Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena bezpieczeństwa i skuteczności przeszczepu komórek macierzystych krwi pępowinowej (BMT CTN 0604)

12 grudnia 2022 zaktualizowane przez: Medical College of Wisconsin

Wieloośrodkowe badanie fazy II kondycjonowania niemieloablacyjnego (NST) i przeszczepu krwi pępowinowej (UCB) od niespokrewnionych dawców u pacjentów z nowotworami hematologicznymi (BMT CTN #0604)

Przeszczep szpiku kostnego, który jest rodzajem przeszczepu komórek macierzystych, jest opcją leczenia dla osób z białaczką lub chłoniakiem. Ostatnio przeszczepy komórek macierzystych przy użyciu krwi pępowinowej stały się opcją leczenia dla osób z tego typu nowotworami. To badanie oceni skuteczność przeszczepu komórek macierzystych przy użyciu krwi pępowinowej, wraz z niższymi dawkami chemioterapii, w leczeniu osób z białaczką lub chłoniakiem.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Białaczka i chłoniak to rodzaje nowotworów krwi. Chemioterapia jest powszechną opcją leczenia dla osób z tego typu nowotworami, ale jeśli rak nie reaguje dobrze na chemioterapię lub jeśli rak powraca, może być konieczne rozważenie innych opcji. Przeszczep szpiku kostnego, który jest rodzajem przeszczepu komórek macierzystych, w którym zdrowy szpik kostny jest przekazywany pacjentowi przez spokrewnionego lub niespokrewnionego dawcę, jest powszechnie stosowany w leczeniu białaczki i chłoniaka. Ostatnio przeszczepy komórek macierzystych przy użyciu krwi pępowinowej stały się realną opcją leczenia tego typu nowotworów. Tradycyjnie krew pępowinowa, czyli krew pozostająca w łożysku po urodzeniu dziecka, jest usuwana wraz z łożyskiem. Jednak w ciągu ostatnich kilku lat lekarze zaczęli pobierać i zamrażać komórki krwi pępowinowej, aby można je było później wykorzystać w procedurach przeszczepu komórek macierzystych.

Zazwyczaj osoby poddawane przeszczepowi komórek macierzystych otrzymują przed przeszczepem duże dawki chemioterapii, aby przygotować swoje ciała do przyjęcia komórek macierzystych dawcy. W tym badaniu uczestnicy przejdą nowy typ przeszczepu komórek macierzystych zwany przeszczepem niemieloablacyjnym, który jest metodą przeszczepu o zmniejszonej intensywności, która nie wymaga wysokich dawek chemioterapii. Celem badania jest zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności niemieloablacyjnego przeszczepu komórek macierzystych z wykorzystaniem krwi pępowinowej jako opcji leczenia osób z białaczką lub chłoniakiem.

Do tego badania zostaną włączone osoby z białaczką lub chłoniakiem. Uczestnicy zostaną przyjęci do szpitala i najpierw otrzymają chemioterapię zwaną cyklofosfamidem, która zostanie podana dożylnie szóstego dnia przed przeszczepem. Ponadto inny rodzaj chemioterapii, fludarabina, będzie podawany dożylnie każdego dnia przez 5 dni przed przeszczepem. Na trzy dni przed przeszczepem uczestnicy otrzymają cyklosporynę i mykofenolan mofetylu (MMF), aby zapobiec odrzuceniu komórek macierzystych przez organizm i zmniejszyć ryzyko wystąpienia powikłania zwanego chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD), która jest atakiem komórek dawcy na normalne tkanki organizmu. Niektórzy uczestnicy mogą otrzymywać takrolimus zamiast cyklosporyny. Po 6 dniach uczestnicy otrzymają niewielką dawkę promieniowania. Następnego dnia uczestnicy zostaną poddani przeszczepowi komórek macierzystych krwi pępowinowej.

Uczestnicy pozostaną w szpitalu łącznie przez około 2 do 3 miesięcy, ale prawdopodobnie dłużej, jeśli wystąpią komplikacje. Począwszy od pierwszego dnia po przeszczepie, uczestnicy będą codziennie otrzymywać zastrzyki z czynnika wzrostu zwanego czynnikiem wzrostu kolonii granulocytów (G-CSF), który jest naturalnym białkiem zwiększającym liczbę białych krwinek; G-CSF będzie kontynuowany, dopóki liczba białych krwinek uczestnika nie wróci do normy. Uczestnicy będą nadal otrzymywać MMF przez 30 dni i cyklosporynę lub takrolimus przez 180 dni po przeszczepie. Podczas pobytu uczestników w szpitalu próbki krwi będą regularnie pobierane w celu oceny odpowiedzi i możliwych skutków ubocznych leczenia, w tym GVHD. W razie potrzeby uczestnicy otrzymają transfuzje płytek krwi i krwinek czerwonych. Podczas wizyt kontrolnych po 6 miesiącach i 1 roku po przeszczepie zostaną pobrane próbki krwi. Badacze będą śledzić stan zdrowia uczestników za pośrednictwem rozmów telefonicznych lub wiadomości e-mail do uczestników i ich lekarzy raz w roku przez resztę życia uczestników.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

54

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
        • City of Hope National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610-3633
        • University of Florida College of Medicine, Shands
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33624
        • H. Lee Moffitt Cancer Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242-1009
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Dana-Farber Cancer Institute (DFCI), Brigham & Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Dana-Farber Cancer Institute (DFCI), Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University, Barnes Jewish Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Weill Cornell Medical College, NY Presbyterian Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Ohio State, Arthur G. James Cancer Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • University of Pennsylvania Cancer Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Texas Transplant Institute
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth University, Medical College of Virginia (MCV) Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792-5156
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 70 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy muszą mieć od 21 do 70 lat; uczestnicy w wieku od 1 do 21 lat również kwalifikują się, jeśli nie kwalifikują się do BMT CTN #0501 (NCT00412360)
  • Każda jednostka musi dostarczać co najmniej 1,5 x 10^7/kg dawki komórek jądrzastych wstępnie zamrożonych
  • Uczestnicy muszą mieć dwie jednostki krwi pępowinowej częściowo dopasowane do antygenu ludzkich leukocytów (HLA). Każda jednostka musi pasować co najmniej 4 z 6 loci HLA-A, -B, -DRB1 z biorcą. Może to obejmować od 0 do 2 niedopasowań antygenów w każdym loci A lub B (na poziomie antygenu) lub DRB1 (na poziomie alleli). Każda jednostka musi składać się z 4 do 6 antygenów HLA-A, B i DRB1 dopasowanych do siebie, niekoniecznie w tych samych loci, co u biorcy. Całe wpisywanie zostanie wykonane przy użyciu typowania molekularnego. Chociaż typowanie na poziomie molekularnym będzie dostępne, w tym badaniu zdefiniowano dopasowanie w rozdzielczości pośredniej dla HLA-A i -B oraz w wysokiej rozdzielczości dla -DRB1. Poszukiwanie dorosłego niespokrewnionego dawcy nie jest wymagane, aby osoba kwalifikowała się do tego badania, jeśli sytuacja kliniczna nakazuje pilny przeszczep. Stan pilny kliniczny definiuje się jako 6 do 8 tygodni od skierowania do ośrodka transplantacyjnego lub niskie prawdopodobieństwo znalezienia dopasowanego, niespokrewnionego dawcy.
  • Musi otrzymać chemioterapię cytotoksyczną w ciągu 3 miesięcy od daty wyrażenia zgody (liczone od daty rozpoczęcia chemioterapii)
  • Ostre białaczki (w tym chłoniak limfoblastyczny T) ​​w drugiej lub kolejnej całkowitej remisji (CR)
  • Chłoniak Burkitta w drugim lub kolejnym CR
  • chłoniak

  • Pacjenci z odpowiednią sprawnością fizyczną, mierzoną za pomocą następujących parametrów:

    • Serce: frakcja wyrzutowa lewej komory w spoczynku większa niż 35% lub frakcja skrócenia większa niż 25%
    • Wątroba: bilirubina mniejsza lub równa 2,5 mg/dl i aminotransferaza alaninowa (ALT), aminotransferaza asparaginianowa (AST) i fosfataza zasadowa mniejsza lub równa pięciokrotności górnej granicy normy
    • Nerki: stężenie kreatyniny w surowicy w zakresie prawidłowym dla wieku lub jeśli stężenie kreatyniny w surowicy jest poza zakresem prawidłowym dla wieku, czynność nerek (klirens kreatyniny lub wskaźnik przesączania kłębuszkowego (GFR) większy niż 40 ml/min/1,73 m^2)
    • Płuca: natężona objętość wydechowa w ciągu jednej sekundy (FEV1), natężona pojemność życiowa (FVC) i zdolność dyfuzyjna tlenku węgla (DLCO) większa niż 50% przewidywanej (skorygowana o hemoglobinę). Jeśli nie można wykonać testów czynnościowych płuc, nasycenie tlenem (O2) musi być większe niż 92% w powietrzu pokojowym.

Kryteria wyłączenia:

  • Mieć dopasowanego pod względem HLA, spokrewnionego lub dopasowanego allelu 7 lub 8 HLA (HLA-A, -B, -Cw, -DRB1) spokrewnionego dawcy zdolnego do oddania
  • Miał autologiczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem badania
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Dowody zakażenia wirusem HIV lub znana serologia HIV-pozytywna
  • Obecna niekontrolowana infekcja bakteryjna, wirusowa lub grzybicza (tj. aktualnie przyjmowane leki z oznakami progresji objawów klinicznych lub wyników badań radiologicznych)
  • Wcześniejszy allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych
  • Historia pierwotnego idiopatycznego zwłóknienia szpiku

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Przeszczep krwi pępowinowej
Uczestnicy otrzymają podwójną jednostkę przeszczepu komórek krwiotwórczych krwi pępowinowej z zastosowaniem niemieloablacyjnego schematu preparatywnego, profilaktyki GVHD.
Biologiczny: Przeszczep komórek macierzystych krwi pępowinowej

Poniżej przedstawiono schemat przygotowania do przeszczepu. Znak - to liczba dni przed przeszczepem.

  • Fludarabina: 40 mg/m^2 dożylnie (IV) w dniach -6, -5, -4, -3 i -2
  • Cyklofosfamid: 50 mg/kg IV w dniu -6
  • Napromieniowanie całego ciała: 200 centygrajów (cGy) w dniu -1
Biologiczny: Profilaktyka GVHD

Schemat profilaktyki GVHD będzie obejmował:

  • Cyklosporyna: począwszy od dnia -3 z dawką dostosowaną do utrzymania poziomu 200-400 mg/ml
  • MMF: 1 gram IV trzy razy dziennie (TID), jeśli jest większy niż 50 kg, lub 15 mg/kg IV TID, jeśli mniej niż 50 kg, począwszy od dnia -3; kontynuowano do dnia 30 lub 7 dni po wszczepieniu, w zależności od tego, który dzień jest późniejszy

Dzień 0 to dzień wlewu jednostek przeszczepu krwi pępowinowej, które zostaną uzyskane od niespokrewnionych dawców częściowo dopasowanych pod względem HLA.

Począwszy od dnia 1, uczestnicy będą otrzymywać G-CSF w dawce 5 mcg/kg/dzień, aż bezwzględna liczba neutrofilów (ANC) będzie większa lub równa 2000/mm^3 przez trzy kolejne pomiary, każdy w innym dniu.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Całkowite przeżycie po 180 dniach od przeszczepu
Ramy czasowe: Mierzone w miesiącu 6 i roku 1
Mierzone w miesiącu 6 i roku 1

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odzyskiwanie neutrofili
Ramy czasowe: Mierzone w dniach 28, 56, 90 i 100
Odzyskiwanie neutrofilów definiuje się jako osiągnięcie bezwzględnej liczby neutrofilów ≥ 500/mm3 w trzech kolejnych pomiarach w różnych dniach.
Mierzone w dniach 28, 56, 90 i 100
Pierwotne niepowodzenie przeszczepu
Ramy czasowe: Mierzone w dniu 100
Pierwotne niepowodzenie przeszczepu definiuje się jako < 5% chimeryzmu dawcy we wszystkich pomiarach przed i 100. dniem.
Mierzone w dniu 100
Wtórne niepowodzenie przeszczepu
Ramy czasowe: Mierzone w dniu 100
Wtórne niepowodzenie przeszczepu definiuje się jako początkowy powrót do zdrowia, po którym następuje neutropenia z < 5% chimeryzmem dawcy.
Mierzone w dniu 100
Odzyskiwanie płytek krwi do 20 tys
Ramy czasowe: Mierzone w dniach 56, 90 i 100
Odzyskiwanie płytek krwi definiuje się jako pierwszy dzień z co najmniej trzech kolejnych pomiarów w różnych dniach, tak że pacjent osiągnął liczbę płytek krwi >20 000/mm3 bez transfuzji płytek krwi w ciągu poprzedzających siedmiu dni.
Mierzone w dniach 56, 90 i 100
Wszczepianie komórek dawcy
Ramy czasowe: Mierzone w dniu 56
Próbka szpiku lub krwi. Wszczepienie komórek dawcy definiuje się jako chimeryzm dawcy ≥ 5% w dniu ≥ 56 po przeszczepie. Chimeryzm należy ocenić w dniach ~28, ~56, ~180 i ~365 po przeszczepie. Chimeryzm można ocenić we krwi pełnej lub frakcji jednojądrzastej.
Mierzone w dniu 56
Ostra choroba przeszczep przeciw gospodarzowi (GVHD)
Ramy czasowe: Mierzone w dniu 100
Mierzone w dniu 100
Przewlekła GVHD
Ramy czasowe: Mierzone w roku 1
Mierzone w roku 1
Przeżycie bez progresji
Ramy czasowe: Mierzone w roku 1
Czas przeżycia wolny od progresji choroby definiuje się jako minimalny odstęp czasu do nawrotu/nawrotu/progresji, do zgonu lub do ostatniej wizyty kontrolnej.
Mierzone w roku 1
Śmiertelność związana z leczeniem (TRM)
Ramy czasowe: Mierzone w wieku 6 miesięcy i 1 roku
Mierzone w wieku 6 miesięcy i 1 roku
Częstość występowania infekcji
Ramy czasowe: Mierzone w roku 1
Liczba uczestników, u których wystąpiła co najmniej jedna infekcja.
Mierzone w roku 1
Odzyskiwanie płytek krwi do 50 tys
Ramy czasowe: Mierzone w dniach 56, 90 i 100
Odzyskiwanie płytek krwi definiuje się jako pierwszy dzień z co najmniej trzech kolejnych pomiarów w różnych dniach, tak że pacjent osiągnął liczbę płytek krwi >50 000/mm3 bez transfuzji płytek krwi w ciągu poprzedzających siedmiu dni.
Mierzone w dniach 56, 90 i 100

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Medical College of Wisconsin

Współpracownicy

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Marrow Donor Program
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2011

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 marca 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 marca 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

18 marca 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 grudnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 grudnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BMTCTN0604
  • U01HL069294 (Grant/umowa NIH USA)
  • 5U24CA076518 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Opis planu IPD

Wyniki zostaną opublikowane w manuskrypcie.

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Chłoniak, Pęcherzykowy

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Estonia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj