Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af rhASB hos patienter med mucopolysaccharidosis VI

26. januar 2010 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

Et multicenter, multinationalt åbent udvidelsesstudie af rekombinant human N-acetylgalactosamin 4-sulfatase (rhASB) hos patienter med mucopolysaccharidosis VI

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere den langsigtede effektivitet og sikkerhed af rhASB-behandling hos patienter med Mucopolysaccharidosis VI.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

39

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Novato, California, Forenede Stater, 94949
        • BioMarin Pharmaceutical Inc.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

7 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patientsamtykke
  • Patienten skal have gennemført studie ASB-03-05 med succes, herunder have modtaget mindst 20 af 24 planlagte ugentlige infusioner og ikke have misset mere end to på hinanden følgende infusioner
  • Hvis en kvinde i den fødedygtige alder, skal patienten have en negativ graviditetstest

Ekskluderingskriterier:

  • Gravid eller ammende patient
  • Patienten har modtaget et forsøgslægemiddel inden for 30 dage før studieindskrivning
  • Patienten er uvillig eller ude af stand til at rejse til det primære sted for periodiske vurderinger

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: rhASB/rhASB
N-acetylgalactosamin 4-sulfatase
Medicin: N-acetylgalactosamin 4-sulfatase
Andre navne:
  • rhASB
Andet: Placebo/rhASB
Medicin: Placebo/rhASB

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
12-minutters gangtest
Tidsramme: Baseline for ASB-03-05 til og med uge 96 af ASB-03-06
Gennemsnitlig ændring i meter gået på 12 minutter. Gennemsnitsændring er den gennemsnitlige forskel mellem 12-minutters gangtesten ved 96 uger og den, der blev målt før første behandling med rhASB nogensinde. For rhASB/rhASB-gruppen beregnes middelændring for uge 96 - baseline. For placebo/rhASB-gruppen beregnes den gennemsnitlige ændring for uge 96 - uge 24.
Baseline for ASB-03-05 til og med uge 96 af ASB-03-06

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
3-minutters trappestigning
Tidsramme: Baseline ASB-03-05 til og med uge 96 i ASB-03-06.
Gennemsnitlig ændring i antallet af trapper, der er steget pr. minut på 3 minutter. Gennemsnitsændring er den gennemsnitlige forskel mellem 3-minutters trappestigning ved 96 uger og den, der er målt før første behandling nogensinde med rhASB. Gennemsnitsændringen beregnes for uge 96 - baseline for rhASB/rhASB-gruppen og for uge 96 - uge 24 for placebo/rhASB-gruppen.
Baseline ASB-03-05 til og med uge 96 i ASB-03-06.
Ændring i Urinary Glycosaminoglycans (GAG) niveau
Tidsramme: 72 uger
Gennemsnitlig ændring i urin-GAG-niveau i de første 72 uger af rhASB-behandling. For rhASB/rhASB-gruppen blev den gennemsnitlige ændring beregnet for uge 72 - Baseline. For placebo/rhASB blev den gennemsnitlige ændring beregnet for uge 96 - uge 24.
72 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2004

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2006

Studieafslutning (Faktiske)

1. oktober 2006

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. februar 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. februar 2005

Først opslået (Skøn)

25. februar 2005

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

2. februar 2010

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. januar 2010

Sidst verificeret

1. januar 2010

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ASB-03-06

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis VI

Kliniske forsøg med N-acetylgalactosamin 4-sulfatase

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner