A CF102 1-2 fázisú vizsgálata előrehaladott hepatocelluláris karcinómában szenvedő betegeknél

Bevételi kritériumok:

1. A HCC diagnózisa:

   • Azoknál a betegeknél, akiknél nem áll fenn cirrhosis, a HCC diagnózisa citológiai és/vagy szövettanilag dokumentált
   • A cirrhosisban szenvedő betegek esetében a HCC diagnózisa az American Association for the Study of Liver Diseases Practice Guideline algoritmusa szerint (V. melléklet).
2. A HCC előrehaladott, refrakter vagy metasztatikus, és nem várható, hogy a standard terápiák gyógyítóak.
3. Legalább 18 éves.
4. Csak a dózis-megerősítő (RP2D) fázisban lévő alanyok esetében: Mérhető betegség, a válasz értékelési kritériumai alapján szilárd daganatokban (RECIST, IV. függelék). (Ne feledje, hogy a sugárterápiának vagy kemoembolizációnak alávetett elváltozás nem használható céllézióként.)
5. Az Eastern Collaborative Oncology Group (ECOG) teljesítménystátusza (PS) 0, 1 vagy 2 a kiinduláskor.

6. A következő laboratóriumi értékeket kell dokumentálni a vizsgálati gyógyszer megkezdése előtti 3 napon belül:

   • Az abszolút neutrofilszám (ANC) nagyobb vagy egyenlő, mint 1 x 109/l
   • A vérlemezkeszám 50 x 109/l vagy annál nagyobb
   • A szérum kreatininszintje legfeljebb 2,0 mg/dl
   • Aszparagin-aminotranszferáz (AST) és alanin-aminotranszferáz (ALT) ≤ 5-szöröse a normál felső határának.
   • Összes bilirubin ≤ 3,0 mg/dl.
   • Szérum albumin ≥ 3,0 g/dl.
   • Nemzetközi normalizált arány (INR) ≤ 2,3.
7. A nyelőcsővérzés és a varixok, ha vannak, szklerózisosak vagy sávosak, és nem fordult elő vérzéses epizód az elmúlt 6 hónap során.
8. Várható élettartam ≥ 12 hét.
9. Fogamzóképes nők esetében negatív szérum terhességi teszt eredménye.
10. A HCC-n kívüli aktív rosszindulatú daganat hiánya a belépéstől számított 2 éven belül, kivéve a bazálissejtes karcinómát és a bőr laphámsejtes karcinómáját.
11. Adjon írásos beleegyező nyilatkozatot a részvételhez.

12. Hajlandó betartani a tervezett látogatásokat, kezelési terveket, laboratóriumi értékeléseket és egyéb tanulmányokkal kapcsolatos eljárásokat.

    -

Kizárási kritériumok:

1. Bármilyen kemoterápia, immunmoduláló gyógyszeres terápia, immunszuppresszív terápia, kortikoszteroidok > 20 mg/nap prednizon vagy azzal egyenértékű, vagy növekedési faktor kezelés (pl. eritropoetin) a vizsgálati gyógyszer megkezdése előtt 14 napon belül.
2. Nagy műtét vagy sugárterápia a vizsgálati gyógyszer megkezdése előtt 28 napon belül.
3. Súlyos májműködési zavar (Child-Pugh C osztály vagy hepatikus encephalopathia).
4. Aktív fertőzés, amely szisztémás terápiát igényel.
5. Nem kontrollált pangásos szívelégtelenség (New York Heart Association 3. vagy 4. besorolása), angina, szívinfarktus, agyi érkatasztrófa, koszorúér/perifériás artéria bypass műtét, tranziens ischaemiás roham vagy tüdőembólia a vizsgált gyógyszer kezelésének megkezdése előtt 3 hónapon belül.
6. Kezelést igénylő szívritmuszavar a kórelőzményben vagy folyamatban lévő, bármilyen fokú pitvarfibrilláció, vagy a QTc (Fridericia) intervallum tartós megnyúlása > 450 msec-re férfiaknál vagy >470msec-re nőknél.
7. Terhes vagy szoptató nőstény.
8. Fogamzóképes korú nők, kivéve, ha beleegyeznek abba, hogy kettős fogamzásgátlási módszereket alkalmazzanak, amelyek a vezető kutató (PI) véleménye szerint hatékonyak és megfelelőek az adott beteg körülményei között a vizsgálati gyógyszer szedése alatt.
9. Férfiak, akik fogamzóképes korban lévő nővel partnerek, kivéve, ha beleegyeznek a hatékony, kettős fogamzásgátló módszer alkalmazásába (azaz óvszer, orális, injekciós vagy barrier módszert használó női partnerrel) a vizsgálati gyógyszer szedése alatt.
10. Ismert humán immundeficiencia vírussal vagy szerzett immunhiányos szindrómával összefüggő betegség.

11. Bármilyen súlyos, akut vagy krónikus egészségügyi vagy pszichiátriai állapot vagy laboratóriumi rendellenesség, amely növelheti a vizsgálatban való részvétellel vagy a vizsgálati gyógyszer adásával kapcsolatos kockázatot, megzavarhatja a tájékozott beleegyezési folyamatot és/vagy a vizsgálat követelményeinek való megfelelést, vagy zavarhatja a vizsgálati eredmények értelmezése, és a vizsgáló véleménye szerint alkalmatlanná tenné a pácienst a vizsgálatba való belépésre.

    -