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Studie zu rhASB bei Patienten mit Mukopolysaccharidose VI

26. Januar 2010 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Eine multizentrische, multinationale offene Verlängerungsstudie zur rekombinanten menschlichen N-Acetylgalactosamin-4-Sulfatase (rhASB) bei Patienten mit Mukopolysaccharidose VI

Der Zweck dieser Studie besteht darin, die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit der rhASB-Behandlung bei Patienten mit Mukopolysaccharidose VI zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

39

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Novato, California, Vereinigte Staaten, 94949
        • BioMarin Pharmaceutical Inc.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

7 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Einwilligung des Patienten
  • Der Patient muss die Studie ASB-03-05 erfolgreich abgeschlossen haben, einschließlich mindestens 20 von 24 geplanten wöchentlichen Infusionen und nicht mehr als zwei aufeinanderfolgenden Infusionen
  • Bei Frauen im gebärfähigen Alter muss der Schwangerschaftstest negativ ausfallen

Ausschlusskriterien:

  • Schwangere oder stillende Patientin
  • Der Patient hat innerhalb von 30 Tagen vor Studieneinschluss ein Prüfpräparat erhalten
  • Der Patient ist nicht bereit oder nicht in der Lage, für regelmäßige Untersuchungen zum Primärstandort zu reisen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: rhASB/rhASB
N-Acetylgalactosamin-4-sulfatase
Arzneimittel: N-Acetylgalactosamin-4-Sulfatase
Andere Namen:
  • rhASB
Sonstiges: Placebo/rhASB
Arzneimittel: Placebo/rhASB

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
12-Minuten-Gehtest
Zeitfenster: Ausgangswert von ASB-03-05 bis Woche 96 von ASB-03-06
Mittlere Veränderung in zurückgelegten Metern in 12 Minuten. Die mittlere Veränderung ist die mittlere Differenz zwischen dem 12-Minuten-Gehtest nach 96 Wochen und dem vor der ersten Behandlung mit rhASB gemessenen Wert. Für die rhASB/rhASB-Gruppe wird die mittlere Änderung für Woche 96 – Baseline – berechnet. Für die Placebo/rhASB-Gruppe wird die mittlere Veränderung für Woche 96 bis Woche 24 berechnet.
Ausgangswert von ASB-03-05 bis Woche 96 von ASB-03-06

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
3-minütiger Treppenaufstieg
Zeitfenster: Ausgangswert ASB-03-05 bis Woche 96 von ASB-03-06.
Mittlere Änderung der Anzahl der pro Minute gestiegenen Treppen in 3 Minuten. Die mittlere Veränderung ist die mittlere Differenz zwischen dem 3-minütigen Treppensteigen nach 96 Wochen und dem Wert, der vor der ersten Behandlung mit rhASB gemessen wurde. Die mittlere Veränderung wird für Woche 96 – Basislinie für die rhASB/rhASB-Gruppe und für Woche 96 – Woche 24 für die Placebo/rhASB-Gruppe berechnet.
Ausgangswert ASB-03-05 bis Woche 96 von ASB-03-06.
Veränderung des Glykosaminoglykanspiegels (GAG) im Urin
Zeitfenster: 72 Wochen
Mittlere Veränderung des GAG-Spiegels im Urin in den ersten 72 Wochen der rhASB-Behandlung. Für die rhASB/rhASB-Gruppe wurde die mittlere Veränderung für Woche 72 – Baseline – berechnet. Für Placebo/rhASB wurde die mittlere Veränderung für Woche 96 bis Woche 24 berechnet.
72 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Februar 2004

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2006

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2006

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. Februar 2005

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Februar 2005

Zuerst gepostet (Schätzen)

25. Februar 2005

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

2. Februar 2010

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Januar 2010

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2010

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ASB-03-06

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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