Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności DX-88 (Ecallantide) w leczeniu ostrych ataków dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE)

14 maja 2021 zaktualizowane przez: Shire

EDEMA4: Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa DX-88 (Ecallantide) w leczeniu ostrych napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego

Celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa DX-88 (ecallantide) w porównaniu z placebo w leczeniu umiarkowanych do ciężkich ostrych ataków dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to randomizowane badanie kontrolowane placebo.

Badanie ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa 30 mg ecallantydu podawanego podskórnie w porównaniu z placebo w leczeniu ostrych napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego. To badanie jest prowadzone w ramach oceny specjalnego protokołu przez FDA i ma na celu dostarczenie kluczowych danych dotyczących skuteczności ekalantydu. Dane te mają na celu poparcie pozwolenia na dopuszczenie ecallantydu do obrotu w leczeniu ostrych napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego. W tym badaniu zostanie oceniona skuteczność i bezpieczeństwo ekalantydu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

96

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Jordania
      • Amman, Jordania, 1194
        • Jordan University Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4G2
        • Allergy and Asthma Research Center
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4V 1R2
        • University of Toronto
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85251
        • Aaron J. Davis
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
        • Little Rock Allergy & Asthma Clinic
    • California
      • Berkeley, California, Stany Zjednoczone, 94704
        • Alta Bates Comprehensive Cancer Center
      • Crescent City, California, Stany Zjednoczone, 95531
        • Pacific Coast Allergy
      • Granada Hills, California, Stany Zjednoczone, 91344
        • Jacob Offenberger
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095-1680
        • UCLA David Geffen School of Medicine, Department of Medicine
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Stany Zjednoczone, 80907
        • Asthma and Allergy Associates, P.C.
    • Delaware
      • Newark, Delaware, Stany Zjednoczone, 19718
        • Christiana Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami, General Clinical Research Center
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33613
        • University of South Florida
      • West Palm Beach, Florida, Stany Zjednoczone, 33401
        • Roberson Allergy and Asthma
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
        • Family Allergy & Asthma Center, PC
      • Columbus, Georgia, Stany Zjednoczone, 31904
        • Allergy Center of Brookstone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • University Consultants in Allergy and Immunology
    • Indiana
      • Muncie, Indiana, Stany Zjednoczone, 47304
        • Muncie Allergy Center
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Stany Zjednoczone, 66210
        • Kansas City Allergy & Asthma
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Stany Zjednoczone, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Massachusetts
      • Chestnut Hill, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02467
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Clinton Township, Michigan, Stany Zjednoczone, 48038
        • Asthma and Allergy Institute of Michigan
      • Ypsilanti, Michigan, Stany Zjednoczone, 48197
        • Respiratory Medicine Research Institute of Michigan, PLC
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89102
        • Nevada Access to Research and Education Society
      • Reno, Nevada, Stany Zjednoczone, 89503
        • University of Nevada School of Medicine
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07103
        • UMDNJ-New Jersey Medical School
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone, 87109
        • Allergy Partners of Albuquerque
    • New York
      • Mineola, New York, Stany Zjednoczone, 11501
        • Winthrop University Hospital
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28801
        • Allergy Partners of Western North Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45267
        • University of Cincinnati
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43235
        • Optimed Research, LLC
    • Pennsylvania
      • Easton, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 18045
        • Valley Clinical Research Center
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Asthma Allergy and Pulmonary Associates
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Childrens Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Bristol, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37620
        • Highlands Allergy and Asthma Center, PC
    • Texas
      • Bryan, Texas, Stany Zjednoczone, 77802
        • The Paull Allergy and Asthma Clinic, P.A.
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • AARA Research Center
      • Galveston, Texas, Stany Zjednoczone, 77555-1083
        • University of Texas Medical School
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor Clinic, Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132-2409
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Clinical Research Associates of Tidewater
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
        • Puget Sound Allergy, Asthma, & Immunology

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • 10 lat lub więcej
  • Wykonano świadomą zgodę
  • Udokumentowane rozpoznanie HAE (typu I lub II)
  • Zgłoszenie na miejscu w ciągu 8 godzin od rozpoznania przez pacjenta ostrego napadu HAE o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego

Kryteria wyłączenia:

  • Otrzymanie badanego leku lub urządzenia w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania
  • Otrzymanie niebadanego C1-INH w ciągu 7 dni od leczenia
  • Otrzymanie DX-88 (ekalantydu) w ciągu 3 dni przed badanym leczeniem
  • Rozpoznanie nabytego obrzęku naczynioruchowego (AAE), estrogenozależnego obrzęku naczynioruchowego lub polekowego obrzęku naczynioruchowego (w tym obrzęku naczynioruchowego wywołanego inhibitorami konwertazy angiotensyny)
  • Ciąża lub karmienie piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: DX-88 (ekalantyd)
DX-88 (ekalantyd) 30 mg podane jako trzy wstrzyknięcia podskórne po 10 mg/ml.
Lek: ekalantyd
dawka 30 mg (10 mg/ml) podana w 3 wstrzyknięciach podskórnych.
Inne nazwy:
  • DX-88
Komparator placebo: Placebo
Placebo, sól fizjologiczna buforowana fosforanami (PBS), pH 7,0, podawana jako 3 wstrzyknięcia podskórne.
Lek: Sól fizjologiczna buforowana fosforanami (PBS), pH 7,0
w postaci trzech wstrzyknięć podskórnych po 1 ml.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w średnim wyniku złożonej ciężkości objawów (MSCS) po 4 godzinach od podania dawki
Ramy czasowe: linia podstawowa, 4 godziny po podaniu
Skala średniego nasilenia złożonych objawów (MSCS) jest potwierdzoną, kompleksową miarą nasilenia objawów w danym momencie. Na początku badania i po 4 godzinach pacjenci oceniali nasilenie objawów w skali kategorycznej (0 = normalna, 1 = łagodna, 2 = umiarkowana, 3 = ciężka) w przypadku każdego dotkniętego chorobą miejsca anatomicznego. Oceny uśredniono w celu uzyskania wyniku MSCS. Spadek wyniku MSCS odzwierciedlał poprawę objawów; klinicznie znaczącą poprawę wskazywało zmniejszenie wyniku o 0,30 lub więcej.
linia podstawowa, 4 godziny po podaniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wynik leczenia po 4 godzinach od podania dawki
Ramy czasowe: 4 godziny po podaniu
Wynik leczenia (TOS) jest zwalidowaną, kompleksową miarą odpowiedzi objawowej na leczenie. Po 4 godzinach ocenę odpowiedzi pacjenta, charakteryzującą się zmianą nasilenia objawów w stosunku do wartości wyjściowej i zebraną według anatomicznego miejsca zajęcia napadu, zarejestrowano w skali kategorycznej (znacząca poprawa [100; najlepsza wartość] do znacznego pogorszenia [-100; najgorsza wartość ]). Klinicznie znaczącą poprawę wskazywał TOS wynoszący 30 lub więcej.
4 godziny po podaniu
Pacjenci ze znaczną poprawą ogólnej odpowiedzi
Ramy czasowe: 4 godziny po podaniu
Pacjentów poproszono o wykonanie ogólnej oceny odpowiedzi w odstępach czasu podczas pierwszych 4 godzin po podaniu dawki. Oceny miały być dokonane w odniesieniu do wartości wyjściowych (tj. bezpośrednio przed dawkowaniem początkowym) przy użyciu 5-stopniowej skali. Kategorie były następujące: znacząca poprawa = „dużo lepiej lub rozwiązany”; poprawa = „trochę lepiej”; to samo = odpowiedź niezmieniona; pogorszenie = „trochę gorzej”; znaczne pogorszenie = „dużo gorzej”. Znacząca poprawa to pierwsza reakcja pacjenta na ogólną ocenę odpowiedzi jako „dużo lepsza lub rozwiązana”.
4 godziny po podaniu
Pacjenci z pomyślną odpowiedzią po 4 godzinach od podania dawki, w oparciu o zmianę wyniku MSCS w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: linia podstawowa, 4 godziny po podaniu
Pomyślną odpowiedź zdefiniowano jako poprawę istniejącego zespołu objawów krtaniowych, stabilizację istniejącego zespołu objawów obwodowych lub zmianę w stosunku do wartości początkowej wyniku MSCS po 4 godzinach o co najmniej -1,0.
linia podstawowa, 4 godziny po podaniu
Odsetek pacjentów utrzymujących znaczną poprawę ogólnej odpowiedzi w ciągu 24 godzin
Ramy czasowe: 24 godziny po podaniu
Utrzymanie znaczącej poprawy zdefiniowano jako osiągnięcie i utrzymanie znaczącej poprawy ogólnej odpowiedzi przez 24 godziny po podaniu. Kategorie odpowiedzi pacjentów były następujące: znacząca poprawa = „dużo lepiej lub ustąpił”; poprawa = „trochę lepiej”; to samo = odpowiedź niezmieniona; pogorszenie = „trochę gorzej”; znaczne pogorszenie = „dużo gorzej”.
24 godziny po podaniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2007

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 czerwca 2008

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2008

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 kwietnia 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 kwietnia 2007

Pierwszy wysłany (Oszacować)

5 kwietnia 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EDEMA4 (DX-88/20)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE)

Badania kliniczne na ekalantyd

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Japan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj