Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 1 ze zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa i farmakokinetyki (PK) paliferminy u pacjentów z ostrymi białaczkami poddawanych HSCT

4 listopada 2014 zaktualizowane przez: Swedish Orphan Biovitrum

Badanie fazy 1 ze zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa i farmakokinetyki (PK) paliferminy u pacjentów pediatrycznych z ostrymi białaczkami poddawanych terapii mieloablacyjnej i allogenicznemu przeszczepowi hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT)

20010133 to otwarte badanie z eskalacją dawki u pacjentów pediatrycznych z ostrymi białaczkami otrzymujących leczenie mielotoksyczne (wysokie dawki etopozydu, cyklofosfamidu i napromieniowanie całego ciała [TBI]), po którym następuje przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT). Badanie oceni bezpieczeństwo i farmakokinetykę paliferminy u pacjentów pediatrycznych. Trzy dawki (40 μg/kg/dzień, 60 μg/kg/dzień i 80 μg/kg/dzień) należy ocenić w każdej grupie wiekowej (odpowiednio od 1 do 2 lat, od 3 do 11 lat i od 12 do 16 lat). przy użyciu konwencjonalnego schematu zwiększania dawki. Paliferminę podaje się przez 3 kolejne dni (odpowiednio od dnia -10 do dnia -8) przed rozpoczęciem schematu kondycjonowania i przez 3 kolejne dni (od dnia 0 do dnia +2) po HSCT. Pacjenci będą zapisani jednocześnie do każdej grupy wiekowej w celu określenia bezpiecznej, dobrze tolerowanej i skutecznej dawki w każdej grupie wiekowej. Pacjenci będą również obserwowani pod kątem wtórnych nowotworów złośliwych, przeżycia wolnego od progresji (PFS) i przeżycia całkowitego (OS)

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

27

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone
        • Arizona Cancer Center
    • California
      • Loma Linda, California, Stany Zjednoczone
        • Loma Linda University
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone
        • Children´s Hospital
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone
        • Regents of University of California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone
        • Children´s Hospital of Orange
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
        • Children´s Memorial
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone
        • University of Texas

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 16 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) lub ostra białaczka szpikowa (AML) wymagająca HSCT
  2. Wiek ≥ 1 i ≤ 16 lat w momencie badania przesiewowego
  3. Stan wydajności Lansky'ego > 60%

  4. Kandydat do protokołu allogenicznego HSCT:

    • Prawidłowa czynność nerek: Stężenie kreatyniny w surowicy: ≤ 1,5 mg/dl lub klirens kreatyniny lub współczynnik przesączania kłębuszkowego radioizotopu (GFR) ≥ 60 ml/min/1,73 m2
    • Właściwa czynność wątroby: bilirubina całkowita w surowicy: ≤ 2,0 mg/dl; aminotransferaza asparaginianowa (AST)/aminotransferaza alaninowa (ALT) ≤ 4,0 x górna granica normy (IULN); Albumina ≥ 2 g/dl
    • Właściwa czynność serca: frakcja skrócenia > 29% udokumentowana w badaniu echokardiograficznym lub frakcja wyrzutowa ≥ 50% udokumentowana w badaniu wielobramkowym (MUGA).
    • Odpowiednia czynność płuc udokumentowana skorygowanym testem pojemności dyfuzyjnej płuc (DLCO) > 50% lub wysyceniem tlenem ≥ 92% w powietrzu pokojowym, jeśli nie można wykonać testów czynności płuc
    • Ujemny dla ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV), wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV), ludzkiego wirusa limfotropowego limfocytów T (HTLV)
  5. Identyfikacja dawcy zgodnego z HLA zgodnie ze standardami instytucjonalnymi
  6. Zgoda osoby nieletniej (jeśli dziecko jest w stanie wyrazić zgodę) zgodnie z wytycznymi Departamentu Zdrowia i Opieki Społecznej (DHHS) wymienionymi w 21CFR 50.55 i lokalnymi standardami Institutional Review Board (IRB).
  7. Amylaza i lipaza w surowicy: ≤ 1,2 x IULN
  8. Ujemny wynik testu ciążowego z surowicy/moczu u kobiet w wieku rozrodczym w ciągu 4 dni przed podaniem pierwszej dawki paliferminy
  9. Zgoda mężczyzn i kobiet w wieku rozrodczym na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji na 30 dni przed włączeniem do Dnia +30 (zakończenie leczenia)

Kryteria wyłączenia:

  1. Wcześniejsze leczenie paliferminą lub innymi czynnikami wzrostu keratynocytów
  2. Otrzymał badany produkt lub urządzenie, z wyjątkiem eksperymentalnych separatorów komórek macierzystych, w innym badaniu klinicznym w ciągu 30 dni przed rejestracją.
  3. Wiadomo, że ma zagrażającą życiu infekcję, która nie reaguje dobrze na leczenie
  4. Historia choroby żylno-okluzyjnej wątroby w przeszłości
  5. Znana nadwrażliwość na jakiekolwiek produkty pochodzące z Escherichia coli z alergią stopnia 3 do 4 na L-asparaginazę [alergie stopnia 1 do 2 na L-asparaginazę będą dozwolone].
  6. Przyjmowanie glutaminy lub innych leków w celu zmniejszenia częstości występowania zapalenia błony śluzowej jamy ustnej (OM) w ciągu 30 dni przed rejestracją
  7. Wcześniejszy lub współistniejący nowotwór inny niż wstępne kryteria diagnostyczne i/lub przeszczep narządu miąższowego i/lub leczenie wrodzonego niedoboru odporności
  8. Historia zapalenia trzustki
  9. Karmienie piersią (dawanie)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Eskalacja dawki paliferminy
Projekt eskalacji 3 dawek. Kolejne kohorty pacjentów (po 9 pacjentów na grupę) będą otrzymywać Paliferminę w bolusie dożylnym (40, 60 lub 80 µg) raz dziennie przez 3 kolejne dni przed rozpoczęciem schematu kondycjonowania (chemioterapia i napromieniowanie całego ciała) i po HCST (odpowiednio dzień -10, -9, -8 i dzień 0, +1, +2).
Lek: Palifermina
Palifermina będzie podawana jako bolus dożylny (40, 60 lub 80 µg/kg/dobę) raz dziennie przez 3 kolejne dni przed rozpoczęciem schematu kondycjonowania i po HCST (Dzień -10, -9, -8 i Dzień 0, odpowiednio +1, +2).
Inne nazwy:
  • Kepivance
Promieniowanie: Naświetlanie całego ciała
Lek: Chemoterapia
Wysoka dawka etopozydu, cyklofosfamid

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie toksyczności ograniczającej dawkę (DLT)
Ramy czasowe: Czas trwania około 1 miesiąca (od dnia -10 do dnia +16)

DLT to pojawienie się skutków ubocznych podczas leczenia na tyle poważne, że uniemożliwiają dalsze zwiększanie dawki lub mocy środka leczniczego lub uniemożliwiają kontynuację leczenia na jakimkolwiek poziomie dawkowania.

DLT zdefiniowano jako: AE stopnia 3 lub 4 [na podstawie Cancer Therapy Evaluation Program Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v3.0] uznane przez badacza za związane z paliferminą z wyjątkami: rumień stopnia 3, świąd lub wysypka, która ustępuje w ciągu 7 dni od ostatniej dawki paliferminy.

Oceniono odsetek uczestników z DLT podczas badania.
Czas trwania około 1 miesiąca (od dnia -10 do dnia +16)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania przeciwciał przeciwko paliferminie w surowicy
Ramy czasowe: Czas trwania około 4 miesięcy (do dnia + 100 (+/- 40 dni))
Oceniono odsetek uczestników, u których w trakcie badania rozwinęły się przeciwciała przeciwko paliferminie.
Czas trwania około 4 miesięcy (do dnia + 100 (+/- 40 dni))
Częstość występowania ciężkich zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Czas trwania około 1 1/2 miesiąca (do dnia +30/koniec leczenia)
Oceniono odsetek uczestników z ciężkim AE podczas badania.
Czas trwania około 1 1/2 miesiąca (do dnia +30/koniec leczenia)
Występowanie nieprawidłowości laboratoryjnych
Ramy czasowe: Czas trwania około 1 1/2 miesiąca (do dnia +30/koniec leczenia)
Odsetek uczestników z wartością laboratoryjną poza normalnymi zakresami podczas badania.
Czas trwania około 1 1/2 miesiąca (do dnia +30/koniec leczenia)
Farmakokinetyka paliferminy, klirens (CL) po pierwszym wstrzyknięciu dożylnym (IV) w bolusie dla dawek wielokrotnych
Ramy czasowe: Dzień -10
Klirens oszacowano jako dawkę podzieloną przez pole powierzchni pod krzywą stężenia w surowicy w czasie od czasu zero do nieskończoności, gdzie dawkę podano w faktycznie podanej ilości paliferminy.
Dzień -10
Farmakokinetyka paliferminy, objętość dystrybucji w stanie stacjonarnym (Vss) po pierwszym bolusie dożylnym dla dawek wielokrotnych
Ramy czasowe: Dzień -10
Dzień -10
Farmakokinetyka paliferminy, końcowy okres półtrwania (t½,z) po pierwszym wstrzyknięciu dożylnym w bolusie dla dawek wielokrotnych
Ramy czasowe: Dzień -10
Końcowy okres półtrwania obliczono jako ln(2)/lambda,z, gdzie lambda,z oszacowano stosując co najmniej trzy dające się określić ilościowo stężenia w surowicy końcowej fazy log-liniowej.
Dzień -10
Farmakokinetyka paliferminy, t½,z po trzecim bolusie dożylnym dla dawek wielokrotnych
Ramy czasowe: Dzień -8
Końcowy okres półtrwania obliczono jako ln(2)/lambda,z, gdzie lambda,z oszacowano stosując co najmniej trzy dające się określić ilościowo stężenia w surowicy końcowej fazy log-liniowej.
Dzień -8
Farmakokinetyka paliferminy, pole pod krzywą stężenia w czasie od zera do końca okresu między dawkami (AUCtau) po pierwszym wstrzyknięciu dożylnym bolusa dla dawek wielokrotnych
Ramy czasowe: Dzień -10

AUC oszacowano przy użyciu metody liniowej/logarytmicznej trapezoidalnej dla AUC0-tau od czasu zero do końca przerwy między kolejnymi dawkami (24 godziny (godz.) po podaniu dawki)

Dane zbierano w punktach czasowych: 0, 2 minuty (min), 15 min, 30 min, 60 min, 2 godz., 4 godz., 6 godz., 10 godz. i 24 godz. po podaniu dawki.
Dzień -10
Farmakokinetyka paliferminy, AUCtau po trzecim wstrzyknięciu dożylnym bolusa dla dawek wielokrotnych
Ramy czasowe: Dzień -8

AUC oszacowano przy użyciu metody liniowej/logarytmicznej trapezoidalnej dla AUC0-tau od czasu zero do końca przerwy między kolejnymi dawkami (24 godziny (godz.) po podaniu dawki)

Dane zbierano w punktach czasowych: 0, 2 minuty (min), 15 min, 30 min, 60 min, 2 godz., 4 godz., 6 godz., 10 godz. i 24 godz. po podaniu dawki.
Dzień -8
Długoterminowa obserwacja: częstość występowania wtórnych nowotworów złośliwych
Ramy czasowe: Czas trwania do 4 lat (Oceny przeprowadzane w miesiącach 6, 9, 12 (+/- 30 dni) przez pierwszy rok, a następnie co roku)
Czas trwania do 4 lat (Oceny przeprowadzane w miesiącach 6, 9, 12 (+/- 30 dni) przez pierwszy rok, a następnie co roku)
Długoterminowa obserwacja: przeżycie wolne od progresji
Ramy czasowe: Czas trwania do 4 lat (Oceny przeprowadzane w miesiącach 6, 9, 12 (+/- 30 dni) przez pierwszy rok, a następnie co roku)
Czas przeżycia wolny od progresji choroby (PFS) zdefiniowano jako liczbę dni między datą podania pierwszego badanego produktu a datą stwierdzenia fizycznych lub radiologicznych dowodów progresji choroby lub zgonu (niezależnie od przyczyny)
Czas trwania do 4 lat (Oceny przeprowadzane w miesiącach 6, 9, 12 (+/- 30 dni) przez pierwszy rok, a następnie co roku)
Długoterminowa obserwacja: całkowite przeżycie
Ramy czasowe: Czas trwania do 4 lat (Oceny przeprowadzane w miesiącach 6, 9, 12 (+/- 30 dni) przez pierwszy rok, a następnie co roku)
Całkowite przeżycie zdefiniowano jako liczbę dni od daty podania pierwszego badanego produktu do daty zgonu (niezależnie od przyczyny)
Czas trwania do 4 lat (Oceny przeprowadzane w miesiącach 6, 9, 12 (+/- 30 dni) przez pierwszy rok, a następnie co roku)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Maarten de Chateau, MD, PhD, Swedish Orphan Biovitrum AB

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2006

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 maja 2011

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 kwietnia 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 kwietnia 2007

Pierwszy wysłany (Oszacować)

16 kwietnia 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

5 grudnia 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 listopada 2014

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 20010133

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Białaczka

Badania kliniczne na Palifermina

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mauritius

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj