UC-MSC:n intratekaalinen transplantaatio potilailla, joilla on myöhäisvaiheen krooninen selkäydinvaurio

Selkäydinvamma (SCI), selkäytimen tai hermojen minkä tahansa osan vaurioituminen, aiheuttaa usein pysyvän hermoston toiminnan puutteen, mukaan lukien voiman, tuntemuksen ja muut kehon toiminnot vammakohdan alapuolella. WHO:n mukaan 15-40/miljoonaa ihmistä kärsii SCI:stä vuosittain, noin 250 000 - 500 000 ihmistä. Suurin osa SCI:n uhreista on nuoria, työikäisiä potilaita. Tämän seurauksena SCI ei vaikuta vain näiden potilaiden fyysiseen ja psyykkiseen terveyteen, vaan se myös tuo valtavan taloudellisen taakan heidän perheilleen ja yhteiskunnalle. SCI:n nykyiset hoidot sisältävät pääasiassa kirurgisen leikkauksen, neuroregeneratiivisen lääketieteen, fysioterapian, kiinalaisen akupunktion ja niin edelleen. Mikään näistä menetelmistä ei kuitenkaan ole riittävän tehokas potilaiden neurologisen vaurion toiminnalliseen paranemiseen, ja useimmat potilaat joutuvat kohtaamaan paraplegian tai tetraplegian.

SCI-hoidon suurimman haasteen on raportoitu olevan aksonin regeneraatio ja vaurioituneen selkäytimen uudelleenkytkentä. Voimakkaan proliferaation ja erilaistumisen ominaisuudet mahdollistavat kantasolusiirron korvaamaan vaurioituneen aksonin ja yhdistämään vaurioituneen selkäytimen. Tällä hetkellä eläinkokeista ja pilottikliinisistä tutkimuksista saadut todisteet ovat raportoineet, että napanuoran mesenkymaalisten kantasolujen siirto oli mahdollinen menetelmä selkäydinvamman hoitoon, mutta sen turvallisuus ja teho ovat edelleen kiistanalaisia.

Tässä tutkimuksessa suoritetaan monikeskus, satunnaistettu, kontrolloitu tutkimus UC-MSC-transplantaatiosta erilaisten SCI-oireiden hoitoon, mukaan lukien kroonisen SCI:n subakuutti, varhainen vaihe ja myöhäinen vaihe. Nämä kolme tutkimusta tutkivat UC-MSC:n intratekaalisen siirron turvallisuutta ja tehokkuutta SCI-hoitoa saavilla potilailla. Tutkimus tehdään kolmessa sairaalassa Kiinassa, jotka kattavat Manner-Kiinan itä-, etelä- ja länsiosan.

Ensisijainen tulos on muutokset motorisessa ja sensorisessa arvioinnissa ennen ja jälkeen interventiota käyttämällä American Spinal Injury Associationin (ASIA) Score Scalea. Toissijaisiin tuloksiin kuuluvat International Association of Neural Restoration Spinal Cord Injury Functional Rating Scale (IANR-SCIRFS), elektromyogrammitesti, jäännösvirtsan testi ja haittatapahtumat.

Ilmoittautuneita osallistujia seurataan lähtötilanteessa, 1, 3, 6 ja 12 kuukautta UC-MSC-siirron jälkeen. Lisäksi seerumi- ja aivo-selkäydinnestenäytteet kerätään ennen hoitoa ja sen jälkeen UC-MSC-siirron mahdollisen mekanismin tutkimiseksi SCI:n hoidossa.

Tämän tutkimuksen tulokset tarjoavat ensimmäistä kertaa korkean tason todisteita UC-MSC-siirron suhteellisesta turvallisuudesta ja tehokkuudesta selkäydinvamman hoidossa.