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Eine naturkundliche Studie bei Teilnehmern mit DOK7-kongenitalen myasthenischen Syndromen (CMS)

22. Februar 2024 aktualisiert von: argenx

Multizentrische, multinationale, naturkundliche Studie bei Teilnehmern mit DOK7-kongenitalen myasthenischen Syndromen

Die Teilnehmer nehmen an bis zu drei Studienbesuchen teil und führen nach jedem Besuch eine Woche lang eine digitale Überwachung der körperlichen Aktivität zu Hause durch. Die Bewertungen werden die Symptome und die Lebensqualität der Teilnehmer bewerten, um die Krankheitsaktivität bei Patienten mit DOK7-CMS besser zu verstehen und möglicherweise in das zukünftige Studiendesign einzufließen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

30

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Rekrutierung
        • Assistance Publique Hopitaux de Paris - Hopital Pitie-Salpetriere
        • Kontakt:
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada, K1Y 4E9
        • Rekrutierung
        • The Ottawa Hospital - Civic Campus
        • Kontakt:
  • Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • O'Fallon, Illinois, Vereinigte Staaten, 62269
        • Rekrutierung
        • Hospital Sisters Health System (HSHS) - St Elizabeth's Hospital
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit DOK7 CMS erhalten eine Standardversorgung durch ihren behandelnden Arzt

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Kann die Anforderungen der Studie verstehen und eine schriftliche Einverständniserklärung sowie die Bereitschaft und Fähigkeit zur Einhaltung der Studienprotokollverfahren abgeben
  • Ist zum Zeitpunkt der Einwilligung nach Aufklärung männlich oder weiblich und ≥ 18 Jahre alt
  • Hat eine Diagnose von DOK7-CMS aufgrund biallelischer pathogener Mutationen in DOK7
  • Hat einen quantitativen Myasthenia Gravis (QMG)-Gesamtwert von ≥3
  • Bei Teilnehmern, die orale Beta-Agonisten (z. B. Albuterol, Salbutamol, Ephedrin) einnehmen, muss der Teilnehmer das Medikament mindestens 3 Monate vor dem Screening/Ausgangswert erhalten haben

Ausschlusskriterien:

  • Bekannter medizinischer Zustand, der nach Ansicht des Prüfers eine genaue Beurteilung von DOK7-CMS beeinträchtigen würde
  • Nimmt zum Zeitpunkt der Einwilligung nach Aufklärung derzeit an einer interventionellen klinischen Studie mit einem Studienmedikament teil
  • Diagnose von CMS aufgrund einer Mutation eines anderen Gens als DOK7

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Zusammenfassende Statistik der retrospektiven und prospektiven Erhebung von Diagnosedaten.
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
Bis zu 12 Monate
Zusammenfassende Statistik der retrospektiven und prospektiven Erhebung von Daten zur Inanspruchnahme der Gesundheitsversorgung.
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
Bis zu 12 Monate
Zusammenfassende Statistik der retrospektiven und prospektiven Datenerhebung zu Arzneimitteln.
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
Bis zu 12 Monate
Zusammenfassende Statistik der retrospektiven und prospektiven Erhebung von Daten zur Veränderung des Gesundheitszustands.
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
Bis zu 12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Zu jedem anwendbaren Zeitpunkt der absolute Wert und die Änderung gegenüber dem Ausgangswert für den quantitativen Myasthenia Gravis-Gesamtscore, jeden Komponentenscore und die Rohwerte
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
Bis zu 12 Monate
Zu jedem anwendbaren Zeitpunkt der absolute Wert und die Änderung gegenüber dem Ausgangswert für die Gesamtpunktzahl der Myasthenia Gravis-Aktivitäten des täglichen Lebens
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
Bis zu 12 Monate
Zu jedem anwendbaren Zeitpunkt der absolute Wert und die Änderung gegenüber dem Ausgangswert für die globale Gesundheitsskala des Informationssystems zur Messung der patientenberichteten Ergebnisse
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
Bis zu 12 Monate
Zu jedem anwendbaren Zeitpunkt der absolute Wert und die Änderung gegenüber dem Ausgangswert für Funktionseinschränkungen des Informationssystems „Patient-Reported Outcomes“ bei Dyspnoe
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
Bis zu 12 Monate
Zu jedem anwendbaren Zeitpunkt der absolute Wert und die Änderung gegenüber dem Ausgangswert für EQ-5D-5L
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
Bis zu 12 Monate
Zu jedem anwendbaren Zeitpunkt der absolute Wert und die Änderung gegenüber dem Ausgangswert für Timed Up and Go
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
Bis zu 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

argenx

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. Februar 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juli 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juli 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. September 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Oktober 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. Oktober 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

23. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ARGX-119-NIS-2301

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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