Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rhASB u pacjentów z mukopolisacharydozą VI

26 stycznia 2010 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Wieloośrodkowe, wielonarodowe otwarte badanie rozszerzone rekombinowanej ludzkiej 4-sulfatazy N-acetylogalaktozaminy (rhASB) u pacjentów z mukopolisacharydozą VI

Celem tego badania jest ocena długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa leczenia rhASB u pacjentów z mukopolisacharydozą VI.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

39

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Novato, California, Stany Zjednoczone, 94949
        • BioMarin Pharmaceutical Inc.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

7 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Zgoda pacjenta
  • Pacjent musi pomyślnie ukończyć badanie ASB-03-05, w tym otrzymać co najmniej 20 z 24 zaplanowanych cotygodniowych infuzji i opuścić nie więcej niż dwie kolejne infuzje
  • W przypadku kobiet w wieku rozrodczym pacjentka musi mieć ujemny wynik testu ciążowego

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjentka w ciąży lub karmiąca piersią
  • Pacjent otrzymał badany lek w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania
  • Pacjent nie chce lub nie może podróżować do ośrodka głównego w celu przeprowadzenia okresowych ocen

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: rhASB/rhASB
4-sulfataza N-acetylogalaktozaminy
Lek: 4-sulfataza N-acetylogalaktozaminy
Inne nazwy:
  • rhASB
Inny: Placebo/rhASB
Lek: Placebo/rhASB

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
12-minutowy test marszu
Ramy czasowe: Od linii bazowej ASB-03-05 do 96 tygodnia ASB-03-06
Średnia zmiana w metrach przeszła w ciągu 12 minut. Średnia zmiana to średnia różnica między 12-minutowym testem marszu w 96 tygodniu a tą zmierzoną przed pierwszym leczeniem rhASB. Dla grupy rhASB/rhASB średnia zmiana jest obliczana dla tygodnia 96 – linia podstawowa. Dla grupy placebo/rhASB średnią zmianę oblicza się dla tygodnia 96 – tygodnia 24.
Od linii bazowej ASB-03-05 do 96 tygodnia ASB-03-06

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
3-minutowa wspinaczka po schodach
Ramy czasowe: Od wartości początkowej ASB-03-05 do 96. tygodnia ASB-03-06.
Średnia zmiana liczby schodów pokonanych na minutę w ciągu 3 minut. Średnia zmiana to średnia różnica między 3-minutowym wchodzeniem po schodach w 96 tygodniu a tą zmierzoną przed pierwszym leczeniem rhASB. Średnia zmiana jest obliczana dla Tygodnia 96 – Wartość wyjściowa dla grupy rhASB/rhASB i dla Tygodnia 96 – Tydzień 24 dla grupy placebo/rhASB.
Od wartości początkowej ASB-03-05 do 96. tygodnia ASB-03-06.
Zmiana poziomu glikozaminoglikanów w moczu (GAG).
Ramy czasowe: 72 tygodnie
Średnia zmiana poziomu GAG w moczu przez pierwsze 72 tygodnie leczenia rhASB. Dla grupy rhASB/rhASB średnią zmianę obliczono dla tygodnia 72 — linia bazowa. Dla placebo/rhASB średnią zmianę obliczono dla tygodnia 96 – tygodnia 24.
72 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lutego 2004

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 października 2006

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2006

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 lutego 2005

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 lutego 2005

Pierwszy wysłany (Oszacować)

25 lutego 2005

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

2 lutego 2010

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 stycznia 2010

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2010

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ASB-03-06

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukopolisacharydoza VI

Badania kliniczne na 4-sulfataza N-acetylogalaktozaminy

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in India

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj