Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

The CHILD Trial: Studie syndromu hypoplastického levého srdce. (CHILD)

6. ledna 2026 aktualizováno: Joshua M Hare

Autologní injekce srdečních kmenových buněk u pacientů se syndromem hypoplastického levého srdce: otevřená pilotní studie.

Cílem této pilotní studie je vyhodnotit proveditelnost a bezpečnost intramyokardiální injekce autologních c-kit+ buněk během operace BDCPA II. fáze a sledovat účinky na klinický výsledek včetně funkce pravé komory myokardu, závažnosti trikuspidální regurgitace, výskytu závažných nežádoucích účinků příhody, rehospitalizace, změny zdravotního stavu, nutnost transplantace nebo mortalita.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
25

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Yvenie Desire, BA
  • Telefonní číslo: 305-243-7273
  • E-mail: YDesire@miami.edu

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University Children's Healthcare of Atlanta - Egleston Campus
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • University of Maryland - Division of Cardiac Surgery
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Michigan Medicine Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 den až 3 týdny (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pro zařazení do studie musí subjekty splňovat všechna kritéria pro zařazení:

    1. Subjekty se syndromem hypoplastického levého srdce (všechny typy) vyžadující Norwoodovu operaci stadia I.

      Kritéria vyloučení:

  • Uchazeči budou ze studia vyloučeni, pokud budou splněny některé z následujících podmínek:

    1. Subjekty podstupující operaci Norwood I. stupně, které nemají HLHS.
    2. Subjekty vyžadující mechanickou oběhovou podporu bezprostředně před operací fáze II BDCPA (do 5 dnů).
    3. Rodič nebo opatrovník, který není ochoten nebo schopen splnit nezbytná následná opatření.
    4. Matka je sérově pozitivní na HIV 1/2, hepatitidu BsAg nebo viremickou hepatitidu C a Treponema pallidum.
    5. Subjekty, které nejsou vhodné pro zařazení do studie podle názoru zkoušejícího (zkoušejících).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Otevřete štítek C-kit+ buněk Skupina A
Skupina A je otevřená léčebná skupina určující bezpečnost a proveditelnost. Účastníci zařazení do této skupiny budou dostávat dříve odebrané buňky c-kit+ během operace Fáze II BDCPA. Odebrané buňky c-kit+ budou injikovány do pravé komory přímo intramyokardiálně.
Biologický: c-kit+ buňky
Autologní c-kit+ buňky budou sklizeny z účastníkovy tkáně pravé síně získané z účastnické operace SOC Norwood. Odebrané buňky c-kit+ obsahující celkem až 12 500 buněk/kg budou podávány prostřednictvím 6-10 intramyokardiálních injekcí přibližně 100 ul na injekci v celkovém objemu přibližně 0,6 ml.
Ostatní jména:
  • Autologní c-kit-pozitivní buňky (c-kit+ buňky)
Aktivní komparátor: C-kit+ buňky Skupina B
Účastníci randomizovaní do léčebné skupiny skupiny B obdrží dříve odebrané buňky c-kit+ během operace fáze II BDCPA. Odebrané buňky c-kit+ budou injikovány do pravé komory přímo intramyokardiálně.
Biologický: c-kit+ buňky
Autologní c-kit+ buňky budou sklizeny z účastníkovy tkáně pravé síně získané z účastnické operace SOC Norwood. Odebrané buňky c-kit+ obsahující celkem až 12 500 buněk/kg budou podávány prostřednictvím 6-10 intramyokardiálních injekcí přibližně 100 ul na injekci v celkovém objemu přibližně 0,6 ml.
Ostatní jména:
  • Autologní c-kit-pozitivní buňky (c-kit+ buňky)
Žádný zásah: Žádná intervenční skupina
Účastníci randomizovaní do kontrolní skupiny skupiny B obdrží pouze operaci standardní péče (SOC) fáze II BDCPA bez injekce odebraných buněk c-kit+.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet výskytů závažných nežádoucích srdečních příhod souvisejících s léčbou
Časové okno: 30 dní
Bezpečnost bude uváděna jako počet výskytu závažných nežádoucích srdečních příhod souvisejících s léčbou (MACE). MACE je definován jako kterýkoli z následujících stavů: déle než 30 sekund trvalá/symptomatická komorová tachykardie vyžadující intervenci, kardiogenní šok, neplánovaná kardiovaskulární operace z důvodu krvácení v místě vpichu, potřeba nového trvalého kardiostimulátoru, mozková mrtvice nebo embolická příhoda do mozku stanovená pomocí CT skenování a smrt. MACE vyhodnotí ošetřující lékař a posoudí pomocí Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) verze 5.
30 dní
Počet produktů C-kit+
Časové okno: 1. den
Uskutečnitelnost bude hlášena jako počet c-kit+ produktů, které lze vyrobit a dodat subjektům
1. den
Počet účastníků, kteří dokončili magnetickou rezonanci (MRI)
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců
Proveditelnost bude zaznamenána jako počet účastníků, kteří dokončí vstupní vyšetření, 6měsíční a 12měsíční kontrolní vyšetření MRI.
Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců
Změna funkce pravé komory (RVEF)
Časové okno: Výchozí hodnota, 6 měsíců, 12 měsíců
Účinnost bude hlášena jako změna funkce pravé komory hodnocená v procentech a bude měřena pomocí sériových echokardiogramů a MRI skenů.
Výchozí hodnota, 6 měsíců, 12 měsíců
Změna objemu pravé komory na konci diastoly (RVEDV)
Časové okno: Výchozí hodnota, 6 měsíců, 12 měsíců
Účinnost bude vykazována jako změna objemu pravé komory na konci diastoly vyjádřená v mililitrech na metr čtvereční a bude měřena pomocí sériových echokardiogramů a MRI vyšetření.
Výchozí hodnota, 6 měsíců, 12 měsíců
Změna objemu pravé komory na konci systoly (RVESV)
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců
Účinnost bude vyjádřena jako změna objemu pravé komory na konci systoly vyjádřená v mililitrech na metr čtvereční a bude měřena pomocí sériových echokardiogramů a MRI vyšetření.
Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců
Změna trikuspidální regurgitace
Časové okno: Výchozí hodnota, 6 měsíců, 12 měsíců
Účinnost bude uvedena jako změna trikuspidální regurgitace vyjádřená v procentech a bude měřena pomocí sériových echokardiogramů a MRI skenů.
Výchozí hodnota, 6 měsíců, 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet výskytů závažných nežádoucích příhod
Časové okno: Až 12 měsíců
Výskyt následujících po proceduře BDCPA / GLENN včetně: úmrtnosti ze všech příčin; Kardiovaskulární mortalita; Potřeba transplantace; Hospitalizace pro srdeční selhání; Kardiovaskulární morbidita, včetně mrtvice nebo srdečního selhání nebo trvalých/symptomatických arytmií.
Až 12 měsíců
Změna rychlosti somatického růstu - délka (cm)
Časové okno: Výchozí hodnota, 6 měsíců, 12 měsíců
Změny v rychlosti somatického růstu budou hodnoceny pomocí délky (cm) po dobu 12 měsíců po injekci studijního produktu.
Výchozí hodnota, 6 měsíců, 12 měsíců
Změna rychlosti somatického růstu – hmotnost (kg)
Časové okno: Výchozí hodnota, 6 měsíců, 12 měsíců
Změny v somatické růstové rychlosti budou vyhodnoceny pomocí hmotnosti (kg) po dobu 12 měsíců po injekci studijního přípravku.
Výchozí hodnota, 6 měsíců, 12 měsíců
Změna rychlosti somatického růstu – obvod hlavy (cm)
Časové okno: Výchozí hodnota, 6 měsíců, 12 měsíců
Změny v rychlosti somatického růstu budou hodnoceny obvodem hlavy (cm) během 12 měsíců po podání studijního přípravku.
Výchozí hodnota, 6 měsíců, 12 měsíců
Změna v dotazníku kvality života kojenců a batolat (ITQOL) - Celkové zdraví
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců
Dotazník kvality života kojenců a batolat (ITQOL) je validovaný dotazník s 47 položkami, který vyplňují rodiče a hodnotí různé oblasti zdraví dítěte, včetně celkového zdraví, fyzických schopností, růstu a vývoje, nepohodlí/bolesti, nálady a chování. Skóre v jednotlivých oblastech se převádí na škálu 0–100, kde 0 představuje nejhorší kvalitu života související se zdravím a 100 nejlepší. Vyšší skóre znamená lepší kvalitu života.
Výchozí stav, 12 měsíců
Výskyt mortality nebo potřeby transplantace
Časové okno: Až 12 měsíců
Výskyt mortality nebo potřeby transplantace po operaci BDCPA ve stádiu II bude zaznamenán
Až 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Joshua M Hare

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Kristopher Deatrick, MD, University of Maryland
  • Vrchní vyšetřovatel: Richard Ohye, MD, Michigan Medicine Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: William Mahle, MD, Emory University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
16. října 2019

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. července 2024

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. července 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
20. prosince 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. ledna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
23. ledna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
23. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. ledna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 20190743

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na c-kit+ buňky

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení