Jest to badanie mające na celu określenie wpływu wielokrotnych dawek badanego leku, przyjmowanych doustnie, u osób z narkolepsją-katapleksją. Przyjmowanie zarówno mężczyzn, jak i kobiet w wieku od 18 do 55 lat. To badanie zostanie przeprowadzone w Stanach Zjednoczonych i będzie wymagało około 13 tygodni uczestnictwa.

Kryteria przyjęcia:

• Aby zakwalifikować się do udziału, uczestnicy muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria włączenia:

  1. Uczestnik musi wyrazić pisemną świadomą zgodę i upoważnienie do zachowania prywatności przed udziałem w badaniu. Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni muszą wyrazić zgodę na wymagania dotyczące antykoncepcji określone w formularzu świadomej zgody (ICF).
  2. Uczestnik musi być chętny i zdolny do przestrzegania procedur badania i harmonogramów wizyt oraz musi być w stanie postępować zgodnie z ustnymi i pisemnymi instrukcjami.
  3. Mężczyzna lub kobieta w wieku od 18 do 55 lat włącznie, z narkolepsją-katapleksją (potwierdzenie diagnozy może nastąpić w okresie przesiewowym).
  4. Wskaźnik masy ciała (BMI) uczestnika musi wynosić co najmniej 16 kg/m2, ale nie więcej niż 32 kg/m2

  5. Pacjenci przyjmujący leki na katapleksję (tj. selektywne inhibitory wychwytu zwrotnego serotoniny [SSRI], inhibitory wychwytu zwrotnego serotoniny i noradrenaliny [SNRI], inhibitory wychwytu zwrotnego noradrenaliny [NRI], trójpierścieniowe leki przeciwdepresyjne [TCA] lub Xyrem) i/lub EDS związane z narkolepsją (tj. , modafinil, armodafinil lub klasyczne stymulanty, takie jak metylofenidat i amfetamina) i/lub leki dostępne bez recepty (OTC), o których wiadomo, że wpływają na funkcje snu i czuwania, muszą wypłukiwać zakazane leki w ciągu 2 tygodni (lub 5 okresów półtrwania) przed BL-1.

     • Spożycie kofeiny powinno być ograniczone do < 300 mg (w tym kawa, herbata i/lub inne napoje lub pokarmy zawierające kofeinę [w tym między innymi napoje energetyzujące, napoje gazowane i słodycze]) dziennie przez 2 tygodnie przed BL-1 i podczas całego badania (poprzez wizytę w EOS).

  6. Podczas wizyty przesiewowej pacjent musi mieć ujemny wynik testu na obecność narkotyków w moczu (UDS).
  7. Mężczyźni, których partnerka (partnerki) mogą zajść w ciążę, muszą wyrazić zgodę na uniknięcie spłodzenia dziecka i stosowanie akceptowalnych metod kontroli urodzeń od badania przesiewowego do 60 dni po ostatnim podaniu badanego leku.
  8. Podczas badania przesiewowego pacjentki muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy.
  9. Kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na unikanie ciąży i stosowanie akceptowalnych metod kontroli urodzeń przez co najmniej 60 dni przed badaniem przesiewowym i przez co najmniej 60 dni po ostatnim podaniu badanego leku.
  10. Należy stwierdzić, że osoba badana znajduje się w ogólnym dobrym stanie zdrowia (zdefiniowanym jako brak jakichkolwiek istotnych klinicznie schorzeń lub nieprawidłowości określonych przez Badacza), w oparciu o przesiewowy wywiad medyczny i psychiatryczny, badanie fizykalne, badanie neurologiczne, oznaki życiowe, objawy kliniczne wartości laboratoryjne (hematologia, chemia, analiza moczu, badania krzepnięcia i panel tarczycy) oraz 12-odprowadzeniowe EKG.
  11. Pacjent musi być chętny do pozostania w klinice przez wymagany okres.
  12. Uczestnik musi posiadać poziom wykształcenia i stopień znajomości języka angielskiego, który umożliwia mu odpowiednią komunikację z Badaczem i koordynatorem badania.
  13. Podmiot musi wyrazić zgodę na przestrzeganie wszystkich ograniczeń przez wymagany okres czasu
  14. Pacjent musi rutynowo spędzać od 7 do 9 godzin na noc w łóżku i nie zmieniać pory snu o więcej niż 2 godziny w tygodniu, jak określono w dzienniczku snu.

Kryteria wyłączenia:

• Aby zakwalifikować się do udziału w badaniu, uczestnicy nie mogą spełniać żadnego z poniższych kryteriów:

  1. Podmiot ma objawy jakiegokolwiek zaburzenia snu innego niż narkolepsja-katapleksja, co określono na podstawie kwestionariusza historii snu przeprowadzonego przez personel ośrodka.
  2. Uczestnik jest pracownikiem rotacyjnym lub na trzecią zmianę, oczekuje się, że będzie podróżował (np. loty transkontynentalne nad 2 strefami czasowymi) w trakcie badania lub w ciągu ostatnich 3 miesięcy prowadził styl życia, który zakłóca ustanowienie normalnego schematu snu .
  3. Podmiot nie toleruje wkłucia dożylnego lub ma słaby dostęp żylny, co mogłoby powodować trudności w pobieraniu próbek krwi.
  4. Uczestnik brał udział w badaniu badanego leku i otrzymał badany lek w ciągu 30 dni (lub dłużej, jeśli wiadomo, że okres półtrwania w fazie eliminacji wynosi ≥ 150 godzin) przed wizytą przesiewową lub który obecnie uczestniczy w innym badaniu klinicznym.

  5. Uczestnik cierpi na jakąkolwiek istotną klinicznie niestabilną ostrą lub przewlekłą chorobę, która w opinii Badacza ograniczałaby zdolność podmiotu do ukończenia i/lub udziału w badaniu:

     1. Hematologiczne (w tym zakrzepica żył głębokich) lub zaburzenia krzepnięcia, choroby nerek, metaboliczne, endokrynologiczne, płucne, żołądkowo-jelitowe, urologiczne, sercowo-naczyniowe, wątrobowe, neurologiczne lub alergiczne (z wyjątkiem nieleczonych, bezobjawowych, sezonowych alergii w momencie dawkowania).
     2. Historia jakiejkolwiek reakcji alergicznej na jakikolwiek lek.
     3. Obecność lub historia medycznie zdiagnozowanego, klinicznie istotnego zaburzenia psychicznego (w tym upośledzenia umysłowego).
     4. Historia raka lub istotnego trwającego nowotworu.
     5. Zaburzenie lub choroba w przeszłości lub wcześniejsza operacja przewodu pokarmowego (np. cholecystektomia, wagotomia, resekcja jelita lub jakikolwiek zabieg chirurgiczny), które mogą zakłócać wchłanianie, dystrybucję, metabolizm, wydalanie lub motorykę przewodu pokarmowego; klinicznie istotna nieprawidłowość układu wątroby lub nerek; lub historia złego wchłaniania.
     6. Znane lub podejrzewane nadużywanie/uzależnienie od substancji psychoaktywnych w ciągu 12 miesięcy poprzedzających Wizytę 1 lub pozytywny wynik UDS na obecność nielegalnych substancji podczas badania przesiewowego.
     7. Znane lub podejrzewane nadmierne spożycie alkoholu przekraczające 14 jednostek tygodniowo (1 jednostka = 5 uncji wina, 12 uncji piwa lub 1,5 uncji mocnego alkoholu) w ciągu 6 miesięcy przed wizytą przesiewową lub pozytywny wynik testu na zawartość alkoholu w wydychanym powietrzu podczas badania przesiewowego.
     8. Uczestnik ma klinicznie istotne nieprawidłowe 12-odprowadzeniowe EKG, które może zagrozić zdolności uczestnika do ukończenia badania lub przesiewowe 12-odprowadzeniowe EKG wykazujące jedno z poniższych: częstość akcji serca > 100 uderzeń na minutę (bpm), zespół QRS > 120 ms, QTcF > 450 ms lub PR > 220 ms.
  6. Kobieta w ciąży lub karmiąca piersią.
  7. Badany odpowiada „tak” na pozycje 4 lub 5 „Myśli samobójcze” w C-SSRS.
  8. Podmiot ma historię reakcji alergicznej lub ma znaną lub podejrzewaną nadwrażliwość na jakąkolwiek substancję zawartą w preparacie.
  9. Podmiot ma jakiekolwiek klinicznie istotne nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych (hematologia, chemia surowicy, analiza moczu, badania krzepnięcia i panel tarczycy).
  10. Pacjent ma historię hospitalizacji w ciągu 45 dni przed wizytą przesiewową.
  11. Tester ma pozytywny wynik testu na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B lub przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C podczas badania przesiewowego.
  12. Tester ma pozytywny wynik testu na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV-1 lub HIV-2) podczas badania przesiewowego lub wiadomo, że tester miał pozytywny wynik testu na obecność wirusa HIV.
  13. Pacjent ma nieprawidłowe wyniki testów czynności wątroby (aminotransferaza asparaginianowa [AST] > 2 x górna granica normy [GGN], aminotransferaza alaninowa [ALT] > 2 x GGN, bilirubina > 2 x GGN) podczas badania przesiewowego.
  14. Uczestnik doświadczył znacznej utraty krwi (≥ 473 ml) lub oddał krew w ciągu 60 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku; oddał osocze w ciągu 72 godzin przed podaniem pierwszej dawki badanego leku lub zamierza oddać osocze lub krew albo poddać się planowej operacji podczas udziału w badaniu lub w ciągu 60 dni po ostatniej wizycie w badaniu.
  15. Podmiot wypala równowartość więcej niż 10 papierosów dziennie lub pali/używa produktów zawierających nikotynę od momentu pójścia do łóżka w nocy do chwili przebudzenia następnego ranka.
  16. Podmiot w przeszłości palił tytoń związany z utrzymaniem czuwania lub używa tytoniu lub produktów zawierających nikotynę (w tym fajki, cygara, plastrów, tytoniu do żucia, sprayu, inhalatora, gumy lub e-papierosa), aby nie zasnąć.
  17. Uczestnik stosował leki na receptę lub bez recepty, witaminy, suplementy diety lub ziołowe, w tym suplementy hamujące enzymy, w ciągu 30 dni przed podaniem dawki lub przewiduje potrzebę przyjmowania jakichkolwiek leków podczas udziału w tym badaniu (wyjątek: kobiety przyjmujące doustnie, plastry hormonalne środki antykoncepcyjne lub wkładka wewnątrzmaciczna [IUD] lub implant progestagenowy lub zastrzyk). Suplementy ziołowe indukujące enzymy (np. Metabolife™) należy odstawić na 30 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku. Leki na stabilne schorzenia, które zdaniem Badacza nie wpłyną niekorzystnie na udział uczestnika w badaniu, mogą być dopuszczone za uprzednią zgodą Monitora Medycznego.
  18. Badany otrzymał wcześniej badany lek.
  19. Podmiot jest członkiem personelu lub krewnym członka personelu
  20. Tester w opinii Badacza nie nadaje się w żaden inny sposób do udziału w tym badaniu