Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Samling av prover av benmärgsaspiration från patienter med myelodysplastiskt syndrom

27 november 2023 uppdaterad av: Minovia Therapeutics Ltd.
Studiens mål är att samla in prover av benmärgsaspirater och perifert blod från patienter med MDS för användning i icke-klinisk forskning för att undersöka mitokondriell funktionssekvens och effekt av mitokondriell förstärkning.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Mitokondriell dysfunktion är ofta förknippad med MDS. Studier har visat mutationer i mitokondriella DNA (mtDNA) i olika MDS-subtyper; deras roll i patogenesen och sjukdomsprogressionen är dock ännu inte klarlagd. Punktmutationer hittades på olika platser i mitokondriella genomet inklusive tRNA, rRNA och mitokondriella proteiner.

Mitokondriell fragmentering i hematopoetiska stam- och progenitorceller (HSPC) kan leda till ineffektiv hematopoies i MDS, vilket tyder på mitokondrier som ett terapeutiskt mål för behandling av MDS.

Mitochondria augmentation therapy (MAT) är en ny cellteknologi där hematopoetiska stam- och progenitorceller (HSPC) förstärks ex vivo med mitokondrier erhållna från donatorceller eller vävnad. MAT är baserat på den påvisade förmågan hos isolerade mitokondrier att komma in i celler och påverka mitokondriell funktion och metabolisk aktivitet i mottagarcellerna. Överföringen av mitokondrier från cell till cell har visats med hjälp av extracellulära vesiklar, nanorör och mikropinocytos. Mitokondrier som kommer in i celler ger kopior av normalt mtDNA, som kan förökas ytterligare via replikation i mottagarcellen och via intercellulär överföring.

Forskning kommer att omfatta in vitro- och in vivo-studier med benmärgsprovet, inklusive bland annat följande: mitokondriell förstärkning av benmärgsaspiration och/eller subpopulationer av celler (t.ex. CD34+) isolerad från benmärgsaspirationen; differentiering av förstärkt och/eller icke-förstärkt benmärgsaspiration och/eller subpopulationer av celler till hematopoetiska linjer (t.ex. erytroid, megakaryocyt, etc); analyser av mitokondrieinnehåll och funktion; analyser av hematopoetiska linjer; kultur av förstärkt och/eller icke-förstärkt benmärgsaspiration och/eller subpopulationer; kryokonservering av förstärkt och/eller icke-förstärkt benmärgsaspiration och/eller subpopulationer; sekvensering av mitokondrie-DNA och nukleärt DNA; in vivo studier av engraftment, biodistribution och funktion av augmenterad och/eller icke-förstärkt benmärgsaspiration och/eller subpopulationer av celler isolerade från benmärgsaspirationen.

Forskningen kommer att omfatta in vitro-studier med det perifera blodprovet, inklusive bland annat följande: immunfenotypning av perifera blodkroppar och immunrelaterade funktionsanalyser; mitokondrieinnehåll och funktion hos perifera blodkroppar.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

100

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Lea Bensoussan, MSc
  • Telefonnummer: +972 (0)586101291
  • E-post: lea@minoviatx.com

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Rekrytering
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Manliga eller kvinnliga patienter från 18 år och uppåt och misstänkta eller tidigare diagnostiserade med myelodysplastiskt syndrom.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Manliga eller kvinnliga patienter från 18 år och uppåt.
  2. Misstänkt eller tidigare diagnostiserats med myelodysplastiskt syndrom.
  3. Patienten kan förstå och ge frivilligt skriftligt informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

1. Historik av tidigare allogen hematopoetisk stamcellstransplantation, cellterapi, genterapi.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Samling av prover av benmärgsaspiration från patienter med myelodysplastiskt syndrom
Procedur: Blodprov

Blod samlas in för att utföra in vitro-forskning:

  1. Om ett rutinmässigt blodprov utförs för kliniska tester kommer sponsorn att få resultaten av det fullständiga blodvärdet (CBC) och ett extra blodprov från samma punktering på 20 ml till maximalt 40 ml kommer att samlas in för denna studie.
  2. Om inget rutinmässigt blodprov utförs för kliniska tester kommer en CBC att utföras för studien och ett extra blodprov på 20 ml till maximalt 40 ml kommer att samlas in.

Ytterligare benmärgsmaterial (BM) kommer att erhållas från samma punktering som utförs för rutinmässiga kliniska tester:

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Undersök mitokondrieinnehåll och funktion i MDS-patienthärledda celler
Tidsram: 1 år
analyser av mitokondrieinnehåll och funktion på hel benmärg och HSPC-analyser av hematopoetiska linjer;
1 år
undersöka effekten av mitokondriell förstärkning på MDS-patienthärledda celler
Tidsram: 1 år
in vivo-studier av engraftment, biodistribution och funktion av augmenterad och/eller icke-förstärkt benmärgsaspiration och/eller subpopulationer av celler isolerade från benmärgsaspirationen., in vitro förmåga att differentiera till olika hematopoetiska linjer, immunfenotypning och studier av enstaka celler av celler efter förstärkning och efterdifferentiering
1 år
Persistens av exogent mtDNA efter mitokondriell förstärkning
Tidsram: 1 år
Persistens av exogent mtDNA efter in vitro eller in vivo odling
1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Minovia Therapeutics Ltd.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

9 februari 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

9 februari 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 oktober 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 november 2023

Första postat (Faktisk)

22 november 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

30 november 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 november 2023

Senast verifierad

1 oktober 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MNV-007

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Myelodysplastiska syndrom

Kliniska prövningar på Blodprov

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera