Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A köldökzsinórvér-őssejt-transzplantáció biztonságosságának és hatékonyságának értékelése (BMT CTN 0604)

2022. december 12. frissítette: Medical College of Wisconsin

Nem myeloablatív kondicionálás (NST) és nem rokon donorokból származó köldökzsinórvér (UCB) transzplantációjának többközpontú, II. fázisú vizsgálata hematológiai rosszindulatú betegekben (BMT CTN #0604)

A csontvelő-transzplantáció, amely az őssejt-transzplantáció egyik fajtája, kezelési lehetőség leukémiában vagy limfómában szenvedők számára. A közelmúltban a köldökzsinórvérrel végzett őssejt-transzplantáció kezelési lehetőséggé vált az ilyen típusú rákos megbetegedésekben szenvedők számára. Ez a tanulmány értékeli a köldökzsinórvért és alacsonyabb dózisú kemoterápiát alkalmazó őssejt-transzplantáció hatékonyságát a leukémiában vagy limfómában szenvedő betegek kezelésére.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A leukémia és a limfóma a vérrák típusai. A kemoterápia gyakori kezelési lehetőség az ilyen típusú rákban szenvedő betegeknél, de ha a rák nem reagál megfelelően a kemoterápiára, vagy ha a rák visszatér, más lehetőségeket kell mérlegelnie. A csontvelő-transzplantációt, amely egy olyan őssejt-transzplantáció, amelyben rokon vagy nem rokon donor adományoz egészséges csontvelőt a betegnek, általában leukémia és limfóma kezelésére használják. A közelmúltban a köldökzsinórvér felhasználásával végzett őssejt-transzplantáció életképes megoldássá vált az ilyen típusú rákok kezelésére. Hagyományosan a köldökzsinórvért, amely a baba születése után a méhlepényben visszamaradt vér, a méhlepénnyel együtt ártalmatlanítják. Az elmúlt néhány évben azonban az orvosok elkezdték összegyűjteni és lefagyasztani a köldökzsinórvérsejteket, hogy később felhasználhassák őket őssejt-transzplantációs eljárásokban.

Az őssejt-transzplantáción átesett emberek általában nagy dózisú kemoterápiát kapnak a transzplantáció előtt, hogy felkészítsék testüket a donor őssejtek befogadására. Ebben a vizsgálatban a résztvevők egy új típusú őssejt-transzplantáción esnek át, az úgynevezett nem myeloablatív transzplantáción, amely egy csökkentett intenzitású transzplantációs módszer, amely nem igényel nagy dózisú kemoterápiát. A tanulmány célja egy olyan nem myeloablatív őssejt-transzplantáció biztonságosságának és hatékonyságának vizsgálata, amely köldökzsinórvért használ leukémiában vagy limfómában szenvedő betegek kezelésében.

Ez a vizsgálat leukémiában vagy limfómában szenvedő betegeket von be. A résztvevők kórházba kerülnek, és először a ciklofoszfamid nevű kemoterápia típusát kapják, amelyet intravénásan adnak be a transzplantáció előtti hatodik napon. Ezenkívül a kemoterápia egy másik típusát, a fludarabint intravénásan adják be minden nap 5 nappal a transzplantáció előtt. Három nappal a transzplantáció előtt a résztvevők ciklosporint és mikofenolát-mofetilt (MMF) kapnak, hogy megakadályozzák az őssejtek kilökődését a szervezetben, és csökkentsék a graft-versus-host-disease (GVHD) nevű szövődmény kialakulásának kockázatát. a donorsejtek támadása a szervezet normál szövetei ellen. Egyes résztvevők ciklosporin helyett takrolimuszt kaphatnak. 6 nap elteltével a résztvevők kis dózisú sugárzást kapnak. Másnap a résztvevők köldökzsinórvér-őssejt-átültetésen esnek át.

A résztvevők összesen körülbelül 2-3 hónapig maradnak a kórházban, de szövődmények esetén akár tovább is. A transzplantációt követő első naptól kezdve a résztvevők napi injekciókat kapnak a granulocita-kolónia stimuláló faktornak (G-CSF) nevezett növekedési faktorból, amely egy természetes fehérje, amely növeli a fehérvérsejtszámot; A G-CSF-et addig folytatják, amíg a résztvevő fehérvérsejtszáma ismét normális lesz. A résztvevők a transzplantáció után 30 napig MMF-et, 180 napig ciklosporint vagy takrolimuszt kapnak. Amíg a résztvevők a kórházban vannak, rendszeresen vérmintákat vesznek, hogy értékeljék a kezelésre adott választ és lehetséges mellékhatásokat, beleértve a GVHD-t is. Szükség esetén a résztvevők vérlemezke- és vörösvérsejt-transzfúziót kapnak. A transzplantáció után 6 hónappal és 1 évvel végzett nyomon követési vizsgálati látogatásokon vérmintákat vesznek. A kutatók a résztvevők egészségi állapotát a résztvevők élete hátralévő részében évente egyszer telefonhívások vagy levelek útján követik nyomon a résztvevőknek és orvosaiknak.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

54

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Duarte, California, Egyesült Államok, 91010
        • City of Hope National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610-3633
        • University of Florida College of Medicine, Shands
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33624
        • H. Lee Moffitt Cancer Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242-1009
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • University of Kansas Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Dana-Farber Cancer Institute (DFCI), Brigham & Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Dana-Farber Cancer Institute (DFCI), Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University, Barnes Jewish Hospital
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10065
        • Weill Cornell Medical College, NY Presbyterian Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
        • Ohio State, Arthur G. James Cancer Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • University of Pennsylvania Cancer Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • Texas Transplant Institute
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • Virginia Commonwealth University, Medical College of Virginia (MCV) Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53792-5156
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A résztvevőknek 21 és 70 év közöttieknek kell lenniük; Az 1 és 21 év közötti résztvevők szintén jogosultak, ha nem jogosultak a BMT CTN #0501 (NCT00412360) programra.
  • Minden egységnek legalább 1,5 x 10^7/ttkg előfagyasztott, magozott sejtadagot kell biztosítania
  • A résztvevőknek két, részben humán leukocita antigénnel (HLA) egyező köldökzsinórvér-egységgel kell rendelkezniük. Minden egységnek legalább 4/6-ban meg kell egyeznie a címzettel a HLA-A, -B, -DRB1 lókuszokban. Ez magában foglalhat 0-2 antigén eltérést minden A vagy B (antigén szinten) vagy DRB1 (allél szinten) lókuszban. Mindegyik egységnek 4-6 HLA-A, B és DRB1 antigénnek kell lennie, amelyek egymáshoz illeszkednek, nem feltétlenül ugyanazon a lókuszban, mint a recipiensnél. Minden gépelés molekuláris tipizálással történik. Bár a molekuláris szintű tipizálás elérhető lesz, ebben a vizsgálatban a HLA-A és -B közepes felbontásban, valamint a -DRB1 esetében nagy felbontásban határoztak meg egyezést. Ha a klinikai helyzet sürgős átültetést tesz szükségessé, nincs szükség felnőtt, független donorkeresésre ahhoz, hogy részt vegyen ebben a vizsgálatban. A klinikai sürgősség a transzplantációs központba történő beutalástól számított 6-8 hét, vagy a megfelelő, nem rokon donor megtalálásának alacsony valószínűsége.
  • Citotoxikus kemoterápiában kell részesülnie a hozzájárulás dátumától számított 3 hónapon belül (a kemoterápia kezdő dátumától számítva)
  • Akut leukémiák (beleértve a T-limfoblaszt limfómát is) a második vagy azt követő teljes remisszióban (CR)
  • Burkitt limfóma a második vagy azt követő CR-ben
  • Limfóma

  • Megfelelő fizikai funkcióval rendelkező betegek, az alábbiak szerint mérve:

    • Szív: a bal kamrai ejekciós frakció nyugalmi állapotban nagyobb, mint 35%, vagy a rövidülő frakció több mint 25%
    • Máj: bilirubin legfeljebb 2,5 mg/dl, alanin-aminotranszferáz (ALT), aszpartát-aminotranszferáz (AST) és alkalikus foszfatáz a normálérték felső határának legfeljebb ötszöröse
    • Vese: a szérum kreatininszint az életkor szerinti normál tartományon belül van, vagy ha a szérum kreatinin a normál életkori tartományon kívül esik, akkor a veseműködés (kreatinin-clearance vagy glomeruláris filtrációs ráta (GFR) nagyobb, mint 40 ml/perc/1,73 m^2
    • Tüdők: a kényszerített kilégzési térfogat egy másodperc alatt (FEV1), a kényszerített vitálkapacitás (FVC) és a szén-monoxid-diffundáló kapacitás (DLCO) 50%-nál nagyobb (hemoglobinra korrigálva). Ha nem lehet tüdőfunkciós vizsgálatokat végezni, akkor az oxigén (O2) telítettségnek 92%-nál nagyobbnak kell lennie a szoba levegőjén.

Kizárási kritériumok:

  • HLA-egyező, rokon vagy 7 vagy 8/8 HLA allél egyezésű (HLA-A, -B, -Cw, -DRB1) rokon donorral rendelkezik, amely képes adományozni
  • Autológ hematopoietikus őssejt-átültetésen esett át a vizsgálatba való belépés előtti 3 hónapban
  • Terhes vagy szoptató
  • HIV-fertőzés bizonyítéka vagy ismert HIV-pozitív szerológia
  • Jelenlegi kontrollálatlan bakteriális, vírusos vagy gombás fertőzés (azaz jelenleg olyan gyógyszeres kezelés alatt áll, amelynél a klinikai tünetek előrehaladása vagy radiológiai lelet mutatkozik)
  • Korábbi allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció
  • Primer idiopátiás myelofibrosis anamnézisében

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Köldökzsinórvér transzplantáció
A résztvevők egy dupla egység hematopoietikus köldökzsinórvér őssejt-transzplantációban részesülnek, nem myeloablatív preparatív séma, GVHD profilaxis alkalmazásával.
Biológiai: Hematopoietikus köldökzsinórvér őssejt-transzplantáció

A transzplantációs előkészítő séma az alábbiakban található. A - jel a transzplantáció előtti napok száma.

  • Fludarabin: 40 mg/m^2 intravénásan (IV) a -6., -5., -4., -3. és -2. napon
  • Ciklofoszfamid: 50 mg/kg IV a -6. napon
  • Teljes test besugárzás: 200 centigray (cGy) a -1. napon
Biológiai: GVHD profilaxis

A GVHD profilaxis a következőkből áll:

  • Ciklosporin: a -3. napon kezdődően a dózist úgy állítják be, hogy a 200-400 mg/ml-es szintet fenntartsák
  • MMF: 1 gramm IV naponta háromszor (TID), ha nagyobb, mint 50 kg, vagy 15 mg/kg IV háromszor, ha kevesebb, mint 50 kg, a -3. naptól kezdve; a beültetést követő 30. vagy 7. napig folytatták, attól függően, hogy melyik nap később van

A 0. nap a köldökzsinórvér-transzplantációs egységek infúziójának napja, amelyeket részben HLA-val nem rokon donoroktól kapnak.

Az 1. naptól kezdve a résztvevők 5 mcg/ttkg/nap G-CSF-et kapnak mindaddig, amíg az abszolút neutrofilszám (ANC) nem haladja meg a 2000/mm^3 értéket három egymást követő mérés során, mindegyik különböző napokon.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Teljes túlélés az átültetéstől számított 180 napon belül
Időkeret: A 6. hónapban és az 1. évben mérve
A 6. hónapban és az 1. évben mérve

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A neutrofilek helyreállítása
Időkeret: A 28., 56., 90. és 100. napon mérve
A neutrofil-visszanyerés azt jelenti, hogy három egymást követő mérés során 500/mm3 abszolút neutrofilszámot érünk el, különböző napokon.
A 28., 56., 90. és 100. napon mérve
Elsődleges grafthiba
Időkeret: A 100. napon mérve
Az elsődleges graft meghibásodása < 5% donor kiméra esetén a 100. nap előtti és minden mérés során.
A 100. napon mérve
Másodlagos grafthiba
Időkeret: A 100. napon mérve
A másodlagos graft elégtelenségét a kezdeti felépülés, majd a neutropenia 5%-nál kisebb donorkimérizmussal határozzák meg.
A 100. napon mérve
Thrombocyta-visszanyerés 20K-ra
Időkeret: Az 56., 90. és 100. napon mérve
A thrombocyta-visszanyerés az az első nap, amikor legalább három egymást követő mérést végeznek különböző napokon úgy, hogy a beteg thrombocytaszáma >20 000/mm3 vérlemezke-transzfúzió nélkül az előző hét napban.
Az 56., 90. és 100. napon mérve
Donorsejt beültetés
Időkeret: Az 56. napon mérve
Velő vagy vérminta. A donorsejt beültetést úgy határozzuk meg, hogy a donor kimérizmusa ≥ 5% a transzplantáció utáni ≥ 56. napon. A kimérizmust a transzplantáció utáni ~28., ~56., ~180. és ~365. napon kell értékelni. A kimérizmust teljes vérben vagy mononukleáris frakcióban lehet értékelni.
Az 56. napon mérve
Akut graft-versus-host betegség (GVHD)
Időkeret: A 100. napon mérve
A 100. napon mérve
Krónikus GVHD
Időkeret: 1. évben mérve
1. évben mérve
Progressziómentes túlélés
Időkeret: 1. évben mérve
A progressziómentes túlélés a relapszus/kiújulás/progresszió, a halálozás vagy az utolsó utánkövetés közötti minimális időtartam.
1. évben mérve
Kezeléssel kapcsolatos mortalitás (TRM)
Időkeret: 6 hónaposan és 1 évesen mérve
6 hónaposan és 1 évesen mérve
A fertőzések előfordulása
Időkeret: 1. évben mérve
Azon résztvevők száma, akik legalább egy fertőzést tapasztaltak.
1. évben mérve
Thrombocyta-visszanyerés 50K-ra
Időkeret: Az 56., 90. és 100. napon mérve
A thrombocyta-visszanyerés az az első nap, amikor legalább három egymást követő mérést végeznek különböző napokon úgy, hogy a beteg vérlemezkeszáma >50 000/mm3 vérlemezke-transzfúzió nélkül az előző hét napban.
Az 56., 90. és 100. napon mérve

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Medical College of Wisconsin

Együttműködők

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Marrow Donor Program
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2008. december 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2011. április 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2013. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2009. március 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2009. március 17.

Első közzététel (Becslés)

2009. március 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. december 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. december 12.

Utolsó ellenőrzés

2022. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • BMTCTN0604
  • U01HL069294 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
  • 5U24CA076518 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

IPD terv leírása

Az eredményeket kéziratban tesszük közzé.

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Hematopoietikus köldökzsinórvér őssejt-transzplantáció

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Belgium

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel