Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

The CHILD Trial: onderzoek naar hypoplastisch linkerhartsyndroom. (CHILD)

6 januari 2026 bijgewerkt door: Joshua M Hare

Autologe cardiale stamcelinjectie bij patiënten met hypoplastisch linkerhartsyndroom: een open-label pilotstudie.

De doelstellingen van deze pilootstudie zijn het evalueren van de haalbaarheid en veiligheid van intramyocardiale injectie van autologe c-kit+-cellen tijdens de fase II BDCPA-operatie en het observeren van effecten op de klinische uitkomst, waaronder rechterventrikelmyocardfunctie, ernst van tricuspidalisregurgitatie, incidentie van ernstige bijwerkingen gebeurtenissen, heropnames, veranderingen in de gezondheidstoestand, de noodzaak van transplantatie of overlijden.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
25

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studiecontact

De naam en contactgegevens van de persoon die inschrijvingsvragen voor een klinische studie kan beantwoorden. Ook kan elke locatie waar het onderzoek wordt uitgevoerd een specifieke contactpersoon hebben, die die vragen wellicht beter kan beantwoorden.

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University Children's Healthcare of Atlanta - Egleston Campus
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201
        • University of Maryland - Division of Cardiac Surgery
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Michigan Medicine Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 dag tot 3 weken (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Voor opname in het onderzoek moeten proefpersonen aan alle opnamecriteria voldoen:

    1. Proefpersonen met hypoplastisch linkerhartsyndroom (alle typen) waarvoor een Norwood-operatie in stadium I vereist is.

      Uitsluitingscriteria:

  • Kandidaten worden uitgesloten van het onderzoek als aan een van de volgende voorwaarden is voldaan:

    1. Onderwerpen die de Stage I Norwood-operatie ondergaan die geen HLHS hebben.
    2. Proefpersonen die mechanische ondersteuning van de bloedsomloop nodig hebben direct voorafgaand aan fase II BDCPA-operatie (binnen 5 dagen).
    3. Ouder of voogd niet bereid of niet in staat om te voldoen aan noodzakelijke follow-up(s).
    4. Moeder is serumpositief voor HIV 1/2, hepatitis BsAg of viremische hepatitis C en Treponema pallidum.
    5. Proefpersonen die naar het oordeel van de onderzoeker(s) niet geschikt zijn voor opname in het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Open label C-kit+ cellen Groep A
Groep A is een open-label behandelingsgroep die de veiligheid en haalbaarheid bepaalt. Deelnemers die in deze groep zijn ingeschreven, krijgen eerder geoogste c-kit+-cellen tijdens hun Fase II BDCPA-operatie. Geoogste c-kit+-cellen worden direct intramyocardiaal in de rechterventrikel geïnjecteerd.
Biologisch: c-kit+ cellen
De autologe c-kit+-cellen zullen worden geoogst uit het weefsel van het rechter atrium van de deelnemer, verkregen van de SOC Norwood Operation van de deelnemer. De geoogste c-kit+-cellen die tot een totaal van 12.500 cellen/kg bevatten, worden toegediend via 6-10 intramyocardiale injecties van ongeveer 100 µl per injectie voor een totaal volume van ongeveer 0,6 ml.
Andere namen:
  • Autologe c-kit-positieve cellen (c-kit+ cellen)
Actieve vergelijker: C-kit+ cellen Groep B
Deelnemers gerandomiseerd naar groep B-behandelingsgroep zullen eerder geoogste c-kit+-cellen ontvangen tijdens hun Fase II BDCPA-operatie. Geoogste c-kit+-cellen worden direct intramyocardiaal in de rechterventrikel geïnjecteerd.
Biologisch: c-kit+ cellen
De autologe c-kit+-cellen zullen worden geoogst uit het weefsel van het rechter atrium van de deelnemer, verkregen van de SOC Norwood Operation van de deelnemer. De geoogste c-kit+-cellen die tot een totaal van 12.500 cellen/kg bevatten, worden toegediend via 6-10 intramyocardiale injecties van ongeveer 100 µl per injectie voor een totaal volume van ongeveer 0,6 ml.
Andere namen:
  • Autologe c-kit-positieve cellen (c-kit+ cellen)
Geen tussenkomst: Geen interventiegroep
Deelnemers gerandomiseerd naar groep B-controlegroep krijgen alleen hun standard of care (SOC) fase II BDCPA-operatie zonder de injectie van geoogste c-kit+-cellen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal incidentie van behandelingsgerelateerde ernstige bijwerkingen van het hart
Tijdsspanne: 30 dagen
Veiligheid zal worden gerapporteerd als het aantal incidentie van behandelingsgerelateerde ernstige nadelige cardiale gebeurtenissen (MACE). MACE wordt gedefinieerd als een van de volgende: langer dan 30 seconden aanhoudende/symptomatische ventriculaire tachycardie die interventie vereist, cardiogene shock, ongeplande cardiovasculaire operatie als gevolg van bloeding op de injectieplaats, behoefte aan een nieuwe permanente pacemaker, beroerte of embolische gebeurtenis in de hersenen bepaald door CT scan en dood. MACE wordt beoordeeld door de behandelend arts en beoordeeld aan de hand van de Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versie 5.
30 dagen
Aantal C-kit+ producten
Tijdsspanne: Dag 1
De haalbaarheid wordt gerapporteerd als het aantal c-kit+ producten dat kan worden vervaardigd en aan proefpersonen kan worden geleverd
Dag 1
Aantal deelnemers dat Magnetische Resonantiebeeldvorming (MRI) heeft voltooid
Tijdsspanne: Baseline, 6 maanden, 12 maanden
De haalbaarheid wordt gerapporteerd als het aantal deelnemers dat de MRI-onderzoeken bij de start, na 6 maanden en na 12 maanden voltooit.
Baseline, 6 maanden, 12 maanden
Verandering in rechterventrikelfunctie (RVEF)
Tijdsspanne: Baseline, 6 maanden, 12 maanden
De werkzaamheid wordt gerapporteerd als de verandering in de functie van de rechterventrikel, beoordeeld als een percentage, en wordt gemeten met behulp van seriële echocardiogrammen en MRI-scans.
Baseline, 6 maanden, 12 maanden
Verandering in het rechter ventrikel eind-diastolisch volume (RVEDV)
Tijdsspanne: Baseline, 6 maanden, 12 maanden
De effectiviteit zal worden gerapporteerd als de verandering in het rechterventrikel eind-diastolisch volume, uitgedrukt in milliliters per vierkante meter, en zal worden gemeten met behulp van seriële echocardiogrammen en MRI-scans.
Baseline, 6 maanden, 12 maanden
Verandering in rechterventrikel eind-systolisch volume (RVESV)
Tijdsspanne: Baseline, 6 maanden, 12 maanden
De effectiviteit wordt gerapporteerd als de verandering in het rechterventrikel eind-systolisch volume, beoordeeld in milliliters per vierkante meter, en wordt gemeten met behulp van seriële echocardiogrammen en MRI-scans.
Baseline, 6 maanden, 12 maanden
Verandering in Tricuspidalisinsufficiëntie
Tijdsspanne: Baseline, 6 maanden, 12 maanden
De werkzaamheid wordt gerapporteerd als de verandering in tricuspidalisregurgitatie beoordeeld als een percentage en wordt gemeten met behulp van seriële echocardiogrammen en MRI-scans.
Baseline, 6 maanden, 12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal incidentie van ernstige ongewenste voorvallen
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
Incidentie van het volgende na de BDCPA / GLENN-procedure, waaronder: Mortaliteit door alle oorzaken; Cardiovasculaire mortaliteit; Behoefte aan transplantatie; Ziekenhuisopname voor hartfalen; Cardiovasculaire morbiditeit, waaronder beroerte of hartfalen of aanhoudende/symptomatische aritmieën.
Tot 12 maanden
Verandering in somatische groeisnelheid - Lengte (cm)
Tijdsspanne: Baseline, 6 maanden, 12 maanden
Veranderingen in de snelheid van somatische groei zullen worden geëvalueerd aan de hand van lengte (cm) gedurende 12 maanden na injectie van het studieproduct.
Baseline, 6 maanden, 12 maanden
Verandering in somatische groeisnelheid - Gewicht (kg)
Tijdsspanne: Baseline, 6 maanden, 12 maanden
Veranderingen in de groeisnelheid van het lichaam zullen worden geëvalueerd aan de hand van het gewicht (kg) gedurende 12 maanden na injectie van het onderzoeksproduct.
Baseline, 6 maanden, 12 maanden
Verandering in somatische groeisnelheid - hoofdomtrek (cm)
Tijdsspanne: Baseline, 6 maanden, 12 maanden
Veranderingen in de snelheid van somatische groei worden geëvalueerd door hoofdomtrek (cm) gedurende 12 maanden na injectie van het studieproduct.
Baseline, 6 maanden, 12 maanden
Verandering in Infant Toddler Quality of Life Survey (ITQOL) - Algehele Gezondheid
Tijdsspanne: Baseline, 12 maanden
De Infant Toddler Quality of Life Survey (ITQOL) is een gevalideerde vragenlijst van 47 items, ingevuld door ouders, die meerdere domeinen van de gezondheid van het kind beoordeelt, waaronder algemene gezondheid, fysieke vaardigheden, groei en ontwikkeling, ongemak/pijn, stemming en gedrag. Domeinscores worden omgezet naar een schaal van 0-100, waarbij 0 de slechtste gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven weerspiegelt en 100 de beste. Hogere scores duiden op een betere kwaliteit van leven.
Baseline, 12 maanden
Incidentie van mortaliteit of behoefte aan transplantatie
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
De incidentie van mortaliteit of behoefte aan transplantatie na de fase II BDCPA-operatie zal worden gerapporteerd
Tot 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Joshua M Hare

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Hoofdonderzoeker: Kristopher Deatrick, MD, University of Maryland
  • Hoofdonderzoeker: Richard Ohye, MD, Michigan Medicine Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
  • Hoofdonderzoeker: William Mahle, MD, Emory University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
16 oktober 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 juli 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 juli 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
20 december 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
19 januari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
23 januari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
23 januari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
6 januari 2026

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 januari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • 20190743

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op c-kit+ cellen

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen