Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

CHILD Trial: Hypoplastic Left Heart Syndrome Study. (CHILD)

11. august 2023 oppdatert av: University of Miami

Autolog hjertestamcelleinjeksjon hos pasienter med hypoplastisk venstre hjertesyndrom: en åpen pilotstudie.

Målene med denne pilotstudien er å evaluere gjennomførbarheten og sikkerheten ved intramyokardial injeksjon av autologe c-kit+-celler under BDCPA-operasjonen i trinn II og å observere effekter på klinisk utfall inkludert høyre ventrikkel myokardfunksjon, alvorlighetsgrad av trikuspidal regurgitasjon, forekomst av alvorlige bivirkninger hendelser, re-innleggelser, endringer i helsetilstand, behov for transplantasjon eller dødelighet.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

32

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Rekruttering
        • Emory University Children's Healthcare of Atlanta - Egleston Campus
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Michael Davis, PhD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201
        • Rekruttering
        • University of Maryland - Division of Cardiac Surgery
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kristopher Deatrick
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Rekruttering
        • Michigan Medicine Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Richard Ohye, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 dag til 3 uker (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • For å bli inkludert i studien må forsøkspersonene oppfylle alle inklusjonskriteriene:

    1. Personer med hypoplastisk venstre hjerte-syndrom (alle typer) som krever Stage I Norwood-operasjon.

      Ekskluderingskriterier:

  • Kandidater vil bli ekskludert fra studiet hvis noen av følgende betingelser er oppfylt:

    1. Personer som gjennomgår Stage I Norwood-operasjonen som ikke har HLHS.
    2. Personer som trenger mekanisk sirkulasjonsstøtte rett før trinn II BDCPA-operasjon (innen 5 dager).
    3. Foreldre eller foresatte vil eller ikke kan overholde nødvendig oppfølging(er).
    4. Mor er serumpositiv for HIV 1/2, hepatitt BsAg eller viremisk hepatitt C og Treponema pallidum.
    5. Forsøkspersoner som er uegnet for inkludering i studien etter utrederens(e) oppfatning.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Åpne etikett C-kit+ celler Gruppe A
Gruppe A er en åpen behandlingsgruppe som bestemmer sikkerhet og gjennomførbarhet. Deltakere som er registrert i denne gruppen vil motta tidligere høstede c-kit+-celler under sin BDCPA-operasjon i trinn II. Høstede c-kit+-celler vil bli injisert i høyre ventrikkel direkte intramyokardielt.
Biologisk: c-kit+ celler
De autologe c-kit+-cellene vil bli høstet fra deltakerens høyre atrievev hentet fra deltakerens SOC Norwood Operation. De høstede c-kit+-cellene som inneholder opptil totalt 12 500 celler/kg vil bli levert gjennom 6-10 intramyokardiale injeksjoner på ca. 100uL per injeksjon for et totalt volum på ca. 0,6 ml.
Andre navn:
  • Autologe c-kit-positive celler (c-kit+ celler)
Aktiv komparator: C-kit+ celler Gruppe B
Deltakere randomisert til gruppe B-behandlingsgruppe vil motta tidligere høstede c-kit+-celler under sin BDCPA-operasjon i trinn II. Høstede c-kit+-celler vil bli injisert i høyre ventrikkel direkte intramyokardielt.
Biologisk: c-kit+ celler
De autologe c-kit+-cellene vil bli høstet fra deltakerens høyre atrievev hentet fra deltakerens SOC Norwood Operation. De høstede c-kit+-cellene som inneholder opptil totalt 12 500 celler/kg vil bli levert gjennom 6-10 intramyokardiale injeksjoner på ca. 100uL per injeksjon for et totalt volum på ca. 0,6 ml.
Andre navn:
  • Autologe c-kit-positive celler (c-kit+ celler)
Ingen inngripen: Ingen intervensjonsgruppe
Deltakere som er randomisert til gruppe B kontrollgruppe vil kun motta sin standardbehandling (SOC) trinn II BDCPA-operasjon uten injeksjon av høstede c-kit+-celler.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall forekomster av behandlingsrelaterte alvorlige uønskede hjertehendelser
Tidsramme: 30 dager
Sikkerhet vil bli rapportert som antall forekomster av behandlingsrelaterte alvorlige kardiale hendelser (MACE). MACE er definert som ett av følgende: mer enn 30 sekunder med vedvarende/symptomatisk ventrikkeltakykardi som krever intervensjon, kardiogent sjokk, uplanlagt kardiovaskulær operasjon på grunn av blødning på injeksjonsstedet, behov for ny permanent pacemaker, hjerneslag eller embolisk hendelse i hjernen bestemt av CT skanning og død. MACE vil bli evaluert av den behandlende legen og vurdert ved å bruke Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versjon 5.
30 dager
Antall c-kit+ produkter
Tidsramme: Dag 1
Gjennomførbarhet vil bli rapportert som antall c-kit+ produkter som kan produseres og leveres til fag
Dag 1
Antall deltakere som fullfører Magnetic Resonance Imaging (MRI)
Tidsramme: 12 måneder
Gjennomførbarhet vil bli rapportert som antall deltakere som fullfører baseline, 6-måneders og 12-måneders oppfølgings-MR.
12 måneder
Endring i høyre ventrikkelfunksjon
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Effekt vil bli rapportert som endringen i høyre ventrikkelfunksjon vurdert som en prosentandel og vil bli målt ved bruk av serielle ekkokardiogrammer og MR-skanning.
Baseline, 12 måneder
Endring i høyre ventrikulær ende-diastolisk volum
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Effekt vil bli rapportert som endringen i høyre ventrikkel end-diastolisk vurdert i ml og vil bli målt ved bruk av serielle ekkokardiogrammer og MR-skanning.
Baseline, 12 måneder
Endring i høyre ventrikulær endesystolisk volum
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Effekt vil bli rapportert som endringen i høyre ventrikkel ende-systolisk volum vurdert i mm og vil bli målt ved bruk av serielle ekkokardiogrammer og MR-skanning.
Baseline, 12 måneder
Endring i trikuspidal regurgitasjon
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Effekt vil bli rapportert som endringen trikuspidal regurgitasjon vurdert i m/s og vil bli målt ved bruk av serielle ekkokardiogrammer og MR-skanning.
Baseline, 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall forekomster av alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: Inntil 12 måneder
Forekomst av følgende etter BDCPA / GLENN-prosedyren, inkludert: dødelighet av alle årsaker; Kardiovaskulær dødelighet; Behov for transplantasjon; Sykehusinnleggelse for hjertesvikt; Kardiovaskulær sykelighet, inkludert hjerneslag eller hjertesvikt eller vedvarende/symptomatiske arytmier.
Inntil 12 måneder
Endring i somatisk veksthastighet
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Endringer i somatisk veksthastighet vil bli evaluert etter vekt, høyde, hodeomkrets over 12 måneder etter SPI.
Baseline, 12 måneder
Endring i spedbarns livskvalitetsundersøkelse (ITQOL)
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Endring i spedbarns småbarns livskvalitetsundersøkelse (ITQOL) måles på en 9-skala med 47 elementer som måler barnets generelle helse, fysiske evner, generell vekst og utvikling, ubehag/smerte, humør og generelle atferd. Den totale poengsummen varierer fra 0 til 100, og den høyeste poengsummen indikerer bedre livskvalitet.
Baseline, 12 måneder
Forekomst av dødelighet eller behov for transplantasjon
Tidsramme: Inntil 12 måneder
Forekomst av dødelighet eller behov for transplantasjon etter trinn II BDCPA-operasjonen vil bli rapportert
Inntil 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Miami

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Kristopher Deatrick, MD, University of Maryland
  • Hovedetterforsker: Richard Ohye, MD, Michigan Medicine Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
  • Hovedetterforsker: William Mahle, MD, Emory University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. oktober 2019

Primær fullføring (Antatt)

1. juli 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. juli 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. desember 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. januar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

23. januar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. august 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. august 2023

Sist bekreftet

1. august 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 20190743

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hypoplastisk venstre hjertesyndrom

Kliniske studier på c-kit+ celler

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Paraguay

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere