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Valutazione della sicurezza e dell'efficacia di un trapianto di cellule staminali del sangue del cordone ombelicale (BMT CTN 0604)

12 dicembre 2022 aggiornato da: Medical College of Wisconsin

Uno studio multicentrico di fase II sul condizionamento non mieloablativo (NST) e sul trapianto di sangue del cordone ombelicale (UCB) da donatori non correlati in pazienti con neoplasie ematologiche (BMT CTN #0604)

Un trapianto di midollo osseo, che è un tipo di trapianto di cellule staminali, è un'opzione terapeutica per le persone con leucemia o linfoma. Recentemente, i trapianti di cellule staminali utilizzando il sangue del cordone ombelicale sono diventati un'opzione terapeutica per le persone con questi tipi di tumori. Questo studio valuterà l'efficacia di un trapianto di cellule staminali utilizzando il sangue del cordone ombelicale, insieme a dosi più basse di chemioterapia, per il trattamento di persone affette da leucemia o linfoma.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Leucemia e linfoma sono tipi di tumori del sangue. La chemioterapia è un'opzione di trattamento comune per le persone con questi tipi di cancro, ma se il cancro non risponde bene alla chemioterapia o se il cancro ritorna, le persone potrebbero dover prendere in considerazione altre opzioni. Un trapianto di midollo osseo, che è un tipo di trapianto di cellule staminali in cui il midollo osseo sano viene donato a un paziente da un donatore correlato o non correlato, è comunemente usato per trattare la leucemia e il linfoma. Recentemente, i trapianti di cellule staminali utilizzando il sangue del cordone ombelicale sono diventati un'opzione praticabile per il trattamento di questi tipi di tumori. Tradizionalmente, il sangue del cordone ombelicale, che è il sangue rimasto nella placenta dopo la nascita di un bambino, è stato smaltito con la placenta. Tuttavia, negli ultimi anni, i medici hanno iniziato a raccogliere e congelare le cellule del sangue del cordone ombelicale in modo che possano essere utilizzate in procedure di trapianto di cellule staminali in un secondo momento.

In genere, le persone sottoposte a trapianto di cellule staminali ricevono alte dosi di chemioterapia prima del trapianto per preparare i loro corpi ad accettare le cellule staminali del donatore. In questo studio, i partecipanti saranno sottoposti a un nuovo tipo di trapianto di cellule staminali chiamato trapianto non mieloablativo, che è un metodo di trapianto a intensità ridotta che non richiede alte dosi di chemioterapia. Lo scopo dello studio è esaminare la sicurezza e l'efficacia di un trapianto di cellule staminali non mieloablative che utilizza il sangue del cordone ombelicale come opzione terapeutica per le persone affette da leucemia o linfoma.

Questo studio arruolerà persone con leucemia o linfoma. I partecipanti saranno ricoverati in ospedale e riceveranno prima un tipo di chemioterapia chiamata ciclofosfamide, che verrà somministrata per via endovenosa il sesto giorno prima del trapianto. Inoltre, un altro tipo di chemioterapia, la fludarabina, verrà somministrato per via endovenosa ogni giorno per 5 giorni prima del trapianto. Tre giorni prima del trapianto, i partecipanti riceveranno ciclosporina e micofenolato mofetile (MMF), per aiutare a prevenire il rigetto delle cellule staminali da parte del corpo e per aiutare a ridurre il rischio di sviluppare una complicanza chiamata malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD), che è un attacco delle cellule donatrici ai tessuti normali del corpo. Alcuni partecipanti possono ricevere tacrolimus invece di ciclosporina. Dopo 6 giorni, i partecipanti riceveranno una piccola dose di radiazioni. Il giorno successivo, i partecipanti saranno sottoposti al trapianto di cellule staminali del sangue del cordone ombelicale.

I partecipanti rimarranno in ospedale per circa 2 o 3 mesi in totale, ma forse più a lungo se ci sono complicazioni. A partire dal primo giorno dopo il trapianto, i partecipanti riceveranno iniezioni giornaliere di un fattore di crescita chiamato fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF), che è una proteina naturale che aumenta il numero di globuli bianchi; Il G-CSF continuerà fino a quando il conteggio dei globuli bianchi di un partecipante non sarà di nuovo normale. I partecipanti continueranno a ricevere MMF per 30 giorni e ciclosporina o tacrolimus per 180 giorni dopo il trapianto. Mentre i partecipanti sono in ospedale, verranno raccolti regolarmente campioni di sangue per valutare la risposta e i possibili effetti collaterali al trattamento, inclusa la GVHD. Se necessario, i partecipanti riceveranno trasfusioni di piastrine e globuli rossi. Alle visite di studio di follow-up 6 mesi e 1 anno dopo il trapianto, verranno prelevati campioni di sangue. I ricercatori dello studio terranno traccia delle condizioni mediche dei partecipanti tramite telefonate o invii ai partecipanti e ai loro medici una volta all'anno per il resto della vita dei partecipanti.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

54

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • City of Hope National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610-3633
        • University of Florida College of Medicine, Shands
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33624
        • H. Lee Moffitt Cancer Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242-1009
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Dana-Farber Cancer Institute (DFCI), Brigham & Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Dana-Farber Cancer Institute (DFCI), Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University, Barnes Jewish Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Weill Cornell Medical College, NY Presbyterian Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Ohio State, Arthur G. James Cancer Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania Cancer Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Texas Transplant Institute
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth University, Medical College of Virginia (MCV) Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792-5156
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 70 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I partecipanti devono avere dai 21 ai 70 anni; anche i partecipanti da 1 a 21 anni sono idonei se non sono idonei per BMT CTN #0501 (NCT00412360)
  • Ogni unità deve fornire un minimo di 1,5 x 10^7/kg di dose di cellule nucleate pre-crioconservate
  • I partecipanti devono avere due unità di sangue del cordone ombelicale parzialmente corrispondenti all'antigene leucocitario umano (HLA). Ogni unità deve corrispondere almeno 4 su 6 nei loci HLA-A, -B, -DRB1 con il ricevente. Ciò può includere da 0 a 2 mismatch di antigeni in ciascun loci A o B (a livello di antigene) o DRB1 (a livello di allele). Ogni unità deve essere un antigene HLA-A, B e DRB1 da 4 a 6 abbinato tra loro, non necessariamente negli stessi loci del ricevente. Tutta la tipizzazione sarà effettuata mediante tipizzazione molecolare. Sebbene sarà disponibile la tipizzazione a livello molecolare, per questo studio viene definita una corrispondenza a risoluzione intermedia per HLA-A e -B e ad alta risoluzione per -DRB1. Non è richiesta una ricerca di donatore adulto non imparentato affinché una persona sia ammissibile per questo studio se la situazione clinica impone un trapianto urgente. L'urgenza clinica è definita come 6-8 settimane dall'invio al centro trapianti o bassa probabilità di trovare un donatore compatibile e non imparentato.
  • Deve aver ricevuto la chemioterapia citotossica entro 3 mesi dalla data del consenso (misurata dalla data di inizio della chemioterapia)
  • Leucemie acute (include linfoma linfoblastico T) nella seconda o successiva remissione completa (CR)
  • Linfoma di Burkitt nella seconda o successiva CR
  • Linfoma

  • Pazienti con adeguata funzionalità fisica, misurata da quanto segue:

    • Cuore: frazione di eiezione ventricolare sinistra a riposo superiore al 35% o frazione di accorciamento superiore al 25%
    • Fegato: bilirubina inferiore o uguale a 2,5 mg/dL e alanina aminotransferasi (ALT), aspartato aminotransferasi (AST) e fosfatasi alcalina inferiore o uguale a cinque volte il limite superiore della norma
    • Rene: creatinina sierica entro il range normale per l'età, o se la creatinina sierica è al di fuori del range normale per l'età, allora funzione renale (clearance della creatinina o velocità di filtrazione glomerulare (GFR) maggiore di 40 ml/min/1,73 m^2
    • Polmoni: volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1), capacità vitale forzata (FVC) e capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLCO) superiori al 50% del previsto (corretto per l'emoglobina). Se non è possibile eseguire i test di funzionalità polmonare, la saturazione di ossigeno (O2) deve essere superiore al 92% nell'aria ambiente.

Criteri di esclusione:

  • Avere un donatore HLA compatibile, correlato o correlato a 7 o 8/8 alleli HLA (HLA-A, -B, -Cw, -DRB1) in grado di donare
  • Ha avuto un trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche nei 3 mesi prima dell'ingresso nello studio
  • Incinta o allattamento
  • Evidenza di infezione da HIV o sierologia HIV positiva nota
  • Infezione batterica, virale o fungina in corso non controllata (vale a dire, attualmente sta assumendo farmaci con evidenza di progressione dei sintomi clinici o risultati radiologici)
  • Pregresso trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche
  • Storia di mielofibrosi idiopatica primaria

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trapianto di sangue del cordone ombelicale
I partecipanti riceveranno una doppia unità di trapianto di cellule staminali del sangue del cordone ombelicale ematopoietico utilizzando un regime preparativo non mieloablativo, profilassi GVHD.
Biologico: Trapianto di cellule staminali del sangue del cordone ombelicale emopoietico

Il regime di preparazione al trapianto è elencato di seguito. Il segno - è il numero di giorni prima del trapianto.

  • Fludarabina: 40 mg/m^2 per via endovenosa (IV) nei giorni -6, -5, -4, -3 e -2
  • Ciclofosfamide: 50 mg/kg EV il giorno -6
  • Irradiazione corporea totale: 200 centigray (cGy) il giorno -1
Biologico: Profilassi GVHD

Il regime di profilassi della GVHD consisterà in:

  • Ciclosporina: a partire dal giorno -3 con la dose aggiustata per mantenere un livello di 200-400 mg/ml
  • MMF: 1 grammo EV tre volte al giorno (TID) se superiore a 50 kg, o 15 mg/kg EV TID se inferiore a 50 kg a partire dal giorno -3; continuato fino al giorno 30 o 7 giorni dopo l'attecchimento, qualunque sia il giorno successivo

Il giorno 0 è il giorno dell'infusione delle unità di innesto di sangue del cordone ombelicale, che saranno ottenute da donatori non consanguinei parzialmente HLA compatibili.

A partire dal giorno 1, i partecipanti riceveranno G-CSF 5 mcg/kg/giorno fino a quando la conta assoluta dei neutrofili (ANC) non sarà maggiore o uguale a 2.000/mm^3 per tre misurazioni consecutive, ciascuna in giorni diversi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Sopravvivenza complessiva a 180 giorni dal momento del trapianto
Lasso di tempo: Misurato al mese 6 e all'anno 1
Misurato al mese 6 e all'anno 1

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Recupero dei neutrofili
Lasso di tempo: Misurato ai giorni 28, 56, 90 e 100
Il recupero dei neutrofili è definito come il raggiungimento di una conta assoluta dei neutrofili ≥ 500/mm3 per tre misurazioni consecutive in giorni diversi.
Misurato ai giorni 28, 56, 90 e 100
Fallimento dell'innesto primario
Lasso di tempo: Misurato al giorno 100
Il fallimento primario dell'innesto è definito come <5% di chimerismo del donatore su tutte le misurazioni prima e al giorno-100.
Misurato al giorno 100
Fallimento dell'innesto secondario
Lasso di tempo: Misurato al giorno 100
Il fallimento secondario del trapianto è definito recupero iniziale seguito da neutropenia con <5% di chimerismo del donatore.
Misurato al giorno 100
Recupero piastrinico a 20K
Lasso di tempo: Misurato ai giorni 56, 90 e 100
Il recupero piastrinico è definito come il primo giorno di un minimo di tre misurazioni consecutive in giorni diversi in modo tale che il paziente abbia raggiunto una conta piastrinica >20.000/mm3 senza trasfusioni piastriniche nei sette giorni precedenti.
Misurato ai giorni 56, 90 e 100
Attecchimento delle cellule del donatore
Lasso di tempo: Misurato al giorno 56
Midollo o campione di sangue. L'attecchimento delle cellule del donatore è definito come chimerismo del donatore ≥ 5% il giorno ≥ 56 dopo il trapianto. Il chimerismo dovrebbe essere valutato nei giorni ~28, ~56, ~180 e ~365 dopo il trapianto. Il chimerismo può essere valutato nel sangue intero o nella frazione mononucleare.
Misurato al giorno 56
Malattia acuta del trapianto contro l'ospite (GVHD)
Lasso di tempo: Misurato al giorno 100
Misurato al giorno 100
GVHD cronica
Lasso di tempo: Misurato all'anno 1
Misurato all'anno 1
Sopravvivenza libera da progressione
Lasso di tempo: Misurato all'anno 1
La sopravvivenza libera da progressione è definita come l'intervallo di tempo minimo alla recidiva/recidiva/progressione, alla morte o all'ultimo follow-up.
Misurato all'anno 1
Mortalità correlata al trattamento (TRM)
Lasso di tempo: Misurato a 6 mesi e 1 anno
Misurato a 6 mesi e 1 anno
Incidenza delle infezioni
Lasso di tempo: Misurato all'anno 1
Numero di partecipanti che hanno subito almeno un'infezione.
Misurato all'anno 1
Recupero piastrinico a 50K
Lasso di tempo: Misurato ai giorni 56, 90 e 100
Il recupero piastrinico è definito come il primo giorno di un minimo di tre misurazioni consecutive in giorni diversi in modo tale che il paziente abbia raggiunto una conta piastrinica >50.000/mm3 senza trasfusioni piastriniche nei sette giorni precedenti.
Misurato ai giorni 56, 90 e 100

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Medical College of Wisconsin

Collaboratori

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Marrow Donor Program
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2008

Completamento primario (Effettivo)

1 aprile 2011

Completamento dello studio (Effettivo)

1 novembre 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 marzo 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 marzo 2009

Primo Inserito (Stima)

18 marzo 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 dicembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 dicembre 2022

Ultimo verificato

1 dicembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BMTCTN0604
  • U01HL069294 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • 5U24CA076518 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Descrizione del piano IPD

I risultati saranno pubblicati in un manoscritto.

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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