rapporteras som antalet deltagare som genomför MRI-undersökningarna vid baslinjen, 6 månader och 12 månader.
Baslinje, 6 månader, 12 månader
Förändring i höger kammarfunktion (RVEF)
Tidsram: Baslinje, 6 månader, 12 månader
Effektiviteten kommer att rapporteras som förändringen i högerkammarfunktionen bedömd i procent och kommer att mätas med hjälp av seriella ekokardiogram och MR-undersökningar.
Baslinje, 6 månader, 12 månader
Förändring i högerkammarens slutdiastoliska volym (RVEDV)
Tidsram: Baseline, 6 månader, 12 månader
Effektiviteten kommer att rapporteras som förändringen i högerkammarens slutdiastoliska volym, bedömd i milliliter per kvadratmeter, och kommer att mätas med hjälp av seriella ekokardiogram och MRI-skanningar.
Baseline, 6 månader, 12 månader
Förändring i höger ventrikels slutvolym (RVESV)
Tidsram: Baseline, 6 månader, 12 månader
Effektiviteten kommer att rapporteras som förändringen i högerkammarens slutdiastoliska volym bedömd i milliliter per kvadratmeter och kommer att mätas med hjälp av seriella ekkardiogram och MR-undersökningar.
Baseline, 6 månader, 12 månader
Förändring i trikuspidalinsufficiens
Tidsram: Baseline, 6 månader, 12 månader
Effekten kommer att rapporteras som förändringen i trikuspidal regurgitation, bedömd i procent, och kommer att mätas med hjälp av seriella ekokardiogram och MR-undersökningar.
Baseline, 6 månader, 12 månader

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal incidens av allvarliga biverkningar
Tidsram: Upp till 12 månader
Förekomst av följande efter BDCPA/GLENN-proceduren inklusive: dödlighet av alla orsaker; Kardiovaskulär dödlighet; Behov av transplantation; sjukhusvistelse för hjärtsvikt; Kardiovaskulär sjuklighet, inklusive stroke eller hjärtsvikt eller ihållande/symptomatiska arytmier.
Upp till 12 månader
Förändring i somatisk tillväxthastighet - Längd (cm)
Tidsram: Baseline, 6 månader, 12 månader
Förändringar i den somatiska tillväxthastigheten kommer att utvärderas genom längd (cm) under 12 månader efter injektion av studiprodukten.
Baseline, 6 månader, 12 månader
Förändring i somatisk tillväxthastighet - Vikt (kg)
Tidsram: Baseline, 6 månader, 12 månader
Förändringar i den somatiska tillväxthastigheten kommer att utvärderas genom vikt (kg) under 12 månader efter injektion av studieprodukten.
Baseline, 6 månader, 12 månader
Förändring i somatisk tillväxthastighet - huvudomkrets (cm)
Tidsram: Baseline, 6 månader, 12 månader
Förändringar i somatisk tillväxthastighet kommer att utvärderas genom huvudomfång (cm) under 12 månader efter studiproduktinjektion.
Baseline, 6 månader, 12 månader
Förändring i Infant Toddler Quality of Life Survey (ITQOL) - Övergripande hälsa
Tidsram: Baslinje, 12 månader
Infant Toddler Quality of Life Survey (ITQOL) är ett validerat 47-frågeformulär som fylls i av föräldrar och utvärderar flera aspekter av barnhälsa, inklusive övergripande hälsa, fysiska förmågor, tillväxt och utveckling, obehag/smärta, humör och beteende. Domänpoäng omvandlas till en skala från 0-100, där 0 återspeglar den sämsta hälsorelaterade livskvaliteten och 100 återspeglar den bästa. Högre poäng indikerar bättre livskvalitet.
Baslinje, 12 månader
Förekomst av dödlighet eller behov av transplantation
Tidsram: Upp till 12 månader
Incidensen av dödlighet eller behov av transplantation efter Stage II BDCPA-operationen kommer att rapporteras
Upp till 12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Joshua M Hare

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Huvudutredare: Kristopher Deatrick, MD, University of Maryland
  • Huvudutredare: Richard Ohye, MD, Michigan Medicine Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
  • Huvudutredare: William Mahle, MD, Emory University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
16 oktober 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
1 juli 2024

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
1 juli 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
20 december 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
19 januari 2018

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
23 januari 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
23 januari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
6 januari 2026

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 januari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • 20190743

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar