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Um estudo de história natural em participantes com síndromes miastênicas congênitas (CMS) DOK7

13 de maio de 2024 atualizado por: argenx

Estudo multicêntrico, multinacional e de história natural em participantes com síndromes miastênicas congênitas DOK7

Os participantes participarão de até 3 visitas de estudo e realizarão o monitoramento digital doméstico da atividade física por 1 semana após cada visita. As avaliações avaliarão os sintomas e a qualidade de vida dos participantes para compreender melhor a atividade da doença em pacientes com DOK7-CMS e podem informar o desenho de estudos futuros.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

30

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Canadá
      • Ottawa, Canadá, K1Y 4E9
        • Recrutamento
        • The Ottawa Hospital - Civic Campus
        • Contato:
  • Espanha
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Recrutamento
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
        • Contato:
  • Estados Unidos
    • Illinois
      • O'Fallon, Illinois, Estados Unidos, 62269
        • Recrutamento
        • Hospital Sisters Health System (HSHS) - St Elizabeth's Hospital
        • Contato:
  • França
      • Marseille, França, 13385
      • Paris, França, 75013
        • Recrutamento
        • Assistance Publique Hopitaux de Paris - Hopital Pitie-Salpetriere
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes com DOK7 CMS recebendo atendimento padrão de seu médico assistente

Descrição

Critério de inclusão:

  • É capaz de compreender os requisitos do estudo e fornecer consentimento informado por escrito, bem como disposição e capacidade para cumprir os procedimentos do protocolo do estudo
  • É homem ou mulher e tem ≥18 anos de idade no momento do consentimento informado
  • Tem diagnóstico de DOK7-CMS devido a mutações patogênicas bialélicas em DOK7
  • Tem uma pontuação quantitativa total de Miastenia Gravis (QMG) ≥3
  • Para participantes que tomam beta-agonistas orais (por exemplo, albuterol, salbutamol, efedrina), o participante deve estar recebendo a medicação por ≥3 meses antes da triagem/linha de base

Critério de exclusão:

  • Condição médica conhecida que poderia interferir em uma avaliação precisa do DOK7-CMS, na opinião do investigador
  • Está atualmente participando de qualquer estudo clínico intervencionista com um medicamento em estudo no momento de fornecer o consentimento informado
  • Diagnóstico de CMS devido à mutação de qualquer gene diferente de DOK7

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Estatísticas resumidas de coleta retrospectiva e prospectiva de dados sobre diagnóstico.
Prazo: Até 12 meses
Até 12 meses
Estatísticas resumidas da coleta retrospectiva e prospectiva de dados sobre a utilização de cuidados de saúde.
Prazo: Até 12 meses
Até 12 meses
Estatísticas resumidas de coleta retrospectiva e prospectiva de dados sobre medicamentos.
Prazo: Até 12 meses
Até 12 meses
Estatísticas resumidas da coleta retrospectiva e prospectiva de dados sobre mudanças no estado de saúde.
Prazo: Até 12 meses
Até 12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Em cada momento aplicável, o valor absoluto e a alteração em relação à linha de base para a pontuação total quantitativa da Miastenia Gravis, a pontuação de cada componente e os valores brutos
Prazo: Até 12 meses
Até 12 meses
Em cada ponto de tempo aplicável, o valor absoluto e a alteração em relação à linha de base para a pontuação total das Atividades de Vida Diária de Miastenia Gravis
Prazo: Até 12 meses
Até 12 meses
Em cada momento aplicável, o valor absoluto e a alteração em relação à linha de base para a Escala de Saúde Global do Sistema de Informações de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente
Prazo: Até 12 meses
Até 12 meses
Em cada ponto de tempo aplicável, o valor absoluto e a alteração da linha de base para Limitações Funcionais de Dispneia do Sistema de Informações de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente
Prazo: Até 12 meses
Até 12 meses
Em cada ponto de tempo aplicável, o valor absoluto e a alteração da linha de base para EQ-5D-5L
Prazo: Até 12 meses
Até 12 meses
Em cada ponto de tempo aplicável, o valor absoluto e a alteração da linha de base para Timed Up and Go
Prazo: Até 12 meses
Até 12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

argenx

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

13 de fevereiro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de julho de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de julho de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de setembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de outubro de 2023

Primeira postagem (Real)

12 de outubro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

14 de maio de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de maio de 2024

Última verificação

1 de maio de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ARGX-119-NIS-2301

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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