Intrathecale transplantatie van UC-MSC bij patiënten met een laat stadium van chronisch ruggenmergletsel

Ruggenmergletsel (SCI), schade aan enig deel van het ruggenmerg of zenuwen, veroorzaakt vaak een permanent tekort aan neurofuncties, waaronder kracht, gevoel en andere lichaamsfuncties onder de plaats van het letsel. De WHO rapporteerde dat elk jaar 15-40/miljoen mensen aan dwarslaesie lijden, ongeveer 250.000 tot 500.000 mensen. De meerderheid van de SCI-slachtoffers zijn jonge patiënten, die in de werkende leeftijd zijn. Als gevolg daarvan beïnvloedt dwarslaesie niet alleen de fysieke en psychologische gezondheid van die patiënten, maar brengt het ook een enorme economische last met zich mee voor hun families en voor de samenleving. De huidige behandelingen voor SCI omvatten voornamelijk chirurgische ingrepen, neuroregeneratieve geneeskunde, fysiotherapie, Chinese acupunctuur enzovoort. Geen van deze methoden is echter efficiënt genoeg om neurologisch letsel bij patiënten functioneel te herstellen, en de meeste patiënten zullen te maken krijgen met dwarslaesie of tetraplegie.

De grootste uitdaging van SCI-behandeling is naar verluidt regeneratie van axon en herbedrading van het beschadigde ruggenmerg. De eigenschappen van sterke proliferatie en differentiatie maken stamceltransplantatie mogelijk om het beschadigde axon te vervangen en het beschadigde ruggenmerg opnieuw te overbruggen. Momenteel hebben bewijzen uit dierexperimenten en klinische pilootstudies gemeld dat transplantatie van mesenchymale stamcellen uit de navelstreng een mogelijke methode was om ruggenmergletsel te behandelen, maar de veiligheid en werkzaamheid ervan blijven controversieel.

Deze studie zal een multicenter, gerandomiseerde, gecontroleerde studie uitvoeren voor UC-MSC-transplantatie voor de behandeling van verschillende vormen van dwarslaesie, waaronder subacuut, vroeg stadium en laat stadium van chronische dwarslaesie. Deze drie onderzoeken zullen de veiligheid en werkzaamheid van intrathecale transplantatie van UC-MSC onderzoeken bij patiënten met een dwarslaesiebehandeling. De studie zal worden uitgevoerd in 3 ziekenhuizen in China, verspreid over het oosten, zuiden en westen van het Chinese vasteland.

Het primaire resultaat is de veranderingen van de motorische en sensorische beoordeling voor en na interventie met behulp van de American Spinal Injury Association (ASIA) Score Scale. Secundaire uitkomsten zijn onder meer de International Association of Neural Restoration Spinal Cord Injury Functional Rating Scale (IANR-SCIRFS), elektromyogramtest, resturinetest en bijwerkingen.

De ingeschreven deelnemers zullen worden gevolgd bij baseline, 1, 3, 6 en 12 maanden na UC-MSC-transplantatie. Bovendien zullen de monsters van serum en hersenvocht worden verzameld, voor en na de behandeling, om het mogelijke mechanisme van UC-MSC-transplantatie voor de behandeling van dwarslaesie te onderzoeken.

De resultaten van deze studie zullen voor het eerst een hoog niveau van bewijs leveren met betrekking tot de relatieve veiligheid en werkzaamheid van UC-MSC-transplantatie voor de behandeling van dwarslaesie.