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The CHILD Trial: studio sulla sindrome del cuore sinistro ipoplasico. (CHILD)

6 gennaio 2026 aggiornato da: Joshua M Hare

Iniezione di cellule staminali cardiache autologhe in pazienti con sindrome del cuore sinistro ipoplasico: uno studio pilota in aperto.

Gli obiettivi di questo studio pilota sono valutare la fattibilità e la sicurezza dell'iniezione intramiocardica di cellule c-kit+ autologhe durante l'operazione BDCPA di stadio II e osservare gli effetti sull'esito clinico tra cui la funzione del miocardio ventricolare destro, la gravità del rigurgito della tricuspide, l'incidenza di eventi avversi gravi eventi, ri-ospedalizzazioni, cambiamenti dello stato di salute, necessità di trapianto o mortalità.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
25

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University Children's Healthcare of Atlanta - Egleston Campus
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • University of Maryland - Division of Cardiac Surgery
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Michigan Medicine Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 1 giorno a 3 settimane (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Per l'inclusione nello studio, i soggetti devono soddisfare tutti i criteri di inclusione:

    1. Soggetti con sindrome del cuore sinistro ipoplasico (tutti i tipi) che richiedono l'operazione Norwood di stadio I.

      Criteri di esclusione:

  • I candidati saranno esclusi dallo studio se una delle seguenti condizioni è soddisfatta:

    1. Soggetti sottoposti all'operazione Norwood Stage I che non hanno HLHS.
    2. Soggetti che necessitano di supporto circolatorio meccanico immediatamente prima dell'operazione di Stage II BDCPA (entro 5 giorni).
    3. Genitore o tutore che non vuole o non è in grado di rispettare i necessari follow-up.
    4. La madre è sieropositiva per HIV 1/2, epatite BsAg o epatite C viremica e Treponema pallidum.
    5. - Soggetti che non sono idonei per l'inclusione nello studio secondo l'opinione dello sperimentatore(i).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Cellule C-kit+ in aperto Gruppo A
Il gruppo A è un gruppo di trattamento in aperto che determina la sicurezza e la fattibilità. I partecipanti arruolati in questo gruppo riceveranno cellule c-kit + raccolte in precedenza durante l'operazione BDCPA di Fase II. Le cellule c-kit+ raccolte saranno iniettate nel ventricolo destro direttamente intramiocardicamente.
Biologico: cellule c-kit+
Le cellule autologhe c-kit+ saranno raccolte dal tessuto atriale destro del partecipante ottenuto dal SOC Norwood Operation del partecipante. Le cellule c-kit+ raccolte contenenti fino a un totale di 12.500 cellule/kg verranno somministrate attraverso 6-10 iniezioni intramiocardiche di circa 100 uL per iniezione per un volume totale di circa 0,6 mL.
Altri nomi:
  • Cellule autologhe c-kit-positive (cellule c-kit+)
Comparatore attivo: Cellule C-kit+ Gruppo B
I partecipanti randomizzati al gruppo di trattamento del gruppo B riceveranno cellule c-kit + precedentemente raccolte durante l'operazione BDCPA di stadio II. Le cellule c-kit+ raccolte saranno iniettate nel ventricolo destro direttamente intramiocardicamente.
Biologico: cellule c-kit+
Le cellule autologhe c-kit+ saranno raccolte dal tessuto atriale destro del partecipante ottenuto dal SOC Norwood Operation del partecipante. Le cellule c-kit+ raccolte contenenti fino a un totale di 12.500 cellule/kg verranno somministrate attraverso 6-10 iniezioni intramiocardiche di circa 100 uL per iniezione per un volume totale di circa 0,6 mL.
Altri nomi:
  • Cellule autologhe c-kit-positive (cellule c-kit+)
Nessun intervento: Nessun gruppo di intervento
I partecipanti randomizzati al gruppo di controllo del gruppo B riceveranno solo l'operazione BDCPA Stage II standard di cura (SOC) senza l'iniezione di cellule c-kit + raccolte.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di incidenza di eventi avversi cardiaci maggiori correlati al trattamento
Lasso di tempo: 30 giorni
La sicurezza verrà riportata come numero di incidenza di eventi cardiaci avversi maggiori correlati al trattamento (MACE). MACE è definito come uno qualsiasi dei seguenti: più di 30 secondi di tachicardia ventricolare sostenuta/sintomatica che richiede intervento, shock cardiogeno, operazione cardiovascolare non pianificata dovuta a sanguinamento nel sito di iniezione, necessità di un nuovo pacemaker permanente, ictus o evento embolico al cervello determinato dalla TC scansione e morte. Il MACE sarà valutato dal medico curante e valutato utilizzando i Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versione 5.
30 giorni
Numero di prodotti C-kit+
Lasso di tempo: Giorno 1
La fattibilità sarà riportata come il numero di prodotti c-kit+ che possono essere prodotti e consegnati ai soggetti
Giorno 1
Numero di Partecipanti che Completano la Risonanza Magnetica (MRI)
Lasso di tempo: Baseline, 6 mesi, 12 mesi
La fattibilità sarà riportata come il numero di partecipanti che completano la risonanza magnetica di base, di follow-up a 6 mesi e a 12 mesi.
Baseline, 6 mesi, 12 mesi
Variazione della Funzione Ventricolare Destra (RVEF)
Lasso di tempo: Baseline, 6 Mesi, 12 mesi
L'efficacia sarà riportata come la variazione della funzione ventricolare destra valutata in percentuale e sarà misurata utilizzando ecocardiogrammi seriali e scansioni MRI.
Baseline, 6 Mesi, 12 mesi
Variazione del Volume Telediastolico Ventricolare Destro (RVEDV)
Lasso di tempo: Baseline, 6 mesi, 12 mesi
L'efficacia sarà riportata come la variazione del volume telesistolico del ventricolo destro valutata in millilitri per metro quadrato e sarà misurata utilizzando ecocardiogrammi seriali e risonanza magnetica.
Baseline, 6 mesi, 12 mesi
Variazione del Volume Telediastolico Ventricolare Destro (RVESV)
Lasso di tempo: Baseline, 6 mesi, 12 mesi
L'efficacia sarà riportata come la variazione del volume telesistolico del ventricolo destro valutata in millilitri per metro quadrato e sarà misurata utilizzando ecocardiogrammi seriali e scansioni MRI.
Baseline, 6 mesi, 12 mesi
Variazione dell'Insufficienza Tricuspidale
Lasso di tempo: Baseline, 6 mesi, 12 mesi
L'efficacia sarà riportata come la variazione dell'insufficienza tricuspidale valutata in percentuale e sarà misurata utilizzando ecocardiogrammi seriali e scansioni MRI.
Baseline, 6 mesi, 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di incidenza di eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
Incidenza delle seguenti condizioni dopo la procedura BDCPA/GLENN, tra cui: mortalità per tutte le cause; Mortalità cardiovascolare; Necessità di trapianto; Ricovero per scompenso cardiaco; Morbilità cardiovascolare, inclusi ictus o insufficienza cardiaca o aritmie sostenute/sintomatiche.
Fino a 12 mesi
Variazione nella velocità di crescita somatica - Lunghezza (cm)
Lasso di tempo: Baseline, 6 mesi, 12 mesi
Le variazioni nella velocità di crescita somatica saranno valutate mediante la lunghezza (cm) nei 12 mesi successivi all'iniezione del prodotto dello studio.
Baseline, 6 mesi, 12 mesi
Variazione della velocità di crescita somatica - Peso (kg)
Lasso di tempo: Baseline, 6 mesi, 12 mesi
Le variazioni della velocità di crescita somatica saranno valutate mediante il peso (kg) nei 12 mesi successivi all'iniezione del prodotto dello studio.
Baseline, 6 mesi, 12 mesi
Variazione della Velocità di Crescita Somatica - Circonferenza Cranica (cm)
Lasso di tempo: Baseline, 6 mesi, 12 mesi
Le variazioni nella velocità di crescita somatica saranno valutate tramite la circonferenza cranica (cm) nei 12 mesi successivi all'iniezione del prodotto di studio.
Baseline, 6 mesi, 12 mesi
Variazione nel questionario sulla qualità della vita del bambino piccolo (ITQOL) - Salute generale
Lasso di tempo: Baseline, 12 mesi
L'Infant Toddler Quality of Life Survey (ITQOL) è un questionario di 47 item validato, compilato dai genitori, che valuta molteplici domini della salute del bambino, inclusi la salute generale, le abilità fisiche, la crescita e lo sviluppo, il disagio/dolore, l'umore e il comportamento. I punteggi dei domini vengono trasformati in una scala da 0 a 100, dove 0 riflette la peggiore qualità della vita correlata alla salute e 100 riflette la migliore. Punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita.
Baseline, 12 mesi
Incidenza di mortalità o necessità di trapianto
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
L'incidenza di mortalità o necessità di trapianto dopo l'intervento BDCPA di stadio II sarà riportata
Fino a 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Joshua M Hare

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Kristopher Deatrick, MD, University of Maryland
  • Investigatore principale: Richard Ohye, MD, Michigan Medicine Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
  • Investigatore principale: William Mahle, MD, Emory University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
16 ottobre 2019

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 luglio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 luglio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
20 dicembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 gennaio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
23 gennaio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
23 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 gennaio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 20190743

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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