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DOK7 선천성 근무력 증후군(CMS) 참가자의 자연사 연구

2024년 2월 22일 업데이트: argenx

DOK7 선천성 근무력증 증후군 참가자의 다기관, 다국적, 자연사 연구

참가자는 최대 3회 연구 방문에 참석하고 각 방문 후 1주일 동안 가정 디지털 신체 활동 모니터링을 완료합니다. 평가는 DOK7-CMS 환자의 질병 활동을 더 잘 이해하기 위해 참가자의 증상과 삶의 질을 평가하고 향후 연구 설계에 정보를 제공할 수 있습니다.

연구 개요

상태

모병

정황

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

30

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • Illinois
      • O'Fallon, Illinois, 미국, 62269
        • 모병
        • Hospital Sisters Health System (HSHS) - St Elizabeth's Hospital
        • 연락하다:
  • 캐나다
      • Ottawa, 캐나다, K1Y 4E9
        • 모병
        • The Ottawa Hospital - Civic Campus
        • 연락하다:
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75013
        • 모병
        • Assistance Publique Hopitaux de Paris - Hopital Pitie-Salpetriere
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

담당 의사로부터 표준 치료를 받고 있는 DOK7 CMS 환자

설명

포함 기준:

  • 연구의 요구사항을 이해할 수 있고 서면 동의서를 제공할 수 있으며 연구 프로토콜 절차를 준수하려는 의지와 능력을 제공할 수 있습니다.
  • 남성 또는 여성이며 사전 동의를 제공할 당시 18세 이상입니다.
  • DOK7의 대립유전자 병원성 돌연변이로 인해 DOK7-CMS로 진단되었습니다.
  • 총 정량적 중증근육무력증(QMG) 점수가 ≥3입니다.
  • 경구 베타 작용제(예: 알부테롤, 살부타몰, 에페드린)를 복용하는 참가자의 경우 참가자는 스크리닝/기준선 이전 3개월 이상 동안 약물을 투여받아야 합니다.

제외 기준:

  • 조사관의 의견에 따르면 DOK7-CMS의 정확한 평가를 방해할 수 있는 알려진 의학적 상태
  • 현재 사전 동의를 제공하는 시점에 연구 약물을 사용하는 중재적 임상 연구에 참여하고 있습니다.
  • DOK7 이외의 유전자 돌연변이로 인한 CMS 진단

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
진단에 관한 데이터의 후향적 및 전향적 수집에 대한 요약 통계입니다.
기간: 최대 12개월
최대 12개월
의료 이용에 관한 데이터의 후향적 및 전향적 수집에 대한 요약 통계입니다.
기간: 최대 12개월
최대 12개월
약물에 대한 후향적 및 전향적 데이터 수집에 대한 요약 통계입니다.
기간: 최대 12개월
최대 12개월
건강 상태 변화에 대한 데이터의 후향적 및 전향적 수집에 대한 요약 통계입니다.
기간: 최대 12개월
최대 12개월

2차 결과 측정

결과 측정
기간
적용 가능한 각 시점에서 정량적 중증근육무력증 총점, 각 구성요소 점수 및 원시 값의 절대값 및 기준선 대비 변화
기간: 최대 12개월
최대 12개월
적용 가능한 각 시점에서 중증근육무력증 일상생활 활동 총점에 대한 절대값 및 기준선 대비 변화
기간: 최대 12개월
최대 12개월
적용 가능한 각 시점에서 환자 보고 결과 측정 정보 시스템 글로벌 건강 척도의 절대값 및 기준선 대비 변화
기간: 최대 12개월
최대 12개월
적용 가능한 각 시점에서 환자 보고 결과 측정 정보 시스템 호흡곤란 기능 제한에 대한 절대값 및 기준치로부터의 변화
기간: 최대 12개월
최대 12개월
적용 가능한 각 시점에서 EQ-5D-5L의 절대값과 기준선 대비 변화
기간: 최대 12개월
최대 12개월
적용 가능한 각 시점에서 Timed Up 및 Go에 대한 절대값 및 기준선 대비 변화
기간: 최대 12개월
최대 12개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

argenx

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 2월 13일

기본 완료 (추정된)

2025년 7월 1일

연구 완료 (추정된)

2025년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 9월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 10월 9일

처음 게시됨 (실제)

2023년 10월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2024년 2월 23일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 2월 22일

마지막으로 확인됨

2024년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ARGX-119-NIS-2301

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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