Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheidsstudie van DX-88 (Ecallantide) voor de behandeling van acute aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE)

14 mei 2021 bijgewerkt door: Shire

EDEMA4: een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicentrische studie om de werkzaamheid en veiligheid van DX-88 (Ecallantide) voor de behandeling van acute aanvallen van erfelijk angio-oedeem te beoordelen

Het doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van DX-88 (ecallantide) versus placebo bij de behandeling van matige tot ernstige acute aanvallen van erfelijk angio-oedeem.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie.

De studie is opgezet om de werkzaamheid en veiligheid te beoordelen van 30 mg subcutaan ecallantide versus placebo bij de behandeling van matige tot ernstige acute aanvallen van erfelijk angio-oedeem. Deze studie wordt uitgevoerd onder Special Protocol Assessment met de FDA en is ontworpen om essentiële gegevens over de werkzaamheid van ecallantide te leveren. Deze gegevens zijn bedoeld ter ondersteuning van de vergunning voor het in de handel brengen van ecallantide bij de behandeling van acute aanvallen van erfelijk angio-oedeem. De werkzaamheid en veiligheid van ecallantide zullen in deze studie worden geëvalueerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

96

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4G2
        • Allergy and Asthma Research Center
      • Toronto, Ontario, Canada, M4V 1R2
        • University of Toronto
  • Jordanië
      • Amman, Jordanië, 1194
        • Jordan University Hospital
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85251
        • Aaron J. Davis
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72205
        • Little Rock Allergy & Asthma Clinic
    • California
      • Berkeley, California, Verenigde Staten, 94704
        • Alta Bates Comprehensive Cancer Center
      • Crescent City, California, Verenigde Staten, 95531
        • Pacific Coast Allergy
      • Granada Hills, California, Verenigde Staten, 91344
        • Jacob Offenberger
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095-1680
        • UCLA David Geffen School of Medicine, Department of Medicine
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Verenigde Staten, 80907
        • Asthma and Allergy Associates, P.C.
    • Delaware
      • Newark, Delaware, Verenigde Staten, 19718
        • Christiana Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami, General Clinical Research Center
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33613
        • University of South Florida
      • West Palm Beach, Florida, Verenigde Staten, 33401
        • Roberson Allergy and Asthma
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30342
        • Family Allergy & Asthma Center, PC
      • Columbus, Georgia, Verenigde Staten, 31904
        • Allergy Center of Brookstone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • University Consultants in Allergy and Immunology
    • Indiana
      • Muncie, Indiana, Verenigde Staten, 47304
        • Muncie Allergy Center
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Verenigde Staten, 66210
        • Kansas City Allergy & Asthma
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Verenigde Staten, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Massachusetts
      • Chestnut Hill, Massachusetts, Verenigde Staten, 02467
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Clinton Township, Michigan, Verenigde Staten, 48038
        • Asthma and Allergy Institute of Michigan
      • Ypsilanti, Michigan, Verenigde Staten, 48197
        • Respiratory Medicine Research Institute of Michigan, PLC
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89102
        • Nevada Access to Research and Education Society
      • Reno, Nevada, Verenigde Staten, 89503
        • University of Nevada School of Medicine
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Verenigde Staten, 07103
        • UMDNJ-New Jersey Medical School
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Verenigde Staten, 87109
        • Allergy Partners of Albuquerque
    • New York
      • Mineola, New York, Verenigde Staten, 11501
        • Winthrop University Hospital
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Verenigde Staten, 28801
        • Allergy Partners of Western North Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45267
        • University of Cincinnati
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43235
        • Optimed Research, LLC
    • Pennsylvania
      • Easton, Pennsylvania, Verenigde Staten, 18045
        • Valley Clinical Research Center
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Asthma Allergy and Pulmonary Associates
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • Childrens Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Bristol, Tennessee, Verenigde Staten, 37620
        • Highlands Allergy and Asthma Center, PC
    • Texas
      • Bryan, Texas, Verenigde Staten, 77802
        • The Paull Allergy and Asthma Clinic, P.A.
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • AARA Research Center
      • Galveston, Texas, Verenigde Staten, 77555-1083
        • University of Texas Medical School
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor Clinic, Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132-2409
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
        • Clinical Research Associates of Tidewater
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98405
        • Puget Sound Allergy, Asthma, & Immunology

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

10 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 10 jaar of ouder
  • Geïnformeerde toestemming uitgevoerd
  • Gedocumenteerde diagnose van HAE (type I of II)
  • Presentatie op de plaats binnen 8 uur na herkenning door de patiënt van een matige tot ernstige acute HAE-aanval

Uitsluitingscriteria:

  • Ontvangst van een onderzoeksgeneesmiddel of -apparaat, binnen 30 dagen voorafgaand aan de onderzoeksbehandeling
  • Ontvangst van niet-onderzoeksplichtige C1-INH binnen 7 dagen na behandeling
  • Ontvangst van DX-88 (ecallantide) binnen 3 dagen voorafgaand aan de studiebehandeling
  • Diagnose van verworven angio-oedeem (AAE), oestrogeenafhankelijk angio-oedeem of geneesmiddelgeïnduceerd angio-oedeem (inclusief door angiotensineconverterend-enzymremmer geïnduceerd angio-oedeem)
  • Zwangerschap of borstvoeding

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: DX-88 (ecallantide)
DX-88 (ecallantide) 30 mg gegeven als drie subcutane injecties van 10 mg/ml.
Geneesmiddel: ecallantide
dosis van 30 mg (10 mg/ml) gegeven als 3 subcutane injecties.
Andere namen:
  • DX-88
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo, fosfaatbufferzoutoplossing (PBS), pH 7,0 gegeven als 3 subcutane injecties.
Geneesmiddel: Fosfaatbufferzoutoplossing (PBS), pH 7,0
toegediend als drie subcutane injecties van 1 ml.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in gemiddelde symptoomcomplexe ernstscore (MSCS) 4 uur na toediening
Tijdsspanne: basislijn, 4 uur na de dosis
De Mean Symptom Complex Severity (MSCS)-score is een gevalideerde, uitgebreide point-in-time-maatstaf voor de ernst van symptomen. Bij baseline en na 4 uur beoordeelden de patiënten de ernst op een categorische schaal (0 = normaal, 1 = mild, 2 = matig, 3 = ernstig) voor symptomen op elke aangetaste anatomische locatie. Beoordelingen werden gemiddeld om de MSCS-score te verkrijgen. Een afname van de MSCS-score weerspiegelde een verbetering van de symptomen; klinisch betekenisvolle verbetering werd aangegeven door een verlaging van de score met 0,30 of meer.
basislijn, 4 uur na de dosis

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Score behandelingsresultaat 4 uur na dosis
Tijdsspanne: 4 uur na de dosis
Treatment Outcome Score (TOS) is een gevalideerde, uitgebreide maatstaf voor symptoomrespons op behandeling. Na 4 uur werd de patiëntbeoordeling van de respons, gekenmerkt door hun verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de ernst van de symptomen en verzameld door anatomische plaats van aanvalsbetrokkenheid, geregistreerd op een categorische schaal (significante verbetering [100; beste waarde] tot significante verslechtering [-100; slechtste waarde). ]). Klinisch relevante verbetering werd aangegeven door een TOS van 30 of hoger.
4 uur na de dosis
Patiënten met een aanzienlijke verbetering van de algehele respons
Tijdsspanne: 4 uur na de dosis
Patiënten moesten worden gevraagd om gedurende de eerste 4 uur na de dosis met tussenpozen een beoordeling van de algehele respons uit te voeren. De beoordelingen moesten worden gemaakt ten opzichte van de basislijn (dwz onmiddellijk voor de eerste dosering) met behulp van een schaal met 5 categorieën. Categorieën waren: significante verbetering = "een stuk beter of opgelost"; verbetering = "een beetje beter"; zelfde = antwoord ongewijzigd; verslechtering = "een beetje erger"; significante verslechtering = "veel erger". Significante verbetering is de eerste keer dat een patiënt op de algehele responsbeoordeling reageerde als 'een stuk beter of opgelost'.
4 uur na de dosis
Patiënten met een succesvolle respons 4 uur na toediening, op basis van de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de MSCS-score
Tijdsspanne: basislijn, 4 uur na dosering
Een succesvolle respons werd gedefinieerd als verbetering van het bestaande larynxsymptomencomplex, stabilisatie van een bestaand perifeer symptomencomplex of een verandering ten opzichte van baseline in de MSCS-score na 4 uur van ten minste -1,0.
basislijn, 4 uur na dosering
Percentage patiënten dat gedurende 24 uur een significante verbetering in algehele respons handhaaft
Tijdsspanne: 24 uur na toediening
Behoud van significante verbetering werd gedefinieerd als het bereiken en behouden van een significante verbetering van de algehele respons gedurende 24 uur na toediening. Patiëntresponscategorieën waren: significante verbetering = "een stuk beter of opgelost"; verbetering = "een beetje beter"; zelfde = antwoord ongewijzigd; verslechtering = "een beetje erger"; significante verslechtering = "veel erger".
24 uur na toediening

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shire

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 april 2007

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2008

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2008

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 april 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 april 2007

Eerst geplaatst (Schatting)

5 april 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 juni 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 mei 2021

Laatst geverifieerd

1 mei 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • EDEMA4 (DX-88/20)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Erfelijk angio-oedeem (HAE)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Angola

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren