Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

AOP2014 vs. BAT hos pasienter med polycytemi Vera som tidligere deltok i PROUD-PV-studien. (CONTI-PV)

27. mai 2021 oppdatert av: AOP Orphan Pharmaceuticals AG

En åpen, multisenter, fase IIIb-studie som vurderer den langsiktige effekten og sikkerheten til AOP2014 og standard førstelinjebehandling (BAT) hos pasienter med polycytemi Vera som tidligere har deltatt i PROUD-PV-studien

Polycytemi Vera (PV) er en sykdom i benmargsstamceller som viser seg i en drastisk økning av røde blodceller og ofte også av hvite blodceller. "Fortykkelsen" av blodet i forhold til en modifisert funksjon av cellene har flere konsekvenser som økt blodtrykk, hudkløe, tretthet, forstyrret blodsirkulasjon i hjernen samt fingre og tær og økt risiko for arterielle og venøs trombose (trombose er dannelsen av en blodpropp i et kar); som slag, hjerteinfarkt, dyp venetrombose i bena. Ved sterk økning av blodplater er det en ekstra risiko for blødninger. Etter hvert som sykdommen utvikler seg, økte størrelsen på milten og leveren i de fleste tilfeller, og benmargen viser tegn på fibrose. I noen tilfeller av PV kan en progresjon på et senere tidspunkt peker på en leukemi (økt dannelse av hvite blodlegemer).

Målet med denne studien er å vise at studiemedisinen AOP2014 (pegylert prolin interferon alfa-2b) har langsiktig effekt og sikkerhet for å kontrollere sykdommen. En sammenligningsarm mottar den beste tilgjengelige terapien som er valgt av etterforskeren. Respons på behandlingen måles av flere blodparametere samt størrelsen på milten.

Interferon-alfa har vist seg å være effektiv i å kontrollere blodparametrene ved å immunologisk påvirke blodbyggende celler. Dette kan føre til undertrykkelse av de sykdomsfremkallende stamcellene og hjelpe friske stamceller til å spre seg. Gjennom denne mekanismen er det mulig at interferon-alfa kan unngå langsiktige skadevirkninger av sykdommen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase III, parallellarm, åpen videreføring av PROUD-PV-studien utført på voksne diagnostisert med Polycytemia Vera (PV). Pasienter som mottok AOP2014 i primærstudien, PROUD-PV vil fortsette på AOP2014, pasienter som mottok HU i PROUD-PV-studien vil motta beste tilgjengelige behandling som valgt av utrederen. Kun pasienter som fullførte PROUD-PV inkludert slutten av studiebesøket vil bli registrert i denne fortsettelsesstudien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

170

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveti Georgi", Plovdiv
      • Sofia, Bulgaria
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases
      • Varna, Bulgaria
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveta Marina", Varna
      • Vratsa, Bulgaria
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment - Hristo Botev, Vratsa, First Department of Internal Medicine
  • Den russiske føderasjonen
      • Petrozavodsk, Den russiske føderasjonen
        • Baranov Republican Hospital
      • Samara, Den russiske føderasjonen
        • Samara Kalinin Regional Clinical Hospital
      • Syktyvkar, Den russiske føderasjonen
        • Komi Republican Oncology Center
      • Tula, Den russiske føderasjonen
        • Tula Regional Clinical Hospital
      • Yaroslavl, Den russiske føderasjonen
        • Yaroslavl Regional Clinical Hospital
  • Frankrike
      • Marseille, Frankrike
        • Institute Paoli-Calmettes
      • Paris, Frankrike
        • Hospital Saint-Louis
      • Poitiers, Frankrike
        • Clinical Research Center CIC
  • Polen
      • Krakow, Polen
        • University Hospital in Cracow
      • Lublin, Polen
        • Independent Public Teaching Hospital No.1 in Lublin
      • Rzeszow, Polen
        • Fryderyk Chopin Provincial Specialized Hospital
      • Torun, Polen
        • Nicolaus Copernicus Municipal Specialist Hospital
      • Warsaw, Polen
        • Institute of Hematology and Transfusion Medicine
  • Romania
      • Brasov, Romania
        • Emergency Clinical County Hospital Brasov
      • Bucharest, Romania
        • Bucharest University Emergency Hospital
      • Bucharest, Romania
        • Coltea Clinical Hospital
  • Slovakia
      • Banska Bystrica, Slovakia
        • University Hospital with Outpatient Clinic F.D. Roosevelt
      • Bratislava, Slovakia
        • Saint Cyril and Metod University Hospital Bratislava
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Hospital del Mar
  • Tsjekkia
      • Brno, Tsjekkia
        • University Hospital Brno
      • Hradec Kralove, Tsjekkia
        • University hospital Hradec Králové
      • Prague, Tsjekkia
        • University Hospital Motol
      • Prague, Tsjekkia
        • University Hospital Kralovske Vinohrady
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland
        • Aachen University Hospital, Medical Clinic IV
      • Bonn, Tyskland
        • University Hospital Bonn, Center for Internal Medicine, Medical Clinic and Outpatient Clinic III
      • Dresden, Tyskland
        • University Hospital Carl Gustav Carus, Medical Clinic and Polyclinic I
  • Ukraina
      • Cherkasy, Ukraina
        • Cherkasy Regional Oncology Center, Regional Treatment and Diagnostics Hematology Center
      • Dnipropetrovsk, Ukraina
        • Dnipropetrovsk City Multispecialty Clinical Hospital #4
      • Kiev, Ukraina
        • National Research Center for Radiation Medicine, Institute of Clinical Radiology
      • Lviv, Ukraina
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine
      • Zhytomyr, Ukraina
        • O.F. Herbachevskyi Regional Clinical Hospital
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • St Istvan and St Laszlo Hospital of Budapest
      • Debrecen, Ungarn
        • University of Debrecen
      • Gyula, Ungarn
        • Bekes County Pandy Kalman Hospital, 1st Department of Medicine, Hematology
      • Kaposvar, Ungarn
        • Kaposi Mór County Teaching Hospital
      • Szeged, Ungarn
        • University of Szeged, Albert Szent-Gyorgyi Clinical Center, Koranyi fasor 6
  • Østerrike
      • Graz, Østerrike
        • LKH Graz
      • Innsbruck, Østerrike
        • University Hospital Innsbruck
      • Linz, Østerrike
        • Elisabethinen Hospital Linz
      • Salzburg, Østerrike
        • Salzburg Regional Hospital
      • Vienna, Østerrike
        • Medical University Vienna
      • Vienna, Østerrike
        • Hanusch Hospital
      • Wels, Østerrike
        • Hospital Wels-Grieskirchen

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter som fullførte den 12 måneder lange AOP2014-behandlingsarmen i PROUD-PV-studien og ved "end-of-treatment visit" (EoT) i PROUD-PV-studien som oppfyller minst ett av følgende kriterier:

    • normalisering av minst to av tre hovedparametre for blod (Hct, PLT og WBC) hvis disse parameterne var moderat økt (Hct)
    • >35 % reduksjon av minst to av tre hovedblodparametere (Hct, PLTs og WBCs) hvis disse parameterne ble kraftig økt (Hct>50%, WBCs>20 x 109/L, PLTs>600 x 109/L), ved baseline av PROUD-PV-studien, OR
    • normalisering av miltstørrelse, hvis milten ble forstørret ved baseline av PROUD-PV-studien, ELLER
    • ellers en klar, medisinsk bekreftet fordel ved behandling med AOP2014 (f.eks. normalisering av sykdomsrelaterte mikrovaskulatoriske symptomer, betydelig reduksjon av JAK2 allelbyrde).
  2. Signert skriftlig ICF.

Ekskluderingskriterier:

Tilbaketrekkingskriterier, som spesifisert i PROUD-PV-studien, som krever seponering av behandling:

  1. Ikke-restitusjon fra AOP2014 relaterte toksisiteter til graden (vanligvis grad I) som tillater fortsettelse av behandlingen.
  2. HADS-score på 11 eller høyere på en av eller begge underskalaene, og/eller utvikling eller forverring av den klinisk signifikante depresjonen eller selvmordstankene.
  3. Progressiv og klinisk signifikant økning av leverenzymnivåer til tross for dosereduksjon, eller hvis en slik økning er ledsaget av økt bilirubinnivå, eventuelle tegn eller symptomer på en klinisk signifikant autoimmun sykdom.
  4. Klinisk signifikant utvikling av en ny oftalmologisk lidelse, eller forverring av en allerede eksisterende, under studien.
  5. Tap av effekt av AOP2014 eller lignende situasjoner der ingen ytterligere fordeler med fortsettelse av behandlingen forventes av etterforskeren.

Hovedeffektevalueringskriteriet vil være sykdomsrespons definert som Hct

Hovedeffektendepunktet vil være vedlikeholdshastigheten for sykdomsrespons ved vurderingsbesøk (hver tredje måned).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Beste tilgjengelige terapi (BAT)
Beste tilgjengelige terapi, valgt av etterforskeren for pasienter som hadde vært på HU i 1-års PROUD-PV-studien
Legemiddel: Beste tilgjengelige terapi (BAT)
Beste tilgjengelige terapi valgt av etterforskeren
Andre navn:
  • best tilgjengelig terapi
Eksperimentell: Pegylert-prolin-interferon alfa-2b
AOP2014 for de pasientene som hadde vært på AOP2014 i PROUD-PV-studien
Legemiddel: Pegylert-prolin-interferon alfa-2b
Forsøkspersonene vil fortsette å motta den dosen som gir den optimale sykdomsresponsen (hematokrit [Hct]
Andre navn:
  • AOP2014

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sykdomsrespons ved kvartalsvise vurderingsbesøk
Tidsramme: 3 år

Det primære effektendepunktet vil være graden av sykdomsrespons ved vurderingsbesøk (hver 3. måned).

Det co-primære effektevalueringskriteriet vil være (1) sykdomsrespons definert som hematologisk respons: Hct
3 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

AOP Orphan Pharmaceuticals AG

Samarbeidspartnere

PharmaEssentia Corporation (for the U.S.)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Heinz Gisslinger, MD, Med Uni Wien

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2014

Primær fullføring (Faktiske)

29. april 2021

Studiet fullført (Faktiske)

29. april 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. august 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. august 2014

Først lagt ut (Anslag)

15. august 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. mai 2021

Sist bekreftet

1. mai 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CONTINUATION-PV
  • 2014-001357-17 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Beste tilgjengelige terapi (BAT)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Montenegro

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere