Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En naturhistorisk studie av deltakere med DOK7 medfødte myasteniske syndromer (CMS)

13. mai 2024 oppdatert av: argenx

Multisenter, multinasjonalt, naturhistorisk studie hos deltakere med DOK7 medfødte myasteniske syndromer

Deltakerne skal delta på inntil 3 studiebesøk og gjennomføre digital fysisk aktivitetsovervåking hjemme i 1 uke etter hvert besøk. Vurderingene vil evaluere deltakernes symptomer og livskvalitet for å forstå sykdomsaktiviteten hos pasienter med DOK7-CMS bedre og kan gi grunnlag for fremtidig studiedesign.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

30

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
      • Ottawa, Canada, K1Y 4E9
        • Rekruttering
        • The Ottawa Hospital - Civic Campus
        • Ta kontakt med:
  • Forente stater
    • Illinois
      • O'Fallon, Illinois, Forente stater, 62269
        • Rekruttering
        • Hospital Sisters Health System (HSHS) - St Elizabeth's Hospital
        • Ta kontakt med:
  • Frankrike
      • Marseille, Frankrike, 13385
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Rekruttering
        • Assistance Publique Hopitaux de Paris - Hopital Pitie-Salpetriere
        • Ta kontakt med:
  • Spania
      • Valencia, Spania, 46026
        • Rekruttering
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med DOK7 CMS som mottar standardbehandling hos sin behandlende lege

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Kan forstå kravene til studien og kan gi skriftlig informert samtykke, og vilje og evne til å overholde studieprotokollens prosedyrer
  • Er mann eller kvinne og ≥18 år på tidspunktet for informert samtykke
  • Har diagnosen DOK7-CMS på grunn av biallel patogene mutasjoner i DOK7
  • Har en total Quantitative Myasthenia Gravis (QMG)-score på ≥3
  • For deltakere som tar orale beta-agonister (f.eks. albuterol, salbutamol, efedrin), må deltakeren ha mottatt medisinen i ≥3 måneder før screening/baseline

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent medisinsk tilstand som ville forstyrre en nøyaktig vurdering av DOK7-CMS, etter etterforskerens mening
  • Deltar for tiden i enhver intervensjonell klinisk studie med et studiemedikament på tidspunktet for informert samtykke
  • Diagnose av CMS på grunn av mutasjon av et hvilket som helst gen enn DOK7

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sammendragsstatistikk over retrospektiv og prospektiv innsamling av data om diagnose.
Tidsramme: Inntil 12 måneder
Inntil 12 måneder
Sammendragsstatistikk over retrospektiv og prospektiv innsamling av data om helsetjenesteutnyttelse.
Tidsramme: Inntil 12 måneder
Inntil 12 måneder
Sammendragsstatistikk over retrospektiv og prospektiv innsamling av data om medisiner.
Tidsramme: Inntil 12 måneder
Inntil 12 måneder
Sammendragsstatistikk over retrospektiv og prospektiv innsamling av data om endring i helsetilstand.
Tidsramme: Inntil 12 måneder
Inntil 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ved hvert gjeldende tidspunkt, den absolutte verdien og endringen fra baseline for Quantitative Myasthenia Gravis totalscore, hver komponentscore og råverdier
Tidsramme: Inntil 12 måneder
Inntil 12 måneder
Ved hvert gjeldende tidspunkt, absolutt verdi og endring fra baseline for Myasthenia Gravis Activities of Daily Living total poengsum
Tidsramme: Inntil 12 måneder
Inntil 12 måneder
Ved hvert gjeldende tidspunkt, absolutt verdi og endring fra baseline for pasientrapporterte utfallsmålinger informasjonssystem Global Health Scale
Tidsramme: Inntil 12 måneder
Inntil 12 måneder
Ved hvert gjeldende tidspunkt, den absolutte verdien og endringen fra baseline for pasientrapporterte resultater Måleinformasjonssystem Dyspné funksjonelle begrensninger
Tidsramme: Inntil 12 måneder
Inntil 12 måneder
Ved hvert gjeldende tidspunkt, absolutt verdi og endring fra baseline for EQ-5D-5L
Tidsramme: Inntil 12 måneder
Inntil 12 måneder
Ved hvert gjeldende tidspunkt, den absolutte verdien og endringen fra baseline for Timed Up and Go
Tidsramme: Inntil 12 måneder
Inntil 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

argenx

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. februar 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. juli 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. juli 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. september 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. oktober 2023

Først lagt ut (Faktiske)

12. oktober 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

14. mai 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. mai 2024

Sist bekreftet

1. mai 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ARGX-119-NIS-2301

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Medfødt myastenisk syndrom

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Djibouti

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere