Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​en navlestrengsblodstamcelletransplantation (BMT CTN 0604)

12. december 2022 opdateret af: Medical College of Wisconsin

Et multicenter, fase II forsøg med ikke-myeloablativ konditionering (NST) og transplantation af navlestrengsblod (UCB) fra ikke-beslægtede donorer hos patienter med hæmatologiske maligniteter (BMT CTN #0604)

En knoglemarvstransplantation, som er en type stamcelletransplantation, er en behandlingsmulighed for mennesker med leukæmi eller lymfom. For nylig er stamcelletransplantationer ved hjælp af navlestrengsblod blevet en behandlingsmulighed for mennesker med disse typer kræft. Denne undersøgelse vil evaluere effektiviteten af ​​en stamcelletransplantation ved hjælp af navlestrengsblod sammen med lavere doser af kemoterapi til behandling af mennesker med leukæmi eller lymfom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Leukæmi og lymfom er typer af blodkræft. Kemoterapi er en almindelig behandlingsmulighed for mennesker med disse typer kræft, men hvis kræften ikke reagerer godt på kemoterapi, eller hvis kræften vender tilbage, kan folk være nødt til at overveje andre muligheder. En knoglemarvstransplantation, som er en type stamcelletransplantation, hvor sund knoglemarv doneres til en patient af en beslægtet eller ikke-beslægtet donor, bruges almindeligvis til behandling af leukæmi og lymfom. For nylig er stamcelletransplantationer ved hjælp af navlestrengsblod blevet en levedygtig mulighed for at behandle disse typer kræft. Traditionelt er navlestrengsblod, som er det blod, der er tilbage i moderkagen, efter en baby er født, blevet bortskaffet med moderkagen. Men i løbet af de seneste år er læger begyndt at indsamle og fryse navlestrengsblodcellerne, så de kan bruges i stamcelletransplantationsprocedurer på et senere tidspunkt.

Typisk modtager personer, der gennemgår en stamcelletransplantation, høje doser kemoterapi før transplantationen for at forberede deres kroppe til at acceptere donorstamcellerne. I denne undersøgelse vil deltagerne gennemgå en ny type stamcelletransplantation kaldet en ikke-myeloablativ transplantation, som er en transplantationsmetode med reduceret intensitet, som ikke kræver høje doser kemoterapi. Formålet med undersøgelsen er at undersøge sikkerheden og effektiviteten af ​​en ikke-myeloablativ stamcelletransplantation, der bruger navlestrengsblod som behandlingsmulighed for personer med leukæmi eller lymfom.

Denne undersøgelse vil inkludere personer med leukæmi eller lymfom. Deltagerne vil blive indlagt på hospitalet og vil først modtage en type kemoterapi kaldet cyclophosphamid, som vil blive givet intravenøst ​​den sjette dag før transplantationen. Derudover vil en anden type kemoterapi, fludarabin, blive givet intravenøst ​​hver dag i 5 dage før transplantationen. Tre dage før transplantationen vil deltagerne modtage cyclosporin og mycophenolatmofetil (MMF), for at hjælpe med at forhindre kroppen i at afstøde stamcellerne og for at hjælpe med at mindske risikoen for at udvikle en komplikation kaldet graft-versus-host-disease (GVHD), som er et angreb fra donorcellerne på kroppens normale væv. Nogle deltagere kan få tacrolimus i stedet for cyclosporin. Efter 6 dage vil deltagerne modtage en lille dosis stråling. Dagen efter skal deltagerne gennemgå stamcelletransplantation af navlestrengsblod.

Deltagerne vil blive på hospitalet i cirka 2 til 3 måneder i alt, men muligvis længere, hvis der er komplikationer. Fra den første dag efter transplantationen vil deltagerne modtage daglige injektioner af en vækstfaktor kaldet granulocyt-kolonistimulerende faktor (G-CSF), som er et naturligt protein, der øger antallet af hvide blodlegemer; G-CSF fortsættes, indtil en deltagers antal hvide blodlegemer er normalt igen. Deltagerne vil fortsat modtage MMF i 30 dage og cyclosporin eller tacrolimus i 180 dage efter transplantationen. Mens deltagerne er på hospitalet, vil der blive indsamlet blodprøver regelmæssigt for at evaluere responsen og mulige bivirkninger på behandlingen, herunder GVHD. Om nødvendigt vil deltagerne modtage blodplade- og røde blodlegemer. Ved opfølgende studiebesøg 6 måneder og 1 år efter transplantationen vil der blive taget blodprøver. Undersøgelsesforskere vil holde styr på deltagernes medicinske tilstand gennem telefonopkald eller mails til deltagere og deres læger en gang om året resten af ​​deltagernes liv.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

54

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010
        • City of Hope National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610-3633
        • University of Florida College of Medicine, Shands
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33624
        • H. Lee Moffitt Cancer Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242-1009
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Dana-Farber Cancer Institute (DFCI), Brigham & Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Dana-Farber Cancer Institute (DFCI), Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University, Barnes Jewish Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Weill Cornell Medical College, NY Presbyterian Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Ohio State, Arthur G. James Cancer Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania Cancer Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Texas Transplant Institute
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University, Medical College of Virginia (MCV) Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792-5156
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 70 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagerne skal være mellem 21 og 70 år; deltagere i alderen 1 til 21 år er også berettigede, hvis de ikke er berettigede til BMT CTN #0501 (NCT00412360)
  • Hver enhed skal levere mindst 1,5 x 10^7/kg præ-kryokonserveret nukleeret celledosis
  • Deltagerne skal have to delvist humant leukocytantigen (HLA)-matchede navlestrengsblodenheder. Hver enhed skal matche mindst 4 af 6 ved HLA-A, -B, -DRB1 loci med modtageren. Dette kan omfatte 0 til 2 antigen-fejlparringer ved hver A- eller B- (på antigenniveau) eller DRB1- (på allelniveau) loci. Hver enhed skal være et 4 til 6 HLA-A-, B- og DRB1-antigen matchet til hinanden, ikke nødvendigvis på samme loci som hos modtageren. Al typning vil blive udført ved hjælp af molekylær typning. Selvom typebestemmelse på molekylært niveau vil være tilgængelig, er et match defineret ved mellemopløsning for HLA-A og -B og ved høj opløsning for -DRB1 for denne undersøgelse. En ikke-relateret donorsøgning er ikke nødvendig for en person for at være berettiget til denne undersøgelse, hvis den kliniske situation tilsiger en presserende transplantation. Klinisk hastende karakter er defineret som 6 til 8 uger fra henvisning til transplantationscenter eller lav sandsynlighed for at finde en matchet, ikke-beslægtet donor.
  • Skal have modtaget cytotoksisk kemoterapi inden for 3 måneder efter samtykkedatoen (målt fra startdatoen for kemoterapien)
  • Akutte leukæmier (inklusive T-lymfoblastisk lymfom) i den anden eller efterfølgende fuldstændige remission (CR)
  • Burkitts lymfom i anden eller efterfølgende CR
  • Lymfom

  • Patienter med tilstrækkelig fysisk funktion, målt ved følgende:

    • Hjerte: venstre ventrikulær ejektionsfraktion i hvile større end 35 %, eller afkortningsfraktion større end 25 %
    • Lever: bilirubin mindre end eller lig med 2,5 mg/dL og alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST) og alkalisk fosfatase mindre end eller lig med fem gange den øvre normalgrænse
    • Nyre: serumkreatinin inden for normalområdet for alder, eller hvis serumkreatinin er uden for det normale aldersinterval, så nyrefunktion (kreatininclearance eller glomerulær filtrationshastighed (GFR) større end 40 ml/min/1,73m^2
    • Lunger: forceret udåndingsvolumen på et sekund (FEV1), forceret vitalkapacitet (FVC) og kulilte-diffunderende kapacitet (DLCO) større end 50 % forudsagt (korrigeret for hæmoglobin). Hvis ikke kan udføre lungefunktionstest, skal iltmætning (O2) være større end 92 % på rumluft.

Ekskluderingskriterier:

  • Har en HLA-matchet, relateret eller 7 eller 8/8 HLA allel matchet (HLA-A, -B, -Cw, -DRB1) relateret donor i stand til at donere
  • Havde en autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation i de 3 måneder før studiestart
  • Gravid eller ammende
  • Bevis for HIV-infektion eller kendt HIV-positiv serologi
  • Aktuel ukontrolleret bakteriel, viral eller svampeinfektion (dvs. tager i øjeblikket medicin med tegn på progression af kliniske symptomer eller røntgenologiske fund)
  • Tidligere allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation
  • Anamnese med primær idiopatisk myelofibrose

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Transplantation af navlestrengsblod
Deltagerne vil modtage en dobbelt enhed hæmatopoietisk navlestrengsblod-stamcelletransplantation ved hjælp af et ikke-myeloablativt præparativt regime, GVHD-profylakse.
Biologisk: Hæmatopoietisk navlestrengsblodstamcelletransplantation

Den transplantationspræparative kur er anført nedenfor. - tegnet er antallet af dage før transplantationen.

  • Fludarabin: 40 mg/m^2 intravenøst ​​(IV) på dag -6, -5, -4, -3 og -2
  • Cyclophosphamid: 50 mg/kg IV på dag -6
  • Total kropsbestråling: 200 centigray (cGy) på dag -1
Biologisk: GVHD profylakse

GVHD profylakse regime vil bestå af:

  • Cyclosporin: begyndende på dag -3 med dosis justeret for at opretholde et niveau på 200-400 mg/ml
  • MMF: 1 gram IV tre gange dagligt (TID), hvis det er større end 50 kg, eller 15 mg/kg IV TID, hvis det er mindre end 50 kg begyndende på dag -3; fortsatte indtil dag 30 eller 7 dage efter engraftment, alt efter hvilken dag der er senere

Dag 0 er dagen for infusion af navlestrengsblodtransplantatenhederne, som vil blive opnået fra delvist HLA-matchede ikke-beslægtede donorer.

Fra dag 1 vil deltagerne modtage G-CSF 5 mcg/kg/dag, indtil det absolutte neutrofiltal (ANC) er større end eller lig med 2.000/mm^3 for tre på hinanden følgende målinger, hver på forskellige dage.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Samlet overlevelse ved 180 dage fra transplantationstidspunktet
Tidsramme: Målt ved måned 6 og år 1
Målt ved måned 6 og år 1

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Neutrofil genopretning
Tidsramme: Målt på dag 28, 56, 90 og 100
Neutrofilgenvinding er defineret som opnåelse af et absolut neutrofiltal ≥ 500/mm3 for tre på hinanden følgende målinger på forskellige dage.
Målt på dag 28, 56, 90 og 100
Primær graftfejl
Tidsramme: Målt på dag 100
Primær graftsvigt er defineret som < 5 % donorkimerisme på alle målinger før og dag-100.
Målt på dag 100
Sekundær graftfejl
Tidsramme: Målt på dag 100
Sekundær graftsvigt er defineret initial restitution efterfulgt af neutropeni med < 5 % donorkimerisme.
Målt på dag 100
Blodpladegendannelse til 20K
Tidsramme: Målt på dag 56, 90 og 100
Blodpladegenvinding er defineret som den første dag af minimum tre på hinanden følgende målinger på forskellige dage, således at patienten har opnået et blodpladetal >20.000/mm3 uden blodpladetransfusioner i de foregående syv dage.
Målt på dag 56, 90 og 100
Engraftment af donorceller
Tidsramme: Målt på dag 56
Marv- eller blodprøve. Donorcelleengraftment er defineret som donorkimerisme ≥ 5 % på dag ≥ 56 efter transplantation. Kimærisme bør evalueres på Dage ~28, ~56, ~180 og ~365 efter transplantation. Kimærisme kan vurderes i fuldblod eller mononukleær fraktion.
Målt på dag 56
Akut graft-versus-host sygdom (GVHD)
Tidsramme: Målt på dag 100
Målt på dag 100
Kronisk GVHD
Tidsramme: Målt til år 1
Målt til år 1
Progressionsfri overlevelse
Tidsramme: Målt til år 1
Progressionsfri overlevelse er defineret som det mindste tidsinterval til tilbagefald/gentagelse/progression, til død eller til sidste opfølgning.
Målt til år 1
Behandlingsrelateret dødelighed (TRM)
Tidsramme: Målt til 6 måneder og 1 år
Målt til 6 måneder og 1 år
Forekomst af infektioner
Tidsramme: Målt til år 1
Antal deltagere, der oplevede mindst én infektion.
Målt til år 1
Blodpladegendannelse til 50K
Tidsramme: Målt på dag 56, 90 og 100
Blodpladegenvinding er defineret som den første dag af minimum tre på hinanden følgende målinger på forskellige dage, således at patienten har opnået et blodpladetal >50.000/mm3 uden blodpladetransfusioner i de foregående syv dage.
Målt på dag 56, 90 og 100

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Medical College of Wisconsin

Samarbejdspartnere

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Marrow Donor Program
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2011

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. marts 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. marts 2009

Først opslået (Skøn)

18. marts 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. december 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. december 2022

Sidst verificeret

1. december 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BMTCTN0604
  • U01HL069294 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • 5U24CA076518 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

IPD-planbeskrivelse

Resultaterne vil blive offentliggjort i et manuskript.

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Lymfom, follikulært

Kliniske forsøg med Hæmatopoietisk navlestrengsblodstamcelletransplantation

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner