Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av rhASB hos pasienter med mukopolysakkaridose VI

26. januar 2010 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical

En multisenter, multinasjonal åpen utvidelsesstudie av rekombinant human N-acetylgalaktosamin 4-sulfatase (rhASB) hos pasienter med mukopolysakkaridose VI

Hensikten med denne studien er å evaluere den langsiktige effekten og sikkerheten til rhASB-behandling hos pasienter med mukopolysakkaridose VI.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

39

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Novato, California, Forente stater, 94949
        • BioMarin Pharmaceutical Inc.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

7 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasientens samtykke
  • Pasienten må ha fullført studie ASB-03-05, inkludert å ha mottatt minst 20 av 24 planlagte ukentlige infusjoner og ikke ha gått glipp av mer enn to påfølgende infusjoner
  • Dersom en kvinne er i fertil alder, må pasienten ha en negativ graviditetstest

Ekskluderingskriterier:

  • Gravid eller ammende pasient
  • Pasienten har mottatt et undersøkelseslegemiddel innen 30 dager før studieregistrering
  • Pasienten er uvillig eller ute av stand til å reise til det primære stedet for periodiske vurderinger

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: rhASB/rhASB
N-acetylgalaktosamin 4-sulfatase
Legemiddel: N-acetylgalaktosamin 4-sulfatase
Andre navn:
  • rhASB
Annen: Placebo/rhASB
Legemiddel: Placebo/rhASB

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
12-minutters gangtest
Tidsramme: Baseline for ASB-03-05 til og med uke 96 av ASB-03-06
Gjennomsnittlig endring i meter gikk på 12 minutter. Gjennomsnittlig endring er den gjennomsnittlige forskjellen mellom 12-minutters gangtesten ved 96 uker og den som ble målt før første gangs behandling med rhASB. For rhASB/rhASB-gruppen beregnes gjennomsnittlig endring for uke 96 - Baseline. For placebo/rhASB-gruppen beregnes gjennomsnittlig endring for uke 96 – uke 24.
Baseline for ASB-03-05 til og med uke 96 av ASB-03-06

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
3-minutters trappetrinn
Tidsramme: Baseline ASB-03-05 til og med uke 96 av ASB-03-06.
Gjennomsnittlig endring i antall trapper som er klatret per minutt på 3 minutter. Gjennomsnittlig endring er den gjennomsnittlige forskjellen mellom 3-minutters trappestigning ved 96 uker og den som ble målt før første gangs behandling med rhASB. Gjennomsnittlig endring beregnes for uke 96 – baseline for rhASB/rhASB-gruppen og for uke 96 – uke 24 for placebo/rhASB-gruppen.
Baseline ASB-03-05 til og med uke 96 av ASB-03-06.
Endring i uringlykosaminoglykaner (GAG) nivå
Tidsramme: 72 uker
Gjennomsnittlig endring i urin-GAG-nivå de første 72 ukene av rhASB-behandling. For rhASB/rhASB-gruppen ble gjennomsnittlig endring beregnet for uke 72 - grunnlinje. For placebo/rhASB ble gjennomsnittlig endring beregnet for uke 96 – uke 24.
72 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 2004

Primær fullføring (Faktiske)

1. oktober 2006

Studiet fullført (Faktiske)

1. oktober 2006

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. februar 2005

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. februar 2005

Først lagt ut (Anslag)

25. februar 2005

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

2. februar 2010

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. januar 2010

Sist bekreftet

1. januar 2010

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ASB-03-06

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Mukopolysakkaridose VI

Kliniske studier på N-acetylgalaktosamin 4-sulfatase

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Gambia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere