Dokanałowe przeszczepienie UC-MSC u pacjentów z późnym stadium przewlekłego uszkodzenia rdzenia kręgowego

Uszkodzenie rdzenia kręgowego (SCI), uszkodzenie dowolnej części rdzenia kręgowego lub nerwów, często powoduje trwały deficyt neurofunkcji, w tym siły, czucia i innych funkcji organizmu poniżej miejsca urazu. WHO podaje, że każdego roku na SCI cierpi od 15 do 40 osób na milion, czyli około 250 000 do 500 000 osób. Większość ofiar UZK to pacjenci młodzi, w wieku produkcyjnym. W rezultacie SCI nie tylko wpływa na zdrowie fizyczne i psychiczne tych pacjentów, ale także stanowi ogromne obciążenie ekonomiczne dla ich rodzin, a także dla społeczeństwa. Obecne metody leczenia SCI obejmują głównie operacje chirurgiczne, medycynę neuroregeneracyjną, fizykoterapię, akupunkturę chińską i tak dalej. Jednak żadna z tych metod nie jest wystarczająco skuteczna, aby przywrócić czynnościowe uszkodzenia neurologiczne u pacjentów, a większość pacjentów będzie musiała stawić czoła paraplegii lub tetraplegii.

Według doniesień największym wyzwaniem w leczeniu SCI jest regeneracja aksonu i ponowne okablowanie uszkodzonego rdzenia kręgowego. Właściwości silnej proliferacji i różnicowania umożliwiają przeszczep komórek macierzystych w celu zastąpienia uszkodzonego aksonu i ponownego zmostkowania uszkodzonego rdzenia kręgowego. Obecnie dowody z eksperymentów na zwierzętach i pilotażowych badań klinicznych wykazały, że przeszczep mezenchymalnych komórek macierzystych pępowiny był potencjalną metodą leczenia urazu rdzenia kręgowego, ale jego bezpieczeństwo i skuteczność pozostają kontrowersyjne.

Badanie to przeprowadzi wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane badanie przeszczepu UC-MSC w leczeniu różnych faz SCI, w tym podostrego, wczesnego i późnego stadium przewlekłego SCI. Te trzy próby zbadają bezpieczeństwo i skuteczność dooponowego przeszczepu UC-MSC u pacjentów z leczeniem SCI. Badanie zostanie przeprowadzone w 3 szpitalach w Chinach, obejmujących wschodnią, południową i zachodnią część Chin kontynentalnych.

Pierwszorzędowym wynikiem są zmiany w ocenie ruchowej i czuciowej przed i po interwencji za pomocą skali punktowej American Spinal Injury Association (ASIA). Drugorzędne wyniki będą obejmowały Skalę Oceny Funkcjonalności Uszkodzeń Rdzenia Kręgowego (IANR-SCIRFS) Międzynarodowego Stowarzyszenia Odbudowy Nerwów, badanie elektromiogramu, badanie pozostałości moczu i zdarzenia niepożądane.

Zarejestrowani uczestnicy będą obserwowani na początku badania, 1, 3, 6 i 12 miesięcy po przeszczepie UC-MSC. Poza tym przed i po leczeniu zostaną pobrane próbki surowicy i płynu mózgowo-rdzeniowego w celu zbadania potencjalnego mechanizmu przeszczepu UC-MSC w leczeniu SCI.

Wyniki tego badania po raz pierwszy dostarczą wysokiego poziomu dowodów na względne bezpieczeństwo i skuteczność przeszczepu UC-MSC w leczeniu urazu rdzenia kręgowego.