Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne transferu genów w chorobie Krabbego (RESKUE)

25 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Forge Biologics, Inc

Badanie kliniczne fazy 1/2 dotyczące dożylnego transferu genów za pomocą wektora AAVrh10 wykazującego ekspresję GALC u pacjentów Krabbe otrzymujących przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (RESKUE)

Jest to nieślepe, nierandomizowane badanie zwiększania dawki dożylnego AAVrh10 po przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT), w którym pacjenci otrzymają standardową opiekę przeszczepu komórek krwiotwórczych z powodu choroby Krabbego, a następnie pojedynczą infuzję terapii genowej wirusa związanego z adenowirusami produkt. Do porównania jako grupa kontrolna zostaną wykorzystane obszerne przedmioty z historii naturalnej.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

6

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Children's Hospital of Orange County (CHOC)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 4 miesiące (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Rozpoznanie dziecięcej choroby Krabbego, charakteryzującej się następującymi kryteriami przedstawionymi poniżej:

    • Poziomy aktywności galaktocerebrozydazy (GALC) w leukocytach zgodne z diagnozą choroby Krabbego według laboratorium publikującego wyniki; ORAZ CO NAJMNIEJ JEDEN Z NASTĘPUJĄCYCH:
    • Podwyższona psychozyna predykcyjna choroby wieku dziecięcego ≥ 9,0 nmol/l; LUB
    • Wyniki badań obrazowych lub neurofizjologicznych zgodne z chorobą Krabbego (CSF, MRI, NCV, ABR); LUB
    • Dwie przewidywane patogenne mutacje GALC.
  2. Wiek w momencie badania przesiewowego: od 1 dnia do 12 miesięcy
  3. Uczestnik został uznany za kwalifikującego się do leczenia HSCT (standard opieki) lub w ciągu dwóch tygodni od infuzji HSC
  4. Rodzice lub opiekunowie prawni uczestnika wyrażają zgodę na udział w badaniu i wyrażają świadomą zgodę zgodnie z wytycznymi IRB przed wykonaniem jakichkolwiek procedur badawczych
  5. Rodzic(e) i/lub opiekun prawny zdolny do przestrzegania protokołu klinicznego

  6. Uczestnik musi mieć odpowiednią funkcję narządów w czasie badania przesiewowego, mierzoną przez:

    • Kreatynina ≤ 1,5x górna granica normy odpowiedniej dla wieku i klirens kreatyniny ≥ 60 ml/min/1,73 m2
    • Transaminazy wątrobowe (ALT/AST) ≤ 2x górna granica normy związana z wiekiem
    • Frakcja wyrzutowa > 50% w badaniu echokardiograficznym lub innym odpowiednim badaniu bez cech nadciśnienia płucnego.
    • Badanie oceny płuc wykazujące spoczynkowy pulsoksymetr > 92% w powietrzu pokojowym
    • Testy krzepnięcia w granicach 110% normy dla wieku. (PT/INR i PTT)

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia wcześniejszego leczenia produktem terapii genowej
  2. Obecność dużej wady wrodzonej wpływającej na układ neurologiczny
  3. Obecność jakiegokolwiek deficytu neurokognitywnego lub uszkodzenia mózgu, którego nie można przypisać chorobie Krabbego
  4. Aktywna aspiracja
  5. Oznaki aktywnej infekcji lub choroby wywołanej wirusem cytomegalii, adenowirusem lub innymi wirusami
  6. HIV pozytywny
  7. Niekontrolowana i postępująca infekcja bakteryjna lub grzybicza.
  8. Obecność jakichkolwiek przeciwwskazań do MRI
  9. Stosowanie jakiegokolwiek badanego produktu przed włączeniem do badania lub obecnym włączeniem do innego badania, które obejmuje interwencje kliniczne
  10. Wszelkie inne schorzenia, poważne współistniejące choroby lub okoliczności łagodzące, które w opinii PI wykluczałyby udział w badaniu
  11. Trwająca choroba żylno-okluzyjna (VOD) stwierdzona za pomocą ultrasonografii wątroby (umiarkowane wodobrzusze i statyczny lub wsteczny przepływ w żyle wrotnej) na dzień przed infuzją FBX-101.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1 – niska dawka FBX-101 (alias AAVrh.10-GALC)
Uczestnicy otrzymają pojedynczą infuzję w niższej dawce (n=3 uczestników)
Biologiczny: FBX-101
Wektor transferu genów wirusa związanego z adenowirusami z niedoborem replikacji, wykazujący ekspresję cDNA ludzkiej galaktocerebrozydazy (GALC), zostanie dostarczony jednorazowo przez cewnik żylny wprowadzony do żyły kończyny obwodowej.
Inne nazwy:
  • AAVrh.10-hGALC
Eksperymentalny: Kohorta 2 – wysoka dawka FBX-101 (alias AAVrh.10-GALC)
Uczestnicy otrzymają pojedynczą infuzję w wyższej dawce (n=3 uczestników)
Biologiczny: FBX-101
Wektor transferu genów wirusa związanego z adenowirusami z niedoborem replikacji, wykazujący ekspresję cDNA ludzkiej galaktocerebrozydazy (GALC), zostanie dostarczony jednorazowo przez cewnik żylny wprowadzony do żyły kończyny obwodowej.
Inne nazwy:
  • AAVrh.10-hGALC

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo oceniane na podstawie częstości występowania i ciężkości zdarzeń niepożądanych oraz poważnych zdarzeń niepożądanych przypisywanych FBX-101.
Ramy czasowe: 24 miesiące
24 miesiące
Bezpieczeństwo oceniane na podstawie incydentu wszczepienia HSCT.
Ramy czasowe: 24 miesiące
24 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Skuteczność oceniana na podstawie poprawy prawdopodobieństwa osiągnięcia samodzielnego siedzenia w porównaniu z pacjentami nieleczonymi lub otrzymującymi wyłącznie HSCT.
Ramy czasowe: 12 miesięcy i 24 miesiące
12 miesięcy i 24 miesiące
Skuteczność oceniana na podstawie poprawy funkcji motorycznych dużej mierzonej 2. wydaniem skali rozwoju motorycznego Peabody'ego (PDMS-2) powyżej wieku funkcjonalnego odpowiadającego 12 miesiącom w porównaniu z pacjentami nieleczonymi lub pacjentami otrzymującymi wyłącznie HSCT
Ramy czasowe: 24 miesiące
24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Forge Biologics, Inc

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 listopada 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lipca 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 grudnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 grudnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 stycznia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FBX-101-RESKUE

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Nie ma planu udostępniania danych

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Krabbego

Badania kliniczne na FBX-101

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Philippines

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj