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ムコ多糖症 VI 患者における rhASB の研究

2010年1月26日 更新者：BioMarin Pharmaceutical

ムコ多糖症 VI 患者における組換えヒト N-アセチルガラクトサミン 4-スルファターゼ (rhASB) の多施設共同非盲検拡大研究

この研究の目的は、ムコ多糖症 VI 患者における rhASB 治療の長期的な有効性と安全性を評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

39

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Novato、California、アメリカ、94949
        • BioMarin Pharmaceutical Inc.

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

7年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 患者の同意
  • 患者は、毎週予定されている24回の点滴のうち少なくとも20回を受け、連続2回以上の点滴を忘れていないことを含めて、試験ASB-03-05を正常に完了している必要があります。
  • 妊娠の可能性のある女性の場合、患者は妊娠検査結果が陰性でなければなりません

除外基準:

  • 妊娠中または授乳中の患者
  • 患者は研究登録前30日以内に治験薬を投与されている
  • 患者が定期的な評価のために主な施設に行くことを望まない、またはできない

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
他の：rhASB/rhASB
N-アセチルガラクトサミン 4-スルファターゼ
薬：N-アセチルガラクトサミン 4-スルファターゼ
他の名前：
  • rhASB
他の：プラセボ/rhASB
薬：プラセボ/rhASB

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
12分間の歩行テスト
時間枠：ASB-03-05 のベースラインから ASB-03-06 の第 96 週まで
12 分間に歩いた平均メートル変化。 平均変化は、96週目の12分間歩行テストと、rhASBによる最初の治療前に測定されたものとの間の平均差である。 rhASB/rhASB グループの場合、96 週目 - ベースラインの平均変化が計算されます。 プラセボ/rhASB グループの場合、平均変化は 96 週目から 24 週目まで計算されます。
ASB-03-05 のベースラインから ASB-03-06 の第 96 週まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
3 分間の階段登り
時間枠：ベースライン ASB-03-05 から ASB-03-06 の第 96 週まで。
3 分間で 1 分あたりに登る階段の数の平均変化。 平均変化は、96週目の3分間の階段昇降と、rhASBによる最初の治療前に測定されたものとの間の平均差である。 平均変化は、rhASB/rhASB グループの場合は 96 週目 - ベースライン、プラセボ/rhASB グループの場合は 96 週目 - 24 週目について計算されます。
ベースライン ASB-03-05 から ASB-03-06 の第 96 週まで。
尿中グリコサミノグリカン (GAG) レベルの変化
時間枠：72週間
RhASB治療の最初の72週間における尿中GAGレベルの平均変化。 rhASB/rhASB グループについては、72 週目 - ベースラインの平均変化を計算しました。 プラセボ/rhASB については、96 週目から 24 週目までの平均変化を計算しました。
72週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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BioMarin Pharmaceutical

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2004年2月1日

一次修了 (実際)

2006年10月1日

研究の完了 (実際)

2006年10月1日

試験登録日

最初に提出

2005年2月24日

QC基準を満たした最初の提出物

2005年2月24日

最初の投稿 (見積もり)

2005年2月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2010年2月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2010年1月26日

最終確認日

2010年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ASB-03-06

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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