Pobieranie próbek aspiracji szpiku kostnego od pacjentów z zespołem mielodysplastycznym
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Z MDS często wiąże się dysfunkcja mitochondriów. Badania wykazały mutacje mitochondrialnego DNA (mtDNA) w różnych podtypach MDS; jednakże ich rola w patogenezie i postępie choroby nie jest jeszcze jasna. Mutacje punktowe znaleziono w różnych miejscach genomu mitochondrialnego, w tym w tRNA, rRNA i białkach mitochondrialnych.
Fragmentacja mitochondriów w hematopoetycznych komórkach macierzystych i progenitorowych (HSPC) może prowadzić do nieskutecznej hematopoezy w MDS, co sugeruje, że mitochondria są celem terapeutycznym w leczeniu MDS.
Terapia wzmacniająca mitochondria (MAT) to nowatorska technologia komórkowa, w której hematopoetyczne komórki macierzyste i progenitorowe (HSPC) są wzmacniane ex vivo mitochondriami uzyskanymi z komórek lub tkanki dawcy. MAT opiera się na wykazanej zdolności izolowanych mitochondriów do wnikania do komórek i wpływania na funkcje mitochondriów oraz aktywność metaboliczną w komórkach biorców. Przenoszenie mitochondriów z komórki do komórki wykazano za pomocą pęcherzyków zewnątrzkomórkowych, nanorurek i mikropinocytozy. Komórki wchodzące do mitochondriów dostarczają kopii normalnego mtDNA, które można dalej rozmnażać poprzez replikację w komórce biorcy i poprzez transfer międzykomórkowy.
Badania będą obejmować badania in vitro i in vivo próbki szpiku kostnego, obejmujące między innymi: mitochondrialne zwiększenie aspiracji szpiku kostnego i/lub subpopulacji komórek (np. CD34+) wyizolowany z aspiracji szpiku kostnego; różnicowanie aspiracji szpiku kostnego ze wzmocnionym i/lub niewzmocnionym i/lub subpopulacją komórek w linie krwiotwórcze (np. erytroid, megakariocyt itp.); badania zawartości i funkcji mitochondriów; testy linii krwiotwórczych; hodowla aspiracji i/lub subpopulacji szpiku kostnego ze wzmocnionym i/lub niewzmocnionym; kriokonserwacja aspiracji i/lub subpopulacji szpiku kostnego ze wzmocnionym i/lub niewzmocnionym; sekwencjonowanie DNA mitochondrialnego i DNA jądrowego; badania in vivo wszczepiania, biodystrybucji i funkcji aspiracji szpiku kostnego ze wzmocnioną i/lub niewzmocnioną i/lub subpopulacją komórek wyizolowanych z aspiracji szpiku kostnego.
Badania będą obejmować badania in vitro próbki krwi obwodowej, obejmujące m.in.: immunofenotypowanie komórek krwi obwodowej oraz testy czynnościowe o podłożu immunologicznym; Zawartość mitochondriów i funkcja komórek krwi obwodowej.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 9103102
- Shaare Zedek Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku 18 lat i starsi.
- Podejrzewa się lub zdiagnozowano zespół mielodysplastyczny.
- Pacjent jest w stanie zrozumieć i wyrazić dobrowolną pisemną świadomą zgodę.
Kryteria wyłączenia:
1. Historia wcześniejszych allogenicznych przeszczepów krwiotwórczych komórek macierzystych, terapii komórkowej, terapii genowej.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Pobieranie próbek aspiracji szpiku kostnego od pacjentów z zespołem mielodysplastycznym
|
Krew pobierana jest w celu wykonania badań in vitro:
Dodatkowy materiał szpiku kostnego (BM) zostanie pobrany z tego samego nakłucia wykonanego w ramach rutynowych badań klinicznych: |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zbadaj zawartość i funkcję mitochondriów w komórkach pochodzących od pacjentów z MDS
Ramy czasowe: 1 rok
|
testy zawartości i funkcji mitochondriów na całym szpiku kostnym i testy HSPC linii krwiotwórczych;
|
1 rok
|
|
zbadać wpływ augmentacji mitochondriów na komórki pochodzące od pacjentów z MDS
Ramy czasowe: 1 rok
|
badania in vivo wszczepiania, biodystrybucji i funkcji aspiracji szpiku kostnego ze wzmocnionym i/lub niewzmocnionym i/lub subpopulacją komórek wyizolowanych z aspiracji szpiku kostnego, zdolność in vitro do różnicowania do różnych linii krwiotwórczych, immunofenotypowanie i badania pojedynczych komórek komórki po augmentacji i po różnicowaniu
|
1 rok
|
|
Trwałość egzogennego mtDNA po augmentacji mitochondriów
Ramy czasowe: 1 rok
|
Trwałość egzogennego mtDNA po hodowli in vitro lub in vivo
|
1 rok
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- MNV-007
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .