Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie historii naturalnej u uczestników z wrodzonymi zespołami miastenicznym DOK7 (CMS)

13 maja 2024 zaktualizowane przez: argenx

Wieloośrodkowe, międzynarodowe badanie historii naturalnej u uczestników z wrodzonymi zespołami miastenicznym DOK7

Uczestnicy wezmą udział w maksymalnie 3 wizytach studyjnych i pełnym cyfrowym monitorowaniu aktywności fizycznej w domu przez 1 tydzień po każdej wizycie. Oceny pozwolą ocenić objawy i jakość życia uczestników, aby lepiej zrozumieć aktywność choroby u pacjentów z DOK7-CMS i mogą pomóc w projektowaniu przyszłego badania.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

30

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Marseille, Francja, 13385
      • Paris, Francja, 75013
        • Rekrutacyjny
        • Assistance Publique Hopitaux de Paris - Hopital Pitie-Salpetriere
        • Kontakt:
  • Hiszpania
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
        • Kontakt:
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada, K1Y 4E9
        • Rekrutacyjny
        • The Ottawa Hospital - Civic Campus
        • Kontakt:
  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • O'Fallon, Illinois, Stany Zjednoczone, 62269
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Sisters Health System (HSHS) - St Elizabeth's Hospital
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z DOK7 CMS objęci standardową opieką lekarza prowadzącego

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potrafi zrozumieć wymagania badania i może wyrazić pisemną świadomą zgodę oraz chęć i zdolność do przestrzegania procedur protokołu badania
  • Jest mężczyzną lub kobietą i ma ukończone 18 lat w momencie udzielania świadomej zgody
  • Ma diagnozę DOK7-CMS z powodu biallelicznych mutacji chorobotwórczych w DOK7
  • Ma całkowity wynik ilościowy miastenii (QMG) wynoszący ≥3
  • W przypadku uczestników przyjmujących doustnych agonistów receptorów beta (np. albuterol, salbutamol, efedryna) uczestnik musiał otrzymywać lek przez ≥ 3 miesiące przed badaniem przesiewowym/wartością wyjściową

Kryteria wyłączenia:

  • Znany stan chorobowy, który w opinii badacza może zakłócać dokładną ocenę DOK7-CMS
  • Czy uczestniczy obecnie w jakimkolwiek interwencyjnym badaniu klinicznym z użyciem badanego leku w momencie wyrażenia świadomej zgody
  • Rozpoznanie CMS spowodowanego mutacją dowolnego genu innego niż DOK7

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Statystyka podsumowująca retrospektywne i prospektywne zbieranie danych na temat diagnozy.
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Do 12 miesięcy
Statystyka podsumowująca retrospektywne i prospektywne gromadzenie danych na temat korzystania z opieki zdrowotnej.
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Do 12 miesięcy
Statystyka podsumowująca retrospektywne i prospektywne gromadzenie danych o lekach.
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Do 12 miesięcy
Statystyka podsumowująca retrospektywne i prospektywne gromadzenie danych o zmianie stanu zdrowia.
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Do 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
W każdym odpowiednim punkcie czasowym wartość bezwzględna i zmiana w stosunku do wartości wyjściowych całkowitego wyniku ilościowego miastenii, wyniku każdego składnika oraz wartości surowe
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Do 12 miesięcy
W każdym odpowiednim punkcie czasowym wartość bezwzględna i zmiana w stosunku do wartości wyjściowych całkowitego wyniku miastenii gravis w zakresie czynności życia codziennego
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Do 12 miesięcy
W każdym odpowiednim punkcie czasowym wartość bezwzględna i zmiana w stosunku do wartości wyjściowych dla Systemu Informacji o Pomiarach Wyników Zgłaszanych przez Pacjenta Globalna Skala Zdrowia
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Do 12 miesięcy
W każdym odpowiednim punkcie czasowym wartość bezwzględna i zmiana w stosunku do wartości wyjściowych dla wyników zgłaszanych przez pacjenta System informacji pomiarowej Duszność Ograniczenia funkcjonalne
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Do 12 miesięcy
W każdym mającym zastosowanie punkcie czasowym wartość bezwzględna i zmiana w stosunku do wartości wyjściowych dla EQ-5D-5L
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Do 12 miesięcy
W każdym odpowiednim punkcie czasowym wartość bezwzględna i zmiana w stosunku do wartości bazowej dla Timed Up and Go
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Do 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

argenx

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 lutego 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lipca 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 września 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 października 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 października 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

14 maja 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 maja 2024

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ARGX-119-NIS-2301

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wrodzony zespół miasteniczny

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Hong Kong

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj