Tandemowa autotransplantacja u pacjentów ze szpiczakiem

Kryteria przyjęcia:

1. Uczestnicy musieli mieć zdiagnozowaną objawową MM, MM + amyloidozę lub POEMS (szpiczak osteosklerotyczny: polineuropatia, organomegalia, endokrynopatia, białko monoklonalne, zmiany skórne) wymagające leczenia. Uczestnicy z wcześniejszą historią szpiczaka tlącego będą kwalifikować się, jeśli istnieją dowody na postępującą chorobę wymagającą chemioterapii. Należy zauważyć, że uczestnicy badania nie muszą mieć aktywnej choroby w momencie przystąpienia do badania, ponieważ uczestnicy mogli otrzymać wcześniej do 12 miesięcy chemioterapii, która mogła wywołać odpowiedź.
2. Muszą być obecne kryteria białkowe (oznaczalny składnik M IgG, IgA, IgD lub IgE i/lub lekki łańcuch kappa lub lambda w moczu, białko Bence-Jonesa lub wolny łańcuch lekki Kappa lub wolny łańcuch lekki Lambda) w celu oceny odpowiedzi . Uczestnicy niewydzielniczy kwalifikują się pod warunkiem, że uczestnik ma > 20% plazmocytozy LUB liczne (>3) ogniskowe plazmocytomy lub zmiany ogniskowe w MRI.
3. Uczestnicy muszą otrzymać nie więcej niż 12 miesięcy wcześniejszej chemioterapii z powodu tej choroby. Uczestnicy mogli otrzymać wcześniej radioterapię, pod warunkiem uzyskania zgody PI.
4. Uczestnicy nie mogą mieć wcześniejszego przeszczepu.
5. Uczestnicy muszą mieć 18-80 lat w momencie rozpoczęcia studiów.
6. Wykonano frakcję wyrzutową ECHO lub MUGA ≥ 40%.
7. Uczestnicy muszą mieć odpowiednie badania czynności płuc, > 50% przewidywanych aspektów mechanicznych (FEV1, FVC) i pojemność dyfuzyjną (DLCO) > 50% przewidywanych (z uwzględnieniem hemoglobiny). Jeśli uczestnik nie jest w stanie ukończyć badań czynnościowych płuc z powodu bólu lub stanu chorobowego, uczestnik może nadal zostać zapisany, pod warunkiem, że PI lub rekrutujący badacz udokumentuje, że uczestnik jest kandydatem do przeszczepu.
8. Uczestnicy muszą mieć kreatyninę < 3 mg/dl i obliczony klirens kreatyniny > 30 ml/min. Do obliczenia klirensu kreatyniny można zastosować równanie Cockrofta-Gaulta.
9. Uczestnicy muszą mieć status sprawności 0-2 w oparciu o kryteria ECOG. Uczestnicy ze złym stanem sprawności (3-4) opartym wyłącznie na bólu kości będą kwalifikować się, pod warunkiem, że istnieje dokumentacja potwierdzająca to.
10. Uczestnicy muszą podpisać najbardziej aktualny zatwierdzony przez IRB ICF badania (formularz świadomej zgody).

Kryteria wyłączenia:

1. Przebyty przeszczep autologiczny lub allogeniczny.
2. Liczba płytek krwi < 30 x 109/l, chyba że jest związana ze szpiczakiem. Jeśli dotyczy MM, rejestrujący badacz musi to udokumentować.
3. > neuropatia stopnia 3.
4. Znana nadwrażliwość na bortezomib, bor lub mannitol.
5. Niekontrolowana cukrzyca.
6. Niedawno przebyty (<6 miesięcy) zawał mięśnia sercowego, niestabilna dusznica bolesna, trudna do opanowania zastoinowa niewydolność serca, niekontrolowane nadciśnienie lub trudne do opanowania zaburzenia rytmu serca.
7. Uczestnicy nie mogą mieć związanej z chorobą niewydolności nerek związanej z odkładaniem się łańcuchów lekkich ani kreatyniny >3 mg/dl.
8. Uczestnicy nie mogą mieć współistniejącego nowotworu złośliwego, chyba że można go odpowiednio wyleczyć poprzez interwencję chirurgiczną, nie chemioterapeutyczną. Uczestnicy mogą mieć w przeszłości nowotwór złośliwy, pod warunkiem, że nie byli poddawani żadnemu leczeniu w ciągu 365 dni od rozpoczęcia badania ORAZ że oczekiwana długość życia przekracza 5 lat w momencie rozpoczęcia badania.
9. Uczestnicy nie mogą mieć zagrażających życiu chorób współistniejących.
10. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć udokumentowany negatywny wynik testu ciążowego udokumentowany w ciągu jednego tygodnia od rozpoczęcia badania. Kobiety i mężczyźni w wieku rozrodczym nie mogą brać udziału w badaniu, o ile nie zgodzili się, podpisując badanie ICF, na stosowanie skutecznych metod antykoncepcji określonych w tym formularzu.