Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 1, enkeltsenterstudie som evaluerer sikkerheten og toleransen til RCT2100 hos friske deltakere

17. august 2026 oppdatert av: ReCode Therapeutics

En fase 1, enkeltsenterstudie som evaluerer sikkerheten, toleransen og biodistribusjonen av RCT2100 med enkelt stigende doser hos friske deltakere

Dette er den første-i-menneske-studien med RCT2100 og er designet for å gi sikkerhets- og tolerabilitetsdata for fremtidige kliniske studier.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Hovedmålet med denne studien er å vurdere sikkerheten, tolerabiliteten og biofordelingen av en enkelt stigende dose av inhalert RCT2100 administrert via forstøver til friske deltakere

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
128

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • The University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85719
        • University of Arizona
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford University
      • San Diego, California, Forente stater, 92037
        • UCSD
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • Valhalla, New York, Forente stater, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • University of Washington
  • Frankrike
      • Montpellier, Frankrike
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital Necker Enfants malades
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland
        • UMC Utrecht
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand
        • New Zealand Clinical Research (Part 1 Only)
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
        • University Hospitals Birmingham
      • Cambridge, Storbritannia
        • Royal Papworth Hospital
      • Leeds, Storbritannia
        • Leeds Teaching Hospitals
      • London, Storbritannia
        • King's College Hospital
      • Nottingham, Storbritannia
        • Nottingham University Hospitals
      • Southampton, Storbritannia
        • University Hospital Southampton

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Ja

Beskrivelse

Hovedinkluderingskriterier:

  • Frisk, voksen, mann eller kvinne, 18-55 år, inkludert, ved screening.
  • Kroppsvekt større enn eller lik 50 kg og kroppsmasseindeks (BMI) mellom 16-32 kg/m2, inklusive
  • Deltakeren har et forsert ekspirasjonsvolum på ett sekund (FEV1) på minst 80 % forutsagt
  • Deltakeren anses av etterforskeren å ha god generell helse som bestemt av sykehistorie, kliniske laboratorietestresultater, vitale tegnmålinger, 12-avlednings EKG-resultater og fysiske undersøkelsesfunn ved screening.
  • Forstår studieprosedyrene i informert samtykkeskjema (ICF), og er villig og i stand til å følge protokollen.

Viktige eksklusjonskriterier:

  • Anamnese eller tilstedeværelse av klinisk signifikant medisinsk, kirurgisk, klinisk laboratorie- eller psykiatrisk tilstand eller sykdom.
  • Deltakeren har liggende blodtrykk (BP) >150 mm Hg (systolisk) eller >90 mm Hg (diastolisk), etter minst 5 minutters hvile på rygg.
  • Deltakeren har unormale kliniske laboratorietester ved screening, vurdert av det studiespesifikke laboratoriet.
  • Deltakeren er røyker eller har brukt nikotin eller nikotinholdige produkter 6 uker før første dose studiemedisin. Tidligere røykere med mer enn 10 pakkeår med røykehistorie er ekskludert.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: RCT2100 (del 1)
RCT2100 enkeltdose
Legemiddel: RCT2100
RCT2100 leveres som varierende dosestyrker administrert via oral inhalasjon ved bruk av forstøver
Legemiddel: RCT2100
RCT2100 levert som varierende dosestyrker administrert via oral innånding ved bruk av forstøver i 4 uker
Legemiddel: RCT2100
RCT2100 levert med en enkelt dosestyrke administrert via oral innånding ved bruk av forstøver i 12 uker
Legemiddel: RCT2100
RCT2100 tilført i varierende dosestyrker. Samadministrert via oral inhalasjon med nebulisator i 4 uker med ivacaftor etter innledende 2 ukers oppstartsperiode med ivacaftor-dosering
Placebo komparator: Placebo (del 1)
Placebo enkeltdose
Annen: Placebo
Placebo med tilsvarende volum som eksperimentelle dosestyrker administrert via oral inhalasjon ved bruk av forstøver
Eksperimentell: RCT2100 (del 2) 4 uke
RCT2100 Flere dose
Legemiddel: RCT2100
RCT2100 leveres som varierende dosestyrker administrert via oral inhalasjon ved bruk av forstøver
Legemiddel: RCT2100
RCT2100 levert som varierende dosestyrker administrert via oral innånding ved bruk av forstøver i 4 uker
Legemiddel: RCT2100
RCT2100 levert med en enkelt dosestyrke administrert via oral innånding ved bruk av forstøver i 12 uker
Legemiddel: RCT2100
RCT2100 tilført i varierende dosestyrker. Samadministrert via oral inhalasjon med nebulisator i 4 uker med ivacaftor etter innledende 2 ukers oppstartsperiode med ivacaftor-dosering
Eksperimentell: RCT2100 (del 2) 12 uke
RCT2100 Flere dose
Legemiddel: RCT2100
RCT2100 leveres som varierende dosestyrker administrert via oral inhalasjon ved bruk av forstøver
Legemiddel: RCT2100
RCT2100 levert som varierende dosestyrker administrert via oral innånding ved bruk av forstøver i 4 uker
Legemiddel: RCT2100
RCT2100 levert med en enkelt dosestyrke administrert via oral innånding ved bruk av forstøver i 12 uker
Legemiddel: RCT2100
RCT2100 tilført i varierende dosestyrker. Samadministrert via oral inhalasjon med nebulisator i 4 uker med ivacaftor etter innledende 2 ukers oppstartsperiode med ivacaftor-dosering
Eksperimentell: Eksperimentell: RCT2100 (Del 3) 6 uker
RCT2100 multipel dose
Legemiddel: RCT2100
RCT2100 leveres som varierende dosestyrker administrert via oral inhalasjon ved bruk av forstøver
Legemiddel: RCT2100
RCT2100 levert som varierende dosestyrker administrert via oral innånding ved bruk av forstøver i 4 uker
Legemiddel: RCT2100
RCT2100 levert med en enkelt dosestyrke administrert via oral innånding ved bruk av forstøver i 12 uker
Legemiddel: RCT2100
RCT2100 tilført i varierende dosestyrker. Samadministrert via oral inhalasjon med nebulisator i 4 uker med ivacaftor etter innledende 2 ukers oppstartsperiode med ivacaftor-dosering
Legemiddel: Ivacaftor
ivacaftor administrert oralt i 6 uker

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del 1: Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE).
Tidsramme: Fra baseline til dag 29
Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Fra baseline til dag 29
Del 2: Antall deltakere med CF med AE og SAE.
Tidsramme: Fra dag 1 til og med sikkerhetsoppfølging, uke 24
Sikkerhet og toleranse for flere stigende doser av inhalert RCT2100 administrert til deltakere med CF
Fra dag 1 til og med sikkerhetsoppfølging, uke 24
Del 3: Antall deltakere med CF med bivirkninger og alvorlige bivirkninger.
Tidsramme: Fra dag 1 til sikkerhetsoppfølging, uke 24
For å vurdere sikkerheten og tolerabiliteten til RCT2100 i kombinasjon med ivacaftor hos deltakere med CF.
Fra dag 1 til sikkerhetsoppfølging, uke 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
ReCode Therapeutics

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studiestol: John Matthews, MBBS, MCRP, PhD, ReCode Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. februar 2024

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. november 2026

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. november 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
23. januar 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
23. januar 2024

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
1. februar 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
19. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
17. august 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • RCT2100-101
  • 2024-512169-15 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger