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RhASB 在粘多糖贮积症患者中的研究 VI

2010年1月26日 更新者：BioMarin Pharmaceutical

重组人 N-乙酰半乳糖胺 4-硫酸酯酶 (rhASB) 在粘多糖贮积症患者中的多中心、多国开放标签扩展研究 VI

本研究的目的是评估 rhASB 治疗粘多糖贮积症 VI 患者的长期疗效和安全性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

39

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • Novato、California、美国、94949
        • BioMarin Pharmaceutical Inc.

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

7年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 患者同意
  • 患者必须已成功完成研究 ASB-03-05，包括每周接受 24 次预定输注中的至少 20 次并且错过连续输注不超过两次
  • 如果是有生育能力的女性，患者的妊娠试验必须呈阴性

排除标准：

  • 怀孕或哺乳期患者
  • 患者在参加研究前 30 天内接受过研究药物
  • 患者不愿意或不能前往主要站点进行定期评估

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
其他：rhASB/rhASB
N-乙酰半乳糖胺4-硫酸酯酶
药品：N-乙酰半乳糖胺4-硫酸酯酶
其他名称：
  • rhASB
其他：安慰剂/rhASB
药品：安慰剂/rhASB

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
12 分钟步行测试
大体时间：ASB-03-05 的基线到 ASB-03-06 的第 96 周
12 分钟内步行的米数平均变化。 平均变化是 96 周时的 12 分钟步行测试与首次使用 rhASB 治疗之前测量的平均差异。 对于 rhASB/rhASB 组，计算第 96 周 - 基线的平均变化。 对于安慰剂/rhASB 组，计算第 96 周至第 24 周的平均变化。
ASB-03-05 的基线到 ASB-03-06 的第 96 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
3 分钟爬楼梯
大体时间：基线 ASB-03-05 到 ASB-03-06 的第 96 周。
3 分钟内每分钟爬楼梯数的平均变化。 平均变化是 96 周时 3 分钟爬楼梯与首次使用 rhASB 治疗前测量的平均差异。 计算第 96 周的平均变化 - rhASB/rhASB 组的基线和第 96 周 - 安慰剂/rhASB 组的第 24 周。
基线 ASB-03-05 到 ASB-03-06 的第 96 周。
尿糖胺聚糖 (GAG) 水平的变化
大体时间：72周
RhASB 治疗前 72 周尿液 GAG 水平的平均变化。 对于 rhASB/rhASB 组，计算第 72 周-基线的平均变化。 对于安慰剂/rhASB，计算第 96 周至第 24 周的平均变化。
72周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

BioMarin Pharmaceutical

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2004年2月1日

初级完成 (实际的)

2006年10月1日

研究完成 (实际的)

2006年10月1日

研究注册日期

首次提交

2005年2月24日

首先提交符合 QC 标准的

2005年2月24日

首次发布 (估计)

2005年2月25日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2010年2月2日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2010年1月26日

最后验证

2010年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ASB-03-06

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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