Tämä on tutkimus, jonka tarkoituksena on määrittää useiden suun kautta otettujen tutkittavan lääkkeen annosten vaikutus narkolepsiakatapleksiasta kärsivillä ihmisillä. Hyväksytään sekä miehiä että naisia ​​18-55-vuotiaat. Tämä tutkimus suoritetaan Yhdysvalloissa, ja se vaatii noin 13 viikon osallistumisen.

Sisällyttämiskriteerit:

• Osallistuakseen oppiaineiden on täytettävä kaikki seuraavat osallistumiskriteerit:

  1. Tutkittavan on annettava kirjallinen tietoinen suostumus ja tietosuojavaltuutus ennen tutkimukseen osallistumista. Hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten ja miespuolisten koehenkilöiden on hyväksyttävä tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) mukaiset ehkäisyvaatimukset.
  2. Tutkittavan tulee olla halukas ja kyettävä noudattamaan opintomenettelyjä ja vierailuaikatauluja sekä pystyä noudattamaan suullisia ja kirjallisia ohjeita.
  3. 18–55-vuotiaat mies- tai naispuoliset henkilöt, joilla on narkolepsiakatapleksia (diagnoosin vahvistus saattaa tapahtua seulontajakson aikana).
  4. Tutkittavan painoindeksin (BMI) on oltava vähintään 16 kg/m2 mutta enintään 32 kg/m2

  5. Potilaat, jotka käyttävät katapleksialääkkeitä (eli selektiivisiä serotoniinin takaisinoton estäjiä [SSRI], serotoniinin ja norepinefriinin takaisinoton estäjiä [SNRI], norepinefriinin takaisinoton estäjiä [NRI], trisyklisiä masennuslääkkeitä [TCA:t] tai Xyremiä) ja/tai EDS:ää (narkolepsykia). , modafiniili, armodafiniili tai klassiset piristeet, kuten metyylifenidaatti ja amfetamiini) ja/tai reseptivapaat (OTC) lääkkeet, joiden tiedetään vaikuttavan uni-heräilytoimintoihin, täytyy huuhdella kielletyt lääkkeet kahden viikon (tai 5 puoliintumisajan) aikana. ennen BL-1:tä.

     • Kofeiinin saanti tulee rajoittaa alle 300 mg:aan (mukaan lukien kahvi, tee ja/tai muut kofeiinia sisältävät juomat tai ruoat [mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, energiajuomat, virvoitusjuomat ja makeiset]) päivässä 2 viikon ajan ennen BL-1 ja koko tutkimuksen ajan (EOS-käynnin kautta).

  6. Tutkittavalla on oltava negatiivinen virtsan huumeseulonta (UDS) huumeiden väärinkäytön varalta seulontakäynnillä
  7. Miespuolisten koehenkilöiden, joilla on hedelmällisessä iässä olevaa naispuolista kumppania, on suostuttava välttämään lapsen syntymistä ja käytettävä hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä seulonnasta 60 päivään viimeisen tutkimuslääkkeen annon jälkeen.
  8. Naispuolisilla koehenkilöillä on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti seulonnassa.
  9. Hedelmällisessä iässä olevien naisten on suostuttava välttämään raskautta ja käyttämään hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä vähintään 60 päivää ennen seulontaa ja vähintään 60 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annon jälkeen.
  10. Tutkittavan on arvioitava olevan yleisesti hyvässä kunnossa (määritelty tutkijan määrittämien kliinisesti merkityksellisten tilojen tai poikkeavuuksien puuttumiseksi) seulontaan perustuvan lääketieteellisen ja psykiatrisen historian, fyysisen tutkimuksen, neurologisen tutkimuksen, elintoimintojen, kliinisen laboratorioarvot (hematologia, kemia, virtsaanalyysi, hyytymistutkimukset ja kilpirauhaspaneeli) ja 12-kytkentäinen EKG.
  11. Tutkittavan on oltava valmis oleskelemaan klinikalla vaaditun ajan.
  12. Tutkittavalla tulee olla englannin kielen koulutustaso ja ymmärrysaste, jonka avulla he voivat kommunikoida sopivasti tutkijan ja opintokoordinaattorin kanssa.
  13. Kohteen on suostuttava noudattamaan kaikkia rajoituksia vaaditun ajan
  14. Koehenkilön tulee viettää rutiininomaisesti 7-9 tuntia/yö sängyssä eikä vaihdella nukkumaanmenoaikaa enempää kuin 2 tuntia viikossa unipäiväkirjan mukaan.

Poissulkemiskriteerit:

• Opintoihin osallistumisen edellytykset eivät saa täyttää mitään seuraavista kriteereistä:

  1. Kohdehenkilöllä on minkä tahansa muun unihäiriön oireita kuin narkolepsia-katapleksia, jotka on määritetty paikanhenkilökunnan antamalla unihistorialomakkeella.
  2. Tutkittava on kiertävä tai kolmannen vuoron työntekijä, hänen odotetaan matkustavan (esim. mannertenväliset lennot kahdella aikavyöhykkeellä) tutkimuksen aikana tai hänen elämäntapansa on viimeisten 3 kuukauden aikana häiriintynyt normaalin unirytmin saavuttamisessa. .
  3. Potilas ei siedä laskimopunktiota tai hänellä on huono pääsy laskimoon, mikä vaikeuttaisi verinäytteiden ottoa.
  4. Koehenkilö on osallistunut lääketutkimukseen ja saanut tutkimuslääkettä 30 päivän sisällä (tai kauemmin, jos eliminaation puoliintumisajan tiedetään olevan ≥ 150 tuntia) ennen seulontakäyntiä tai hän osallistuu parhaillaan toiseen kliiniseen tutkimukseen.

  5. Tutkittavalla on kliinisesti merkittävä epästabiili akuutti tai krooninen sairaus, joka tutkijan mielestä rajoittaisi potilaan kykyä suorittaa tutkimus ja/tai osallistua siihen:

     1. Hematologinen (mukaan lukien syvä laskimotukos) tai verenvuotohäiriö, munuais-, aineenvaihdunta-, endokriiniset, keuhko-, maha-suolikanavan, urologiset, sydän- ja verisuoni-, maksa-, neurologiset tai allergiset sairaudet (paitsi hoitamattomat, oireettomat, kausiluonteiset allergiat annostushetkellä).
     2. Aiemmat allergiset reaktiot mille tahansa lääkkeelle.
     3. Lääketieteellisesti diagnosoitu, kliinisesti merkittävä psykiatrinen häiriö (mukaan lukien henkinen jälkeenjääneisyys) olemassaolo tai historia.
     4. Aiempi syöpä tai merkittävä meneillään oleva kasvain.
     5. Häiriö tai aiempi maha-suolikanavan leikkaus (esim. kolekystektomia, vagotomia, suolen resektio tai mikä tahansa kirurginen toimenpide), joka voi häiritä lääkkeen imeytymistä, jakautumista, aineenvaihduntaa, erittymistä tai maha-suolikanavan motiliteettia; kliinisesti merkittävä maksa- tai munuaisjärjestelmän poikkeavuus; tai sinulla on ollut imeytymishäiriö.
     6. Tunnettu tai epäilty päihteiden väärinkäyttö/riippuvuus 12 kuukauden sisällä ennen käyntiä 1 tai positiivinen UDS laittomille aineille seulonnassa.
     7. Tiedossa oleva tai epäilty liiallinen alkoholinkulutus yli 14 yksikköä viikossa (1 yksikkö = 5 unssia viiniä, 12 unssia olutta tai 1,5 unssia väkevää alkoholia) 6 kuukauden aikana ennen seulontakäyntiä tai positiivista uloshengitysalkoholitestiä seulonnassa.
     8. Koehenkilöllä on kliinisesti merkittävä epänormaali 12-kytkentäinen EKG, joka voi vaarantaa tutkittavan kyvyn suorittaa tutkimus tai seulonta-12-kytkentäinen EKG, joka osoittaa jonkin seuraavista: syke > 100 lyöntiä minuutissa (bpm), QRS > 120 ms, QTcF > 450 ms tai PR > 220 ms.
  6. Naishenkilö, joka on raskaana tai imettää.
  7. Aihe vastaa "kyllä" C-SSRS:n "itsemurha-ajatusten" kohtiin 4 tai 5.
  8. Potilaalla on aiemmin ollut allerginen reaktio tai hän on tunnettu tai epäilty herkkyys jollekin valmisteen sisältämälle aineelle.
  9. Koehenkilöllä on kliinisesti merkittäviä poikkeavia laboratorioarvoja (hematologia, seerumikemia, virtsaanalyysi, hyytymistutkimukset ja kilpirauhaspaneeli).
  10. Koehenkilö on ollut sairaalahoidossa 45 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä.
  11. Potilaalla on positiivinen testi hepatiitti B -pinta-antigeenille tai hepatiitti C -vasta-aineelle seulonnassa.
  12. Potilaalla on positiivinen testi ihmisen immuunikatovirukselle (HIV-1 tai HIV-2) seulonnassa tai koehenkilön tiedetään saaneen HIV-positiivisen.
  13. Potilaalla on poikkeavia maksan toimintakokeita (aspartaattiaminotransferaasi [AST] > 2 x normaalin yläraja [ULN], alaniiniaminotransferaasi [ALT] > 2 x ULN, bilirubiini > 2 x ULN) seulonnassa.
  14. Kohde on kokenut merkittävän verenhukan (≥ 473 ml) tai luovuttanut verta 60 päivän aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta; on luovuttanut plasmaa 72 tunnin sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta tai aikoo luovuttaa plasmaa tai verta tai joutua elektiiviseen leikkaukseen tutkimukseen osallistumisen aikana tai 60 päivän kuluessa viimeisestä tutkimuskäynnistä.
  15. Tutkittava kuluttaa yli 10 savuketta päivässä tai polttaa/käyttää nikotiinipitoisia tuotteita illalla nukkumaanmenosta seuraavan aamun heräämiseen asti.
  16. Tutkittavalla on aiemmin ollut tupakan käyttö, joka liittyy hereillä pysymiseen, tai hän käyttää tupakkaa tai nikotiinia sisältäviä tuotteita (mukaan lukien piippu, sikari, laastari, purutupakka, suihke, inhalaattori, purukumi tai sähkötupakka).
  17. Koehenkilö on käyttänyt reseptilääkkeitä tai ilman reseptiä saatavia lääkkeitä, vitamiineja tai ravintolisä- tai yrttilisäaineita, mukaan lukien entsyymejä inhiboivat lisäravinteet, 30 päivän kuluessa ennen annostelua tai ennakoi lääkkeen tarvetta osallistuessaan tähän tutkimukseen (poikkeus: naispuoliset koehenkilöt, jotka käyttävät suun kautta, laastaria tai kohdunsisäinen hormonaalinen ehkäisyväline tai progestiini-implantti tai -injektio). Entsyymejä indusoivat kasviperäiset lisäravinteet (esim. Metabolife™) on lopetettava 30 päivää ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta. Lääkkeet vakaiden lääketieteellisten tilojen hoitoon, jotka eivät tutkijan näkemyksen mukaan vaikuta haitallisesti koehenkilön osallistumiseen tutkimukseen, voidaan sallia Medical Monitorin ennakkoluvalla.
  18. Kohde sai aiemmin tutkimuslääkettä.
  19. Kohde on toimihenkilö tai työntekijän sukulainen
  20. Koehenkilö ei tutkijan näkemyksen mukaan sovellu millään muulla tavalla osallistumaan tähän tutkimukseen