Badanie fazy 3 porównujące BCV dożylnie z CDV dożylnie w leczeniu zakażenia adenowirusem po allo-HCT (ENOVIA)
Badanie fazy 3, wieloośrodkowe, prospektywne, randomizowane, otwarte, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo dożylnego brincidofowiru w porównaniu z dożylnym cydofowirem w leczeniu zakażenia adenowirusem u pacjentów pediatrycznych i dorosłych po allogenicznym przeszczepieniu komórek krwiotwórczych (Allo-HCT)
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
To wieloośrodkowe, randomizowane, otwarte badanie fazy 3 oceni skuteczność dożylnego BCV w porównaniu z dożylnym CDV u biorców przeszczepu allo-HCT z wiremią AdV. Randomizowani pacjenci będą leczeni przez maksymalnie 12 tygodni terapii w obu ramionach. Podstawowa ocena skuteczności zostanie przeprowadzona w D1T5. Zgodnie z wytycznymi ECIL dla pacjentów wysokiego ryzyka, wiremia AdV będzie oceniana co tydzień. Pacjenci randomizowani do otrzymywania BCV lub CDV są leczeni do czasu potwierdzenia, że DNA AdV jest niewykrywalne w osoczu w dwóch kolejnych testach w odstępie 7 dni, lub do 12 tygodnia po D1T1, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej. Pacjenci będą kontynuować BCV lub CDV tak długo, jak wiremia AdV jest wykrywalna, zależnie od tolerancji, aż do ustąpienia wiremii lub osiągnięcia przez pacjenta maksymalnego czasu leczenia lekiem badawczym wynoszącego 12 tygodni.
Pacjenci będą otrzymywać przypisaną randomizowaną terapię do czasu sukcesu wirusologicznego AdV plus 2 tygodnie, maksymalnie do 12 tygodni. Wszyscy pacjenci będą obserwowani przez 24 tygodnie. Wszystkie wizyty badawcze i oceny kontrolne muszą zostać zakończone niezależnie od czasu leczenia lekiem badawczym. Wszyscy pacjenci są uważani za uczestniczących w badaniu do wizyty kontrolnej w 24 tygodniu.
Dla pacjentów, którzy osiągną sukces wirusologiczny dzięki początkowemu randomizowanemu leczeniu lekiem badawczym i doświadczą nawrotu wiremii AdV, dopuszczalne jest powtórne leczenie ich randomizowanym lekiem badawczym. W tym badaniu nie dopuszcza się leczenia krzyżowego lekiem badawczym, a pacjenci mogą otrzymać tylko ponowne leczenie swoim randomizowanym lekiem badawczym.
Pacjenci, którzy przerwali terapię lekiem badawczym z powodu potwierdzonej niewykrywalnej wiremii AdV, mogą ponownie rozpocząć leczenie lekiem badawczym, jeśli wiremia AdV zostanie następnie potwierdzona na poziomie ≥ 1000 IU/ml przez wyznaczone centralne laboratorium wirusologiczne (nawrót). Do celów ponownego rozpoczęcia terapii lekiem badawczym, "potwierdzona wiremia ≥ 1000 IU/ml" definiuje się jako dwa kolejne wyniki ≥ 1000 IU/ml z wyznaczonego laboratorium centralnego, przy czym druga próbka pobrana jest co najmniej 48 godzin po pierwszej.
Pacjenci, którzy trwale przerwali terapię lekiem badawczym z powodów toksyczności, nie są uprawnieni do ponownego rozpoczęcia dawkowania leku badawczego. Procedury badawcze mają być przestrzegane podczas tych wizyt ponownego leczenia, zgodnie z harmonogramem ocen (SOA) dla BCV i CDV.
Niezależna Komisja Monitorująca Bezpieczeństwo Danych (DSMB) przejrzy zgromadzone dane dotyczące bezpieczeństwa w tym badaniu, gdy całkowite łączne włączenie w obu ramionach wyniesie około 25% (45 pacjentów) i 50% (90 pacjentów). Będą również regularnie przeglądać zdarzenia niepożądane. Przedstawią rekomendacje Sponsorowi na podstawie przeglądu tych danych bezpieczeństwa. Dalsze szczegóły dotyczące wytycznych monitorowania bezpieczeństwa danych zostaną zawarte w statucie DSMB. DSMB podejmie decyzje dotyczące dalszej rekrutacji i/lub przerwania badania z powodów bezpieczeństwa.
Zostanie powołany Komitet Orzekający o Punktach Końcowych (EAC) w celu oceny rozpoznania wyjściowego i klinicznej odpowiedzi na chorobę AdV, zgodnie z zapisami statutu EAC.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Rochelle Maher
- Numer telefonu: +1-917-656-6951
- E-mail: MedInfo@symbiopharma.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Vienna, Austria
- Jeszcze nie rekrutacja
- St. Anna Kinderspital- Childrens Hospital
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia
- Jeszcze nie rekrutacja
- Leuven, University Hospital Gasthuisberg
-
Liège, Belgia
- Jeszcze nie rekrutacja
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Liège
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dania
- Jeszcze nie rekrutacja
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Bordeaux, Francja
- Jeszcze nie rekrutacja
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Bordeaux - Hôpital Pellegrin
-
Lille, Francja
- Jeszcze nie rekrutacja
- Hôpital Jeanne de Flandre
-
Nancy, Francja
- Jeszcze nie rekrutacja
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Nancy (CHRU) - Hopitaux de Brabois - Hôpital d'enfants
-
Nantes, Francja
- Jeszcze nie rekrutacja
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nantes - Hôpital Mère-Enfants
-
Paris, Francja
- Jeszcze nie rekrutacja
- Hôpital Saint-Louis
-
Paris, Francja
- Jeszcze nie rekrutacja
- Necker Hospital
-
Paris, Francja
- Rekrutacyjny
- Robert-Debré Hospital, APHP Nord Université de Paris Cité.
-
Rennes, Francja
- Jeszcze nie rekrutacja
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Rennes - Hôpital Sud
-
Strasbourg, Francja
- Jeszcze nie rekrutacja
- Hôpitaux Universitaires de Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania
- Jeszcze nie rekrutacja
- Vall d'Hebron University Hospital
-
Madrid, Hiszpania
- Rekrutacyjny
- Hospital Universitario La Paz
-
Pamplona, Hiszpania
- Rekrutacyjny
- Clinica Universidad de Navarra
-
Salamanca, Hiszpania
- Jeszcze nie rekrutacja
- Hospital Universitario De Salamanca
-
-
-
-
-
Leiden, Holandia
- Jeszcze nie rekrutacja
- Leiden Unviversity Medical Center
-
Utrecht, Holandia
- Jeszcze nie rekrutacja
- Princess Maxima Center & UMC Utrecht
-
-
-
-
-
Calgary, Kanada
- Jeszcze nie rekrutacja
- Alberta Children's Hospital University of Calgary
-
Montreal, Kanada
- Rekrutacyjny
- CHU Sainte Justine Hospital
-
Toronto, Kanada
- Rekrutacyjny
- The Hospital for Sick Children
-
-
Ontario Province
-
Toronto, Ontario Province, Kanada
- Jeszcze nie rekrutacja
- University Health Network- Princess Margaret Cancer Centre
-
-
Quebec Province
-
Montreal, Quebec Province, Kanada
- Jeszcze nie rekrutacja
- Hopital Maisonneuve-Rosemont - CIUSSS de l Est de L Ile de Montreal
-
Montreal, Quebec Province, Kanada
- Jeszcze nie rekrutacja
- Montreal Children's Hospital - McGill University Health Centre
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy
- Jeszcze nie rekrutacja
- Charite University Hospital
-
Essen, Niemcy
- Rekrutacyjny
- Essen University Hospital
-
Frankfurt, Niemcy
- Rekrutacyjny
- University Hospital Frankfurt, am Main
-
Freiburg im Breisgau, Niemcy
- Jeszcze nie rekrutacja
- University Medical Center Freiburg
-
Hamburg, Niemcy
- Jeszcze nie rekrutacja
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf (UKE)
-
Hanover, Niemcy
- Jeszcze nie rekrutacja
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Münster, Niemcy
- Jeszcze nie rekrutacja
- University Children's Hospital
-
Tübingen, Niemcy
- Jeszcze nie rekrutacja
- Kinderheilkunde I | Universitätsklinikum Tübingen
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugalia
- Jeszcze nie rekrutacja
- Instituto Português de Oncologia de Lisboa (IPO Lisboa) Francisco Gentil, EPE
-
Porto, Portugalia
- Jeszcze nie rekrutacja
- Instituto Português de Oncologia do Porto (IPO Porto) Francisco Gentil, EPE
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
- Rekrutacyjny
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
- Rekrutacyjny
- City of Hope
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
- Jeszcze nie rekrutacja
- Stanford Medicine Children's Health
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95616
- Rekrutacyjny
- University of California Davis
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
- Jeszcze nie rekrutacja
- Rady Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Jeszcze nie rekrutacja
- Children's Hospital Colorado-Center for Cancer and Blood Disorders
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Rekrutacyjny
- Children's National Hospital
-
-
Florida
-
St. Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
- Jeszcze nie rekrutacja
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
- Rekrutacyjny
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
- Jeszcze nie rekrutacja
- University of Chicago
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Rekrutacyjny
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Rekrutacyjny
- Riley Children's Health (Indiana University)
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Rekrutacyjny
- Dana-Farber Cancer Institute-Brighman and Women's
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02139
- Rekrutacyjny
- Dana-Farber/Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
- Jeszcze nie rekrutacja
- Helen Devos Children's Hospital / Michigan State University
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
- Jeszcze nie rekrutacja
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Rekrutacyjny
- St Louis Children's Hospital - Barnes Jewish Hospital
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68182
- Rekrutacyjny
- University of Nebraska
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
- Rekrutacyjny
- Joseph M Sanzari Children's Hospital
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11042
- Rekrutacyjny
- Cohen Children's Medical Center
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
- Rekrutacyjny
- Weill Cornell Medicine
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Jeszcze nie rekrutacja
- Columbia University Irving Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Rekrutacyjny
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Rekrutacyjny
- Cincinnati Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
- Jeszcze nie rekrutacja
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Rekrutacyjny
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
- Jeszcze nie rekrutacja
- University of Pittsburgh Medical Center Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
- Rekrutacyjny
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- Jeszcze nie rekrutacja
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
- Rekrutacyjny
- Seattle Children's Hospital
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
- Jeszcze nie rekrutacja
- Fred Hutchinson Cancer Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
- Rekrutacyjny
- Medical College of Wisconsin / Children's Wisconsin
-
-
-
-
-
Stockholm, Szwecja
- Jeszcze nie rekrutacja
- Karolinska University Hospital
-
-
-
-
-
Genova, Włochy
- Rekrutacyjny
- Istituto Giannina Gaslini
-
Pavia, Włochy
- Jeszcze nie rekrutacja
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Perugia, Włochy
- Rekrutacyjny
- Perugia Hospital
-
Rome, Włochy
- Rekrutacyjny
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu'
-
San Raffaele, Włochy
- Jeszcze nie rekrutacja
- IRCCS San Raffaele Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo
- Jeszcze nie rekrutacja
- Birmingham Women's and Children's Hospital
-
Leeds, Zjednoczone Królestwo
- Rekrutacyjny
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Rekrutacyjny
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Jeszcze nie rekrutacja
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo
- Rekrutacyjny
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo
- Rekrutacyjny
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Freeman Hospital
-
Sheffield, Zjednoczone Królestwo
- Rekrutacyjny
- Sheffield Children's Hospital
-
Sutton, Zjednoczone Królestwo
- Jeszcze nie rekrutacja
- Royal Marsden Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria włączenia:
- Mężczyźni i kobiety po allo-HCT w ciągu ostatnich 180 dni, w wieku 2 miesięcy i starsi w momencie podpisania formularza świadomej zgody.
- Pacjent/opiekun chętny i zdolny do zrozumienia i przedstawienia pisemnej świadomej zgody na udział w badaniu.
- W ocenie badacza, stan kliniczny pacjenta uzasadnia leczenie IV BCV lub IV CDV w przypadku zakażenia AdV.
Posiada adenowiremię, opartą na jednym z poniższych kryteriów:
- Wiremia DNA AdV ≥10 000 IU/mL, LUB
- Dwa kolejne i rosnące wyniki wiremii DNA AdV ≥1 000 IU/mL w badaniu przesiewowym, LUB
- Wiremia DNA AdV ≥1 000 IU/mL, ORAZ
1. Liczba limfocytów <180/mm³, LUB 2. Otrzymał przeszczep z deplecją limfocytów T, z krwi pępowinowej lub haploidentyczny, LUB 3. Wcześniej stosowany alemtuzumab, LUB 4. Globulina antytymusowa (ATG)
Kryteria wyłączenia:
- Pacjent otrzymał allo-HCT od zgodnego dawcy rodzeństwa.
- Pacjent otrzymał więcej niż 5 mg/kg CDV z jakiegokolwiek powodu w ciągu 21 dni przed pierwszą dawką leku badawczego.
- Pacjent jest uczulony lub nadwrażliwy na IV BCV lub IV CDV lub którykolwiek z ich składników.
- Pacjent otrzymał terapię komórkową specyficzną dla AdV w ciągu 3 tygodni przed W1D1 lub szczepionkę przeciwko AdV w dowolnym czasie.
- Pacjent brał udział w jakimkolwiek innym badaniu naukowym w ciągu 30 dni (lub w ciągu 5,5 okresów półtrwania produktu badawczego, w zależności od tego, co jest dłuższe) przed podpisaniem formularza świadomej zgody (ICF), obecnie uczestniczy w innym interwencyjnym badaniu leczenia z lekiem badawczym lub używa urządzenia badawczego w momencie badania przesiewowego.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Pojedynczy
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: IV BCV
|
Dożylnie
Inne nazwy:
|
|
Aktywny komparator: IV CDV
|
CDV nie ma oznakowanego wskazania do leczenia infekcji adenowirusowej.
CDV będzie podawany zgodnie z lokalnymi wytycznymi oraz instytucjonalną standardową praktyką opieki.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena skuteczności dożylnego (IV) brincidofowiru (BCV) w porównaniu z dożylnym (IV) cydofowirem (CDV) u pacjentów po allo-HCT z wiremią adenowirusową (AdV).
Ramy czasowe: Tydzień (T) 5 Dzień (D) 1.
|
Pierwszorzędowy punkt końcowy skuteczności definiuje się jako sukces wirusologiczny AdV w W5D1. -Odsetek pacjentów z sukcesem wirusologicznym AdV |
Tydzień (T) 5 Dzień (D) 1.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena skuteczności i bezpieczeństwa IV BCV oraz IV CDV u pacjentów po allo-HCT z wiremią AdV.
Ramy czasowe: Test Wyleczenia (Ostatnia Dawka + 30 dni)
|
Proporcja pacjentów z ogólnym sukcesem, jak ustaliła EAC
|
Test Wyleczenia (Ostatnia Dawka + 30 dni)
|
|
W celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa IV BCV oraz IV CDV u pacjentów po allo-HCT z wiremią AdV.
Ramy czasowe: Tydzień 1 Dzień 1 do końca badania (Tydzień 24).
|
Częstość występowania i nasilenie działań niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE).
|
Tydzień 1 Dzień 1 do końca badania (Tydzień 24).
|
|
Ocena skuteczności i bezpieczeństwa BCV w postaci dożylnej oraz CDV w postaci dożylnej u pacjentów po allogenicznym przeszczepieniu komórek krwiotwórczych z wiremią AdV.
Ramy czasowe: Tydzień 5 Dzień 1, Ostatnia Dawka + 4 Dni, Ostatnia Dawka + 30 dni, Tydzień 12 i Tydzień 24.
|
Śmiertelność z wszystkich przyczyn
|
Tydzień 5 Dzień 1, Ostatnia Dawka + 4 Dni, Ostatnia Dawka + 30 dni, Tydzień 12 i Tydzień 24.
|
|
Stężenia BCV w osoczu będą zbierane, mierzone i raportowane
Ramy czasowe: Próbki osocza będą pobierane w Tygodniu 1 Dzień 1 oraz w Tygodniu 5 Dzień 1
|
Poziom leku (BCV) w osoczu będzie mierzony i wykorzystywany do zbadania zmienności stężeń leku wśród pacjentów w populacji badanej (tj. analizy farmakokinetyki populacyjnej).
|
Próbki osocza będą pobierane w Tygodniu 1 Dzień 1 oraz w Tygodniu 5 Dzień 1
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Minori Rosales, SymBio Pharmaceuticals
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- BCV-PA02
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .