Blasty ostrej białaczki szpikowej transdukowanej lentiwirusem z ekspresją B7.1 (CD80) i IL-2 (RFUSIN2-AML1)

Kryteria przyjęcia:

• Rozpoznanie AML zdefiniowane zgodnie z klasyfikacją WHO
• Wiek ≥ 18 lat
• Nowa prezentacja lub nawrót AML
• Pacjenci muszą być w stanie wyrazić pisemną świadomą zgodę
• Brak pełnej remisji morfologicznej (>5% komórek AML szpiku kostnego) lub utrzymywanie się nieprawidłowości cytogenetycznych po intensywnej chemioterapii skojarzonej W dniu +100 po przeszczepie
• HIV-ujemny
• Brak GvHD
• Zakaz ciągłego stosowania leków immunosupresyjnych
• Brak czynnej ogólnoustrojowej infekcji grzybiczej lub wirusowej, w tym HTLV-1, zapalenia wątroby typu B lub C.
• Prawidłowa czynność nerek i wątroby potwierdzona przez: klirens kreatyniny >30mls/min; bilirubina <3,0 x górna granica normy; AspAT <3,0 x górna granica normy; czas protrombinowy <2,0 x górna granica normy.

Stan sprawności 1 lub niższy według kryteriów ECOG lub >80% według skali Karnowskiego

• Pacjent musi wyrazić pisemną świadomą zgodę i być chętny do jej przestrzegania przez cały czas trwania badania.
• Oczekiwana długość życia > 36 tygodni
• Kobiety w wieku rozrodczym (WCBP) muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy lub moczu w ciągu 10-14 dni i ponownie w ciągu 24 godzin od rozpoczęcia badania. Ponadto aktywne seksualnie WCBP muszą wyrazić zgodę na kontynuację abstynencji od stosunków heteroseksualnych lub na stosowanie odpowiednich metod antykoncepcji, począwszy od 4 tygodni przed rozpoczęciem terapii (patrz załącznik G, aby zapoznać się z testami ciążowymi i wytycznymi dotyczącymi kontroli urodzeń podczas badania). WCBP musi wyrazić zgodę na wykonywanie testów ciążowych co 3 tygodnie podczas przyjmowania badanego leku (co 14 dni w przypadku kobiet z nieregularnymi cyklami) i 4 tygodnie po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Mężczyźni muszą również zgodzić się na użycie prezerwatywy, jeśli ich partnerka może zajść w ciążę, nawet jeśli przeszli udaną wazektomię.

Kryteria wyłączenia:

• Wiek < 18 lat
• Pacjenci niekwalifikujący się do intensywnej chemioterapii
• Całkowita remisja morfologiczna i cytogenetyczna po intensywnej chemioterapii skojarzonej
• Brak dawcy zgodnego z HLA
• HIV pozytywny
• Dowody choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi w dniu +100 po przeszczepie
• Dowód nawrotu białaczki (≥5% blastów w szpiku kostnym)
• Jednoczesne stosowanie innych form terapii przeciwbiałaczkowej
• Inne nowotwory złośliwe z wyjątkiem raka in situ.
• Znacząca historia chorób serca (niestabilna dławica piersiowa, zawał mięśnia sercowego w ciągu ostatnich sześciu miesięcy, zastoinowa niewydolność serca wymagająca codziennego leczenia)
• Dowody na czynną chorobę płuc stwierdzoną na podstawie prześwietlenia klatki piersiowej i brak przewlekłej choroby płuc (FEV1 <60% wartości należnej, pojemność życiowa <60%, Tlco<50%)