Leczenie pasireotydem guza neuroendokrynnego

Kryteria przyjęcia:

1. Wiek 18 lat lub więcej
2. Potwierdzony biopsją (zmiana pierwotna lub przerzutowa) przerzutowy guz neuroendokrynny przewodu pokarmowego i trzustki z chorobą stwierdzoną za pomocą tomografii komputerowej lub rezonansu magnetycznego
3. Pacjenci z objawami zespołu klinicznego w wywiadzie (np. hipoglikemia)
4. Pacjenci nie kontrolowani przez leczenie obecnie dostępnymi analogami somatostatyny.

5. Brak dowodów na poważną chorobę wątroby:

   • Stężenie bilirubiny w surowicy ≤1,5 ​​x GGN
   • INR < 1,3
   • AlAT i AspAT ≤ 3x GGN,
   • Fosfataza alkaliczna ≤ 2,5 x GGN
6. Pisemna świadoma zgoda uzyskana przed rozpoczęciem leczenia, aby była zgodna z lokalnymi wymogami prawnymi
7. Cierpi na poważną lub zagrażającą życiu chorobę lub stan
8. Nie ma dostępu do porównywalnego lub zadowalającego leczenia alternatywnego (tj. porównywalne lub zadowalające leczenie nie jest dostępne lub nie istnieje)
9. Nie kwalifikuje się do udziału w żadnym z trwających badań klinicznych IMP lub niedawno ukończył badanie kliniczne, które zostało zakończone, a po rozważeniu innych opcji (np. przedłużenia badania, zmiany itp.) zespół kliniczny stwierdził, że leczenie jest konieczne i nie ma innych wykonalnych alternatyw dla pacjenta
10. Spełnia wszelkie inne odpowiednie kryteria medyczne umożliwiające stosowanie badanego produktu w ramach współczucia
11. Nie jest przenoszony z trwającego badania klinicznego, do którego nadal się kwalifikuje
12. Istnieją znaczące dane kliniczne dotyczące ludzi, które potwierdzają ocenę, że potencjalne korzyści dla pacjenta przewyższają ryzyko.

Kryteria wyłączenia:

1. Pacjenci ze znaną nadwrażliwością na analogi somatostatyny lub którykolwiek składnik pasyreotydu LAR lub s.c. preparaty.
2. Pacjenci z zaburzeniami krzepnięcia (PT lub aPTT podwyższone o 30% powyżej normy).
3. Pacjenci w ciągłej terapii przeciwkrzepliwej. Przed włączeniem do badania pacjenci, którzy stosowali leczenie przeciwzakrzepowe, muszą przejść okres wymywania trwający co najmniej 10 dni i mieć potwierdzone prawidłowe parametry krzepnięcia.
4. Pacjenci obecnie stosujący warfarynę / pochodne warfaryny
5. Pacjenci z objawową kamicą żółciową.
6. Pacjenci, którzy nie mają biochemicznej eutyreozy. Pacjenci ze stwierdzoną niedoczynnością tarczycy w wywiadzie kwalifikują się, jeśli stosują odpowiednią i stabilną terapię zastępczą hormonem tarczycy przez co najmniej 3 miesiące.

7. Kryteria wykluczenia związane z odstępem QT:

   • QTcF podczas badania przesiewowego >450 ms u mężczyzn i > 460 ms u kobiet.
   • Wywiad rodzinny idiopatycznej nagłej śmierci
   • Utrzymujące się lub klinicznie istotne zaburzenia rytmu serca
   • Czynniki ryzyka Torsades de Pointes, takie jak hipokaliemia, hipomagnezemia, niewydolność serca, klinicznie istotna/objawowa bradykardia lub blok AV wysokiego stopnia
   • Choroby współistniejące, które mogą wydłużyć odstęp QT, takie jak neuropatia autonomiczna (spowodowana cukrzycą lub chorobą Parkinsona), HIV, marskość wątroby, niekontrolowana niedoczynność tarczycy lub niewydolność serca
   • Wywiad rodzinny zespołu długiego QT
   • Jednoczesne leki, o których wiadomo, że wydłużają odstęp QT.
   • Potas < lub = 3,5 mmol/L

8. Pacjenci z ciężkimi i/lub niekontrolowanymi schorzeniami:

   • Niekontrolowana cukrzyca zdefiniowana jako HbA1c > 8%
   • Pacjenci z aktywnym lub podejrzewanym ostrym lub przewlekłym niekontrolowanym zakażeniem lub z niedoborem odporności w wywiadzie, w tym z dodatnim wynikiem testu na obecność wirusa HIV (ELISA i Western blot). Test na obecność wirusa HIV nie będzie wymagany; jednak wcześniejsza historia medyczna zostanie poddana przeglądowi.
   • Nienowotworowe choroby medyczne, które nie są kontrolowane lub których kontrola może być zagrożona przez leczenie za pomocą tego badanego leku.
   • Zagrażające życiu choroby autoimmunologiczne i niedokrwienne.
9. Pacjenci z innym pierwotnym nowotworem złośliwym w wywiadzie, z wyjątkiem miejscowo wyciętego nieczerniakowego raka skóry i raka in situ szyjki macicy. W badaniu mogą wziąć udział pacjenci, którzy nie mieli dowodów na chorobę z powodu innego pierwotnego nowotworu przez 1 rok lub więcej.
10. Pacjenci z chorobami wątroby w wywiadzie, takimi jak marskość wątroby lub przewlekłe aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C
11. Obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HbsAg)
12. Obecność przeciwciał przeciw wirusowemu zapaleniu wątroby typu C (anty-HCV)
13. Historia lub obecne nadużywanie/nadużywanie alkoholu w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
14. Znana choroba pęcherzyka żółciowego lub dróg żółciowych, ostre lub przewlekłe zapalenie trzustki
15. Pacjenci z hipomagnezemią (< 0,7 mmol/l)
16. Pacjenci z historią nieprzestrzegania zaleceń lekarskich
17. Jeśli pacjent jest mężczyzną aktywnym seksualnie, jest wykluczony, chyba że wyrazi zgodę na stosowanie prezerwatywy podczas stosunku w trakcie przyjmowania pasyreotydu i przez 3 miesiące po odstawieniu leku pasyreotyd. Nie powinni spłodzić dziecka w tym okresie. Prezerwatywa jest obowiązkowa także dla mężczyzn po wazektomii, aby zapobiec przedostaniu się leku przez płyn nasienny