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AOP2014 vs BAT chez les patients atteints de polycythémie vraie qui ont déjà participé à l'étude PROUD-PV. (CONTI-PV)

27 mai 2021 mis à jour par: AOP Orphan Pharmaceuticals AG

Une étude ouverte, multicentrique, de phase IIIb évaluant l'efficacité et l'innocuité à long terme de l'AOP2014 et du traitement standard de première ligne (BAT) chez les patients atteints de polycythémie vraie qui ont déjà participé à l'étude PROUD-PV

La polycythémie vraie (PV) est une maladie des cellules souches de la moelle osseuse qui se manifeste par une augmentation drastique des globules rouges et souvent aussi des globules blancs. L'"épaississement" du sang en relation avec une fonction modifiée des cellules a plusieurs conséquences comme l'augmentation de la pression artérielle, le prurit de la peau, la fatigue, la circulation sanguine perturbée dans le cerveau ainsi que les doigts et les orteils et un risque accru de lésions artérielles et thrombose veineuse (la thrombose est la formation d'un caillot sanguin dans un vaisseau); comme un accident vasculaire cérébral, un infarctus cardiaque, une thrombose veineuse profonde dans les jambes. En cas de forte augmentation des plaquettes, il existe un risque supplémentaire de saignements. Au fur et à mesure que la maladie progresse, la taille de la rate et du foie augmente dans la plupart des cas et la moelle osseuse montre des signes de fibrose. Dans certains cas de PV, une progression ultérieure vers une leucémie (formation accrue de globules blancs) peut survenir.

Le but de cette étude est de montrer que le médicament à l'étude AOP2014 (interféron proline pégylé alpha-2b) a l'efficacité et l'innocuité à long terme dans le contrôle de la maladie. Un bras de comparaison reçoit le meilleur traitement disponible tel que sélectionné par l'investigateur. La réponse au traitement est mesurée par plusieurs paramètres sanguins ainsi que par la taille de la rate.

L'interféron-alpha s'est avéré efficace pour contrôler les paramètres sanguins en influençant immunologiquement les cellules hématopoïétiques. Cela peut conduire à une suppression des cellules souches pathogènes et aider les cellules souches saines à proliférer. Grâce à ce mécanisme, il est possible que l'interféron-alpha puisse éviter les effets néfastes à long terme de la maladie.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une poursuite en ouvert de phase III, à bras parallèles, de l'étude PROUD-PV réalisée chez des adultes atteints de polycythémie vraie (PV). Les patients qui ont reçu AOP2014 dans l'étude principale, PROUD-PV continueront sur AOP2014, les patients qui ont reçu HU dans l'étude PROUD-PV recevront le meilleur traitement disponible tel que sélectionné par l'investigateur. Seuls les patients qui ont terminé PROUD-PV, y compris la visite de fin d'étude, seront inscrits dans cette étude de continuation.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

170

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Aachen, Allemagne
        • Aachen University Hospital, Medical Clinic IV
      • Bonn, Allemagne
        • University Hospital Bonn, Center for Internal Medicine, Medical Clinic and Outpatient Clinic III
      • Dresden, Allemagne
        • University Hospital Carl Gustav Carus, Medical Clinic and Polyclinic I
  • Bulgarie
      • Plovdiv, Bulgarie
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveti Georgi", Plovdiv
      • Sofia, Bulgarie
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases
      • Varna, Bulgarie
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveta Marina", Varna
      • Vratsa, Bulgarie
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment - Hristo Botev, Vratsa, First Department of Internal Medicine
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Hospital Del Mar
  • France
      • Marseille, France
        • Institute Paoli-Calmettes
      • Paris, France
        • Hospital Saint-Louis
      • Poitiers, France
        • Clinical Research Center CIC
  • Fédération Russe
      • Petrozavodsk, Fédération Russe
        • Baranov Republican Hospital
      • Samara, Fédération Russe
        • Samara Kalinin Regional Clinical Hospital
      • Syktyvkar, Fédération Russe
        • Komi Republican Oncology Center
      • Tula, Fédération Russe
        • Tula Regional Clinical Hospital
      • Yaroslavl, Fédération Russe
        • Yaroslavl Regional Clinical Hospital
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie
        • St Istvan and St Laszlo Hospital of Budapest
      • Debrecen, Hongrie
        • University of Debrecen
      • Gyula, Hongrie
        • Bekes County Pandy Kalman Hospital, 1st Department of Medicine, Hematology
      • Kaposvar, Hongrie
        • Kaposi Mór County Teaching Hospital
      • Szeged, Hongrie
        • University of Szeged, Albert Szent-Gyorgyi Clinical Center, Koranyi fasor 6
  • L'Autriche
      • Graz, L'Autriche
        • LKH Graz
      • Innsbruck, L'Autriche
        • University Hospital Innsbruck
      • Linz, L'Autriche
        • Elisabethinen Hospital Linz
      • Salzburg, L'Autriche
        • Salzburg Regional Hospital
      • Vienna, L'Autriche
        • Medical University Vienna
      • Vienna, L'Autriche
        • Hanusch Hospital
      • Wels, L'Autriche
        • Hospital Wels-Grieskirchen
  • Pologne
      • Krakow, Pologne
        • University Hospital in Cracow
      • Lublin, Pologne
        • Independent Public Teaching Hospital No.1 in Lublin
      • Rzeszow, Pologne
        • Fryderyk Chopin Provincial Specialized Hospital
      • Torun, Pologne
        • Nicolaus Copernicus Municipal Specialist Hospital
      • Warsaw, Pologne
        • Institute of Hematology and Transfusion Medicine
  • Roumanie
      • Brasov, Roumanie
        • Emergency Clinical County Hospital Brasov
      • Bucharest, Roumanie
        • Bucharest University Emergency Hospital
      • Bucharest, Roumanie
        • Coltea Clinical Hospital
  • Slovaquie
      • Banska Bystrica, Slovaquie
        • University Hospital with Outpatient Clinic F.D. Roosevelt
      • Bratislava, Slovaquie
        • Saint Cyril and Metod University Hospital Bratislava
  • Tchéquie
      • Brno, Tchéquie
        • University Hospital Brno
      • Hradec Kralove, Tchéquie
        • University Hospital Hradec Kralove
      • Prague, Tchéquie
        • University Hospital Motol
      • Prague, Tchéquie
        • University Hospital Kralovske Vinohrady
  • Ukraine
      • Cherkasy, Ukraine
        • Cherkasy Regional Oncology Center, Regional Treatment and Diagnostics Hematology Center
      • Dnipropetrovsk, Ukraine
        • Dnipropetrovsk City Multispecialty Clinical Hospital #4
      • Kiev, Ukraine
        • National Research Center for Radiation Medicine, Institute of Clinical Radiology
      • Lviv, Ukraine
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine
      • Zhytomyr, Ukraine
        • O.F. Herbachevskyi Regional Clinical Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients ayant terminé le bras de traitement AOP2014 de 12 mois de l'étude PROUD-PV et à la "visite de fin de traitement" (EoT) de l'étude PROUD-PV qui remplissent au moins un des critères suivants :

    • normalisation d'au moins deux des trois principaux paramètres sanguins (Hct, PLT et WBC) si ces paramètres étaient modérément augmentés (Hct
    • Diminution > 35 % d'au moins deux des trois principaux paramètres sanguins (Hct, PLT et WBC) si ces paramètres étaient massivement augmentés (Hct> 50 %, WBC> 20 x 109/L, PLT> 600 x 109/L), au départ de l'étude PROUD-PV, OU
    • normalisation de la taille de la rate, si la rate était hypertrophiée au départ de l'étude PROUD-PV, OU
    • sinon, un bénéfice clair et médicalement vérifié du traitement par AOP2014 (par ex. normalisation des symptômes micro-vasculaires liés à la maladie, diminution substantielle de la charge allélique JAK2).
  2. ICF écrit signé.

Critère d'exclusion:

Critères de sevrage, tels que précisés dans l'étude PROUD-PV, qui imposent l'arrêt du traitement :

  1. Non-récupération des toxicités liées à l'AOP2014 au grade (généralement, Grade I) qui permet la poursuite du traitement.
  2. Score HADS de 11 ou plus sur l'une ou les deux sous-échelles, et/ou développement ou aggravation de la dépression cliniquement significative ou des pensées suicidaires.
  3. Augmentation progressive et cliniquement significative des taux d'enzymes hépatiques malgré la réduction de la dose, ou si cette augmentation s'accompagne d'une augmentation du taux de bilirubine, tout signe ou symptôme d'une maladie auto-immune cliniquement significative.
  4. Développement cliniquement significatif d'un nouveau trouble ophtalmologique, ou aggravation d'un trouble préexistant, au cours de l'étude.
  5. Perte d'efficacité de l'AOP2014 ou toute situation comparable où aucun autre bénéfice de la poursuite du traitement n'est attendu par l'investigateur.

Le principal critère d'évaluation de l'efficacité sera la réponse à la maladie définie comme Hct

Le critère principal d'évaluation de l'efficacité sera le taux de maintien de la réponse de la maladie lors des visites d'évaluation (tous les trois mois).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Meilleure thérapie disponible (BAT)
Meilleur traitement disponible, tel que choisi par l'investigateur pour les patients qui avaient été sous HU dans l'étude PROUD-PV d'un an
Médicament: Meilleure thérapie disponible (BAT)
Meilleur traitement disponible tel que sélectionné par l'investigateur
Autres noms:
  • meilleure thérapie disponible
Expérimental: Pégylé-Proline-interféron alpha-2b
AOP2014 pour les patients qui avaient été sous AOP2014 dans l'étude PROUD-PV
Médicament: Pégylé-Proline-interféron alpha-2b
Les sujets continueront de recevoir la dose qui fournit la réponse optimale à la maladie (hématocrite [Hct]
Autres noms:
  • AOP2014

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse à la maladie lors des visites d'évaluation trimestrielles
Délai: 3 années

Le critère principal d'évaluation de l'efficacité sera le taux de réponse de la maladie lors des visites d'évaluation (tous les 3 mois).

Le co-critère principal d'évaluation de l'efficacité sera (1) la réponse à la maladie définie comme la réponse hématologique : Hct
3 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

AOP Orphan Pharmaceuticals AG

Collaborateurs

PharmaEssentia Corporation (for the U.S.)

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Heinz Gisslinger, MD, Med Uni Wien

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 novembre 2014

Achèvement primaire (Réel)

29 avril 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

29 avril 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 août 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 août 2014

Première publication (Estimation)

15 août 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

1 juin 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 mai 2021

Dernière vérification

1 mai 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CONTINUATION-PV
  • 2014-001357-17 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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