En fase 1-2-studie av CF102 hos pasienter med avansert hepatocellulært karsinom

Inklusjonskriterier:

1. Diagnose av HCC:

   • For pasienter uten underliggende cirrhose, diagnose av HCC dokumentert ved cytologi og/eller histologi
   • For pasienter med underliggende cirrhosis, diagnose av HCC etablert i henhold til American Association for the Study of Liver Diseases Practice Guideline-algoritmen (vedlegg V).
2. HCC er avansert, refraktær eller metastatisk, og ingen standardbehandlinger forventes å være helbredende.
3. Minst 18 år.
4. Kun for forsøkspersoner i dosebekreftelsesfasen (RP2D): Målbar sykdom ved bruk av responsevalueringskriterier i solide svulster (RECIST, vedlegg IV). (Merk at en lesjon som har vært utsatt for strålebehandling eller kjemoembolisering ikke kan brukes som en mållesjon.)
5. Eastern Collaborative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus (PS) på 0, 1 eller 2 ved baseline.

6. Følgende laboratorieverdier må dokumenteres innen 3 dager før oppstart av studiemedikamentet:

   • Absolutt nøytrofiltall (ANC) større enn eller lik 1 x 109/L
   • Blodplateantall større enn eller lik 50 x 109/L
   • Serumkreatinin mindre enn eller lik 2,0 mg/dL
   • Asparaginaminotransferase (AST) og alaninaminotransferase (ALT) ≤ 5 × øvre normalgrense.
   • Total bilirubin ≤ 3,0 mg/dL.
   • Serumalbumin ≥ 3,0 g/dL.
   • Internasjonalt normalisert forhold (INR) ≤ 2,3.
7. Esophageal blødning og varicer, hvis tilstede, har blitt sklerosert eller båndet, og ingen blødningsepisoder har oppstått i løpet av de siste 6 månedene.
8. Forventet levealder på ≥ 12 uker.
9. For kvinner i fertil alder, negativ serumgraviditetstest.
10. Fravær av annen aktiv malignitet enn HCC innen 2 år etter inntreden, med unntak av basalcellekarsinom og plateepitelkarsinom i huden.
11. Gi skriftlig informert samtykke til å delta.

12. Villig til å overholde planlagte besøk, behandlingsplaner, laboratorievurderinger og andre studierelaterte prosedyrer.

    -

Ekskluderingskriterier:

1. Enhver kjemoterapi, immunmodulerende medikamentbehandling, immunsuppressiv terapi, kortikosteroider > 20 mg/dag prednison eller tilsvarende, eller vekstfaktorbehandling (f.eks. erytropoietin) innen 14 dager før oppstart av studiemedikamentet.
2. Større operasjon eller strålebehandling innen 28 dager før oppstart av studiemedisin.
3. Alvorlig leverdysfunksjon (Child-Pugh klasse C eller hepatisk encefalopati).
4. Aktiv infeksjon som krever systemisk terapi.
5. Ukontrollert kongestiv hjertesvikt (New York Heart Association Classification 3 eller 4), angina, hjerteinfarkt, cerebrovaskulær ulykke, koronar/perifer arterie bypass-operasjon, forbigående iskemisk angrep eller lungeemboli innen 3 måneder før oppstart av studiemedikamentet.
6. Anamnese med eller pågående hjerterytmeforstyrrelser som krever behandling, atrieflimmer av en hvilken som helst grad, eller vedvarende forlengelse av QTc (Fridericia)-intervallet til > 450 msek for menn eller > 470 msek for kvinner.
7. Gravid eller ammende kvinne.
8. Kvinner i fertil alder, med mindre de samtykker i å bruke doble prevensjonsmetoder som, etter hovedetterforskerens (PI), er effektive og tilstrekkelige for pasientens omstendigheter mens de bruker studiemedisin.
9. Menn som samarbeider med en kvinne i fertil alder, med mindre de samtykker i å bruke effektive doble prevensjonsmetoder (dvs. kondom, med en kvinnelig partner som bruker oral, injiserbar eller barrieremetode) mens de bruker studiemedisin.
10. Kjent humant immunsviktvirus- eller ervervet immunsviktsyndrom-relatert sykdom.

11. Enhver alvorlig, akutt eller kronisk medisinsk eller psykiatrisk tilstand eller laboratorieavvik som kan øke risikoen forbundet med studiedeltakelse eller administrasjon av studiemedikamenter, kan forstyrre den informerte samtykkeprosessen og/eller overholdelse av kravene i studien, eller kan forstyrre tolkningen av studieresultater og, etter etterforskerens mening, ville gjøre pasienten uegnet for inntreden i denne studien.

    -