Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

RVU120 u pacjentów z pierwotnym lub wtórnym zwłóknieniem szpiku średniego lub wysokiego ryzyka (POTAMI-61)

22 września 2025 zaktualizowane przez: Ryvu Therapeutics SA

Otwarte badanie kliniczne dotyczące RVU120 w monoterapii i w skojarzeniu z ruksolitynibem u pacjentów z pierwotnym lub wtórnym zwłóknieniem szpiku o pośrednim lub wysokim ryzyku (POTAMI-61)

Celem tego badania klinicznego jest ocena skuteczności (jak dobrze działa lek), bezpieczeństwa, farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD) badanego leku, RVU120, w leczeniu dorosłego pacjenta z pierwotną chorobą pośredniego lub wysokiego ryzyka lub wtórne zwłóknienie szpiku. RVU120 będzie podawany samodzielnie lub w skojarzeniu z ruksolitynibem.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Harmonogram badania obejmuje okres przesiewowy trwający do 28 dni, 21-dniowy okres leczenia, wizytę końcową leczenia (30 dni) i roczną obserwację, podczas której uczestnicy będą kontaktowani co 3 miesiące w celu oceny. Czas trwania badania dla każdego uczestnika będzie się różnić w zależności od liczby otrzymanych 21-dniowych cykli leczenia. W badaniu mogą brać udział uczestnicy w wieku ≥18 lat z MF pośredniego lub wysokiego ryzyka, pierwotnym lub wtórnym, którzy byli wcześniej leczeni, nie kwalifikują się do terapii inhibitorami JAK lub ich odpowiedź na leczenie była nieoptymalna. Uczestnicy muszą mieć odpowiednią czynność narządów (nerki, wątroba) i nie mieć historii przeszczepiania hematopoetycznych komórek macierzystych. Uczestnicy mogą wycofać się z badania w dowolnym momencie na własną prośbę lub mogą zostać wycofani w dowolnym momencie według uznania Badacza.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

230

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Polska
      • Biała Podlaska, Polska
        • Rekrutacyjny
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny W Białej Podlaskiej
        • Kontakt:
          • Piotr Centkowski, MD PhD
        • Główny śledczy:
          • Piotr Centkowski, MD PhD
      • Bydgoszcz, Polska
        • Rekrutacyjny
        • Szpital Uniwersytecki nr 2 im. dr Jana Biziela
        • Kontakt:
          • Jarosław Czyż, Prof.
        • Główny śledczy:
          • Jarosław Czyż, Prof.
      • Chorzów, Polska
        • Rekrutacyjny
        • M2M Med. Sp. z o.o. Sp. j.
        • Kontakt:
          • Katarzyna Dulik, MD
        • Główny śledczy:
          • Katarzyna Dulik, MD
      • Gdansk, Polska
        • Rekrutacyjny
        • Centrum Wsparcia Badań Klinicznych UCK Ośrodek Badań Klinicznych Wczesnych Faz
        • Kontakt:
          • Witold Prejzner, MD PhD
        • Główny śledczy:
          • Witold Prejzner, MD PhD
      • Katowice, Polska
        • Rekrutacyjny
        • Pratia Hematologia Sp. z o.o.
        • Kontakt:
          • Sebastian Grosicki, Prof.
        • Główny śledczy:
          • Sebastian Grosicki, Prof.
      • Kielce, Polska
        • Zakończony
        • Świętokrzyskie Centrum Onkologii Samodzielny Publiczny Zakład Opieki Zdrowotnej
      • Krakow, Polska
        • Rekrutacyjny
        • Samodzielny Publiczny Zakład Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki w Krakowie
        • Kontakt:
          • Tomasz Sacha, Prof.
        • Główny śledczy:
          • Tomasz Sacha, Prof.
      • Lublin, Polska
        • Rekrutacyjny
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny nr 1 w Lublinie
        • Kontakt:
          • Aneta Szudy-Szczyrek, MD, PhD habil.
        • Główny śledczy:
          • Aneta Szudy-Szczyrek, MD, PhD habil.
      • Torun, Polska
        • Rekrutacyjny
        • Wojewodzki Szpital Zespolony im. L. Rydygiera w Toruniu
        • Kontakt:
          • Marcin Rymko, MD PhD
        • Główny śledczy:
          • Marcin Rymko, MD PhD
      • Warsaw, Polska
        • Rekrutacyjny
        • LUX MED Onkologia Sp. z o.o.
        • Kontakt:
          • Joanna Barankiewicz, MD PhD
        • Główny śledczy:
          • Joanna Barankiewicz, MD PhD
      • Warsaw, Polska
        • Rekrutacyjny
        • Wojskowy Instytut Medyczny Państwowy Instytut Badawczy
        • Kontakt:
          • Krzysztof Gawroński, MD PhD
        • Główny śledczy:
          • Krzysztof Gawroński, MD PhD
      • Wroclaw, Polska
        • Rekrutacyjny
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wrocławiu
        • Kontakt:
          • Tomasz Wróbel, Prof.
        • Główny śledczy:
          • Tomasz Wróbel, Prof.
      • Zielona Góra, Polska
        • Zakończony
        • Szpital Uniwersytecki Imienia Karola Marcinkowskiego w Zielonej Gorze Sp. z o. o.
  • Włochy
      • Bologna, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Policlinico Sant'Orsola-Malpighi
        • Kontakt:
          • Francesca Palandri, Prof.
        • Główny śledczy:
          • Francesca Palandri, Prof.
      • Brescia, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale degli Spedali Civili di Brescia
        • Kontakt:
          • Domenico Russo, Prof.
        • Główny śledczy:
          • Domenico Russo, Prof.
      • Catania, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico "G. Rodolico - San Marco"
        • Kontakt:
          • Giuseppe Palumbo, Prof.
        • Główny śledczy:
          • Giuseppe Palumbo, Prof.
      • Meldola, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Istituto Romagnolo Per Lo Studio Dei Tumori Dino Amadori IRST S.r.l.
        • Kontakt:
          • Alessandro Lucchesi, MD PhD
        • Główny śledczy:
          • Alessandro Lucchesi, MD PhD
      • Milan, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
        • Kontakt:
          • Barbara Mora, Dr
        • Główny śledczy:
          • Barbara Mora, Dr

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek ≥18 lat
  2. Rozpoznanie pierwotnego lub wtórnego zwłóknienia szpiku (MF) zgodnie ze zmienionymi kryteriami Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) (Arber 2022).
  3. Choroba średniego lub wysokiego ryzyka.
  4. oporny lub oporny na wcześniejsze leczenie inhibitorem kinazy janusowej (JAK) lub w opinii badacza niekwalifikujący się do leczenia inhibitorem JAK; lub Suboptymalna odpowiedź na leczenie inhibitorem JAK. Uwaga: suboptymalną odpowiedź na leczenie inhibitorem JAK definiuje się jako zwiększenie rozmiaru śledziony w badaniu palpacyjnym >25% po pierwszych 3 miesiącach leczenia inhibitorem JAK lub utrzymujące się powiększenie śledziony (objętość śledziony >450 cm3) po co najmniej 6 miesiącach leczenia inhibitorem JAK leczenie i obecność 1 objawu o wartości ≥5 lub 2 objawów o wartości ≥3, nowe lub utrzymujące się uzależnienie od transfuzji czerwonych krwinek (RBC); lub może obejmować uczestników, którzy nie byli wcześniej leczeni inhibitorem JAK.
  5. Mierzalne powiększenie śledziony, o czym świadczy wyczuwalna śledziona mierząca ≥5 cm poniżej lewego brzegu żebra. Krawędź śledziony należy mierzyć od linii środkowo-obojczykowej po lewej stronie brzucha do punktu największego wysunięcia śledziony; lub objętość śledziony ≥450 cm3 mierzona za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI) lub tomografii komputerowej (CT).
  6. Aktywne objawy MF, o których mowa w wyniku uzyskania co najmniej 5 punktów (w skali od 0 do 10) dla co najmniej jednego z objawów lub wyniku 3 lub więcej dla co najmniej 2 z następujących objawów: nocne poty, swędzenie , dyskomfort w jamie brzusznej, ból pod żebrami po lewej stronie, wczesne uczucie sytości, ból kości lub mięśni oraz brak aktywności.
  7. Wynik wydajności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2.

  8. Odpowiednia funkcja hematologiczna zdefiniowana jako:

    1. bezwzględna liczba neutrofilów (ANC) ≥1,0 ​​× 109/l (bez wsparcia czynnikiem wzrostu)
    2. liczba płytek krwi ≥50 × 109/l (tylko kohorta 2 i kohorta 3)
  9. Prawidłowa czynność nerek definiowana jako obliczony lub zmierzony klirens kreatyniny (CrCl) wynoszący ≥30 ml/min, stosując wzór Cockcrofta i Gaulta (patrz punkt 15).
  10. Odpowiednia czynność wątroby definiowana jako (a) aminotransferaza asparaginianowa (AST) i aminotransferaza alaninowa (ALT) ≤3 × górna granica normy (GGN); b) fosfataza alkaliczna (ALP) ≤2 × GGN (ALP ≤5 × GGN w przypadku uczestników z izoenzymami specyficznymi dla kości); (c) bilirubina <2 × GGN lub bilirubina ≤3 × GGN, jeśli jest spowodowana chorobą Gilberta.

Kryteria wyłączenia:

Każdy uczestnik nie może spełniać żadnego z poniższych kryteriów:

  1. Liczba blastów we krwi obwodowej ≥10% lub liczba blastów w szpiku kostnym ≥10%.
  2. Wcześniejsza historia przeszczepiania hematopoetycznych komórek macierzystych.
  3. Udział w jakimkolwiek innym badaniu, w którym otrzymanie nowego badanego leku nastąpiło w ciągu 4 tygodni przed pierwszym dniem cyklu 1.

  4. Aktywny znany drugi nowotwór złośliwy, z wyjątkiem któregokolwiek z poniższych:

    1. Odpowiednio leczony rak podstawnokomórkowy, rak płaskonabłonkowy skóry lub rak szyjki macicy in situ
    2. Odpowiednio leczony nowotwór w stadium I, w przypadku którego uczestnik znajduje się obecnie w remisji i utrzymuje się w remisji od ≥2 lat
    3. Rak prostaty niskiego ryzyka z liczbą punktów w skali Gleasona <7 i poziomem antygenu specyficznego dla prostaty (PSA) <10 ng/ml
    4. Każdy inny nowotwór, od którego uczestnik był wolny od choroby przez ≥3 lata.
  5. Znana lub podejrzewana alergia na RVU120 lub RUX.
  6. Upośledzenie funkcji żołądkowo-jelitowej lub choroba żołądkowo-jelitowa
  7. Poważny zabieg chirurgiczny lub poważny uraz urazowy w ciągu 28 dni Założenie urządzenia dostępu naczyniowego lub drobna operacja jest dozwolona w ciągu 14 dni przed pierwszym dniem cyklu 1 (pod warunkiem, że rana się zagoi).

  8. Trwająca infekcja ogólnoustrojowa wymagająca leczenia antybiotykami, lekami przeciwwirusowymi lub przeciwgrzybiczymi. Notatka:

    dozwolone jest leczenie profilaktyczne.

  9. Znacząca dysfunkcja serca zdefiniowana jako zawał mięśnia sercowego w ciągu 12 miesięcy od pierwszego dnia cyklu 1, niewydolność serca klasy III lub IV według New York Heart Association (NYHA), niekontrolowane zaburzenia rytmu, źle kontrolowana dławica piersiowa (rozdział 17) lub frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) < 40% zgodnie z echokardiografią lub skanem z wieloma bramkami (MUGA).
  10. Przyjmowanie jakichkolwiek leków, suplementów ziołowych lub innych substancji (w tym palenie)
  11. Występowanie komorowych zaburzeń rytmu lub QTc ≥470 milisekund (wzór Bazetta).
  12. Znane aktywne zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV).
  13. Obecna aktywna choroba wątroby z dowolnej przyczyny
  14. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  15. Wszelkie inne wcześniejsze lub obecne schorzenia lub stany psychiczne, choroby współistniejące, wywiad chirurgiczny, wyniki badań fizycznych lub elektrokardiogramu (EKG), nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych lub okoliczność łagodząca (np. uzależnienie od alkoholu lub narkotyków), która w opinii Badacza może zagrozić bezpieczeństwu uczestnika lub koliduje z celami badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: RVU120
Kohorta 1 RVU120 jest podawana w dawce 250 mg jako pojedynczy lek co drugi dzień w dniach 1, 3, 5, 7, 9, 11 i 13 21-dniowych cykli leczenia lub w dostosowanej dawce uczestnikom ze średnim lub wysokim -ryzyka, pierwotnego lub wtórnego MF, którzy byli wcześniej leczeni inhibitorem JAK lub nie kwalifikują się do leczenia.
Lek: RVU120
RVU120 jest silnym, selektywnym inhibitorem CDK8 i jego paralogu CDK19
Inne nazwy:
  • SEL120
Eksperymentalny: RVU120 + ruksolitynib
Kohorta 2 RVU120 jest podawana w dawce 250 mg co drugi dzień w dniach 1, 3, 5, 7, 9, 11 i 13 21-dniowych cykli leczenia lub w dostosowanej dawce w skojarzeniu z ruksolitynibem podawanym doustnie dwa razy na dobę po podaniu dawki instrukcje zawarte w aktualnych informacjach dotyczących przepisywania leku uczestnikom z grupy średniego lub wysokiego ryzyka, pierwotnym lub wtórnym MF, u których odpowiedź na leczenie inhibitorem JAK jest nieoptymalna.
Lek: RVU120
RVU120 jest silnym, selektywnym inhibitorem CDK8 i jego paralogu CDK19
Inne nazwy:
  • SEL120
Lek: Ruksolitynib
Ruksolitynib jest inhibitorem kinazy, który hamuje kinazy janusowe (JAK), JAK1 i JAK2
Inne nazwy:
  • RUX

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby ocenić liczbę uczestników, u których wystąpiła odpowiedź (aktywność przeciwnowotworowa) na RVU120 podawany jako pojedynczy lek lub w skojarzeniu z ruksolitynibem
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Odsetek uczestników ze zmniejszeniem objętości śledziony (SVR) o ≥35% po 24 tygodniach leczenia objętego badaniem, ocenionym za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI) lub tomografii komputerowej (CT)
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Dalsza ocena liczby uczestników, u których wystąpiła odpowiedź (działanie przeciwnowotworowe i/lub korzyść kliniczna) na RVU120 podawany jako pojedynczy środek lub w skojarzeniu z ruksolitynibem
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Odsetek uczestników, u których wystąpiła poprawa w zakresie zwłóknienia szpiku kostnego ≥1 stopnia po 24 tygodniach leczenia objętego badaniem
12 miesięcy
Czas trwania odpowiedzi śledziony
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Oceniany jako czas od początkowej SVR wynoszącej ≥35% w badaniu MRI/CT do progresji choroby lub śmierci, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
12 miesięcy
Liczba uczestników z transformacją białaczkową
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Oceniany jako odsetek uczestników z liczbą blastów w szpiku kostnym wynoszącą co najmniej 20% lub liczbą blastów na obwodzie co najmniej 20% trwającą 2 tygodnie
12 miesięcy
Liczba uczestników, u których stwierdzono poprawę hematologiczną (kliniczną).
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Oceniany jako odsetek uczestników, u których wystąpiła poprawa hematologiczna (kliniczna) zgodnie z definicją kryteriów konsensusu Międzynarodowej Grupy Roboczej (IWG) (dalsze szczegóły, patrz Tefferi i in., 2006).
12 miesięcy
Przeżycie bez progresji (PFS)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Oceniany jako czas od pierwszego leczenia do pierwszego wystąpienia progresji choroby lub śmierci
12 miesięcy
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Oceniany jako czas od pierwszego leczenia do śmierci
12 miesięcy
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Oceniane jako liczba i stopień zdarzeń niepożądanych ocenianych przez CTCAE v5.0
12 miesięcy
Zmiana obciążenia objawami
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
Oceniany jako odsetek uczestników, którzy osiągnęli co najmniej 50% zmniejszenie nasilenia objawów po 24 tygodniach rozpoczęcia leczenia objętego badaniem, jak oceniono na podstawie całkowitej punktacji objawów (TSS) przy użyciu formularza oceny objawów zwłóknienia szpiku (MFSAF). Każdy element jest oceniany w skali od 0 (brak) do 10 (najgorszy, jaki można sobie wyobrazić).
Wartość wyjściowa i tydzień 24
Bezwzględna zmiana TSS w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
Oceniana jako liczba uczestników, u których wystąpiła bezwzględna zmiana w całkowitym wyniku objawów (TSS) w porównaniu z wartością wyjściową, oszacowaną przy użyciu formularza oceny objawów zwłóknienia szpiku (MFSAF). Każdy element jest oceniany w skali od 0 (brak) do 10 (najgorszy, jaki można sobie wyobrazić).
Wartość wyjściowa i tydzień 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ryvu Therapeutics SA

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 września 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 października 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 kwietnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 kwietnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 maja 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

23 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 września 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • POTAMI-61

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na RVU120

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Vietnam

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj