Tandemová autotransplantace u pacientů s myelomem

Kritéria pro zařazení:

1. Účastníci museli mít diagnózu symptomatického MM, MM + amyloidóza nebo POEMS (osteosklerotický myelom: polyneuropatie, organomegalie, endokrinopatie, monoklonální protein, kožní změny) vyžadující léčbu. Účastníci s předchozí anamnézou doutnajícího myelomu budou způsobilí, pokud existuje důkaz progresivního onemocnění vyžadujícího chemoterapii. Všimněte si, že účastníci studie nemusí mít v době vstupu do studie aktivní onemocnění, protože účastníci mohli dříve dostávat až 12 měsíců chemoterapie, která mohla vyvolat odpověď.
2. Aby bylo možné vyhodnotit odpověď, musí být přítomna proteinová kritéria (kvantifikovatelná M-složka IgG, IgA, IgD nebo IgE a/nebo lehký řetězec kappa nebo lambda v moči, protein Bence-Jones nebo lehký řetězec volného kappa nebo lehký řetězec lambda). . Účastníci bez sekrece jsou způsobilí za předpokladu, že účastník má > 20 % plazmocytózy NEBO mnohočetné (> 3) fokální plazmocytomy nebo fokální léze na MRI.
3. Účastníci nesměli absolvovat chemoterapii pro toto onemocnění déle než 12 měsíců. Účastníci mohli podstoupit předchozí radioterapii za předpokladu, že získali souhlas od PI.
4. Účastníci nesmí mít předchozí transplantaci.
5. Účastníci musí být ve věku 18-80 let v době vstupu do studia.
6. Provedena ejekční frakce pomocí ECHO nebo MUGA ≥ 40 %.
7. Účastníci musí mít adekvátní studie plicních funkcí, > 50 % předpokládaných mechanických aspektů (FEV1, FVC) a difuzní kapacity (DLCO) > 50 % předpokládaných hodnot (upraveno na hemoglobin). Pokud účastník není schopen dokončit testy funkce plic z důvodu bolesti nebo stavu souvisejícího s onemocněním, může být účastník přesto zapsán za předpokladu, že PI nebo zapisující zkoušející doloží, že účastník je kandidátem na transplantaci.
8. Účastníci musí mít kreatinin < 3 mg/dl a vypočtenou clearance kreatininu > 30 ml/min. K získání vypočtené clearance kreatininu lze použít rovnici Cockroft-Gault.
9. Účastníci musí mít výkonnostní stav 0–2 na základě kritérií ECOG. Účastníci se špatným výkonnostním stavem (3-4) pouze na základě bolesti kostí budou způsobilí, pokud existuje dokumentace, která to potvrdí.
10. Účastníci musí podepsat nejaktuálnější IRB schválenou studii ICF (Formulář informovaného souhlasu).

Kritéria vyloučení:

1. Předchozí autologní nebo alogenní transplantace.
2. Počet krevních destiček < 30 x 109/l, pokud nesouvisí s myelomem. Pokud souvisí s MM, musí to registrující zkoušející zdokumentovat.
3. > neuropatie 3. stupně.
4. Známá přecitlivělost na bortezomib, bór nebo mannitol.
5. Nekontrolovaný diabetes.
6. Nedávný (< 6 měsíců) infarkt myokardu, nestabilní angina pectoris, těžko kontrolovatelné městnavé srdeční selhání, nekontrolovaná hypertenze nebo obtížně kontrolovatelné srdeční arytmie.
7. Účastníci nesmí mít selhání ledvin související s depozicí lehkého řetězce nebo kreatinin > 3 mg/dl.
8. Účastníci nesmí mít souběžnou malignitu, pokud ji nelze adekvátně léčit chirurgickou, nechemoterapeutickou intervencí. Účastníci mohou mít v anamnéze malignitu za předpokladu, že neprodělali žádnou léčbu do 365 dnů od vstupu do studie A že očekávaná délka života v době vstupu do studie přesahuje 5 let.
9. Účastníci nesmí mít život ohrožující přidružená onemocnění.
10. Ženy ve fertilním věku musí mít zdokumentovaný negativní těhotenský test do jednoho týdne od vstupu do studie. Ženy a muži s reprodukčním potenciálem se nemohou zúčastnit, pokud podpisem ICF studie nesouhlasili s používáním účinné metody (metod) antikoncepce, jak je uvedeno v tomto formuláři.