Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Observasjonsstudie for å evaluere nevroutviklingsstatus hos pediatriske pasienter med Hunters syndrom (MPS II)

15. mars 2021 oppdatert av: Shire

En prospektiv, longitudinell, observasjonsstudie for å evaluere nevroutviklingsstatus hos pediatriske pasienter med Hunter-syndrom (MPS II)

Hunters syndrom (Mucopolysaccharidosis II, [MPS II]) er en sjelden, genetisk knyttet lysosomal lagringssykdom (LSD) forårsaket av mangel på enzymet, iduronat-2-sulfatase (I2S). De fleste MPS II-pasienter vil ha en viss grad av nevroutviklingsinvolvering, alt fra alvorlig kognitiv svikt og atferdsproblemer til lett svekket kognisjon. Dette er en observasjonsstudie; ingen undersøkelsesbehandling vil bli gitt. Hovedmålet med denne studien er å evaluere nevroutviklingsstatusen til pediatriske pasienter med MPS II over tid og å få informasjon for å veilede fremtidige behandlingsstudier i denne pasientpopulasjonen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

100

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Pilar, Buenos Aires, Argentina, B1629ODT
        • Hospital Universitario Austral
  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Childrens Hospital & Research Center Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
        • University of North Carolina Division of Genetics and Metabolism
  • Mexico
      • Mexico City, Mexico, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28009
        • Hospital Infantil Universitario
  • Storbritannia
    • M13 9wl
      • Manchester, M13 9wl, Storbritannia
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust Willink Biochemical Genetics Unit, St. Mary's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Mannlige MPS II-pasienter mellom 2<18 år på tidspunktet for informert samtykke

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Pasienter må oppfylle alle følgende kriterier for å bli vurdert som kvalifisert for registrering:

  1. en. Pasienten har en mangel på iduronat-2-sulfatase enzymaktivitet OG b. Pasienten har en dokumentert mutasjon i genet iduronat-2-sulfatase. ELLER c. Pasienten har et normalt enzymaktivitetsnivå for en annen sulfatase
  2. Pasienten er mann, og er minst 2 år og under 18 år på tidspunktet for informert samtykke.
  3. Pasienten må ha tilstrekkelig auditiv kapasitet ved innskrivning, med eller uten høreapparat, etter etterforskerens vurdering for å fullføre den nødvendige protokolltestingen, og være kompatibel med bruk av hjelpemidlene ved planlagte studiebesøk.
  4. Pasienten, pasientens forelder(e) eller lovlig autoriserte verge(r) har frivillig signert et informert samtykke og/eller samtykkeskjema(er) som er godkjent av en institusjonell vurderingskomité/uavhengig etisk komité.

Ekskluderingskriterier:

Pasienter som oppfyller noen av følgende kriterier vil bli ekskludert fra studien.

  1. Pasienten har klinisk signifikant ikke-Hunter-syndrom-relatert CNS-involvering eller medisinsk eller psykiatrisk(e) komorbiditet(er) som, etter etterforskerens vurdering, kan forstyrre nøyaktig administrering og tolkning av protokollvurderinger, påvirke studiedata eller forvirre studiens integritet. resultater.
  2. Pasienten har en generell konseptuell evnescore (GCA) eller en utviklingskvotient på kognitiv skala under 55 ved Screening.
  3. Pasienten deltar i en intervensjonell klinisk studie eller har deltatt i en intervensjonell klinisk studie innen 30 dager før påmelding; deltakelse i ikke-intervensjonelle observasjonsstudier er tillatt.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Ingen behandling
Observasjonsstudie uten behandling

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Nevroutviklingsparametre for kognitiv funksjon over tid hos pediatriske pasienter med MPS II
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Nevroutviklingsparametre for adaptiv funksjon over tid hos pediatriske pasienter med MPS II
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Livskvalitet
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Rapporterte uønskede hendelser
Tidsramme: 24 måneder
Type- og alvorlighetsmålinger
24 måneder
Medisinbruk
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shire

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. januar 2013

Primær fullføring (Faktiske)

5. oktober 2016

Studiet fullført (Faktiske)

5. oktober 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. mars 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. april 2013

Først lagt ut (Anslag)

2. april 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. mars 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. mars 2021

Sist bekreftet

1. mars 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HGT-HIT-090

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse til å dele data er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hunters syndrom

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere