Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa Palovarotenu w leczeniu Fibrodysplasia Ossificans Progressiva. (MOVE)

28 listopada 2023 zaktualizowane przez: Clementia Pharmaceuticals Inc.

Faza 3, badanie skuteczności i bezpieczeństwa doustnego palowarotenu w leczeniu fibrodysplazji kostnicy postępującej (FOP)

Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) to rzadka, powodująca niepełnosprawność choroba charakteryzująca się kostnieniem heterotopowym (HO) często związanym z bolesnymi, nawracającymi epizodami obrzęku tkanek miękkich (zaostrzenia), które prowadzą do zesztywnienia głównych stawów z kumulacyjną i nieodwracalną utratą możliwości poruszania się i niepełnosprawności.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jednym z głównych celów jest ocena skuteczności palowarotenu w zmniejszaniu liczby nowych HO u pacjentów z FOP, co oceniono za pomocą niskodawkowej tomografii komputerowej całego ciała (WBCT), z wyłączeniem głowy, w porównaniu z nieleczonymi pacjentami z badania historii naturalnej FOP firmy Clementia (badanie PVO- 1A-001, NHS). Drugim głównym celem jest ocena bezpieczeństwa palowarotenu u pacjentów z FOP.

Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 3, które zostanie przeprowadzone w trzech częściach: Część A, główna część badania; Część B, przedłużenie o 24 miesiące. Kwalifikujący się pacjenci otrzymają schemat dawkowania palowarotenu w sposób przewlekły/nawracający przez 48 miesięcy w następujący sposób:

  • Leczenie przewlekłe: podawany doustnie 5 mg palowarotenu raz dziennie przez 24 miesiące.
  • Leczenie zaostrzenia: podawanie doustne 20 mg palowarotenu raz na dobę przez 4 tygodnie (28 dni), a następnie doustne podawanie 10 mg palowarotenu raz na dobę przez 8 tygodni (56 dni). Leczenie zaostrzenia może zostać przedłużone do czasu, gdy Badacz stwierdzi, że zaostrzenie ustąpiło.

Należy pamiętać, że wszystkie dawkowania będą dostosowane do masy ciała pacjentów z niedojrzałym układem kostnym (osób w wieku poniżej 18 lat z mniej niż 90% dojrzałością szkieletu na zdjęciu rentgenowskim ręki/nadgarstka wykonanym podczas badania przesiewowego).

Oraz część C, obserwacja do 2 lat po podaniu ostatniej dawki badanego leku u pacjentów z niedojrzałym układem kostnym. Do części C nie zostaną włączeni nowi uczestnicy. Pacjenci, którzy zostali włączeni do części A lub B, którzy przerwali badanie i mieli niedojrzały układ kostny, zostaną ponownie zaproszeni do udziału w części C obserwacji bezpieczeństwa po zakończeniu leczenia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

107

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna, C1199ACH
        • Hospital Italiano de Buenos Aires, Tte General Juan Domingo Peron 4190
  • Australia
    • New South Wales
      • Saint Leonards, New South Wales, Australia, 2065
        • Royal North Shore Hospital
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
        • Queensland University of Technology
  • Brazylia
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brazylia, 05652-900
        • Hospital Israelita Albert Einstein
  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
  • Hiszpania
    • Avinguda De Fernando Abril Martorell, Nº 106
      • Valencia, Avinguda De Fernando Abril Martorell, Nº 106, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe, Unidad de Reumatología Pediatrica
  • Japonia
    • Bunkyo-ku
      • Tokyo, Bunkyo-ku, Japonia, 113-8655
        • The University of Tokyo Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children, 555 University Avenue
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California San Francisco, Division of Endocrinology and Metabolism
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • University of Pennsylvania, Internal Medicine
  • Szwecja
      • Umeå, Szwecja, SE-90185
        • Norrlands Universitetssjukhus
  • Włochy
    • Liguria
      • Genoa, Liguria, Włochy, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini
  • Zjednoczone Królestwo
      • Stanmore, Zjednoczone Królestwo, HA7 4LP
        • Royal National Orthopaedic Hospital, Brockely Hill

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Pisemna, podpisana i opatrzona datą zgoda świadomego podmiotu/rodzica; aw przypadku osób nieletnich – zgoda stosowna do wieku (wykonywana zgodnie z lokalnymi przepisami).
  • Samce lub samice w wieku co najmniej 4 lat.
  • Wcześniejszy udział w badaniu historii naturalnej Clementii (NCT02322255); z klinicznie zdiagnozowanym FOP, z mutacją R206H ACVR1 lub innymi wariantami FOP, które zostały zgłoszone jako związane z postępującą HO (którzy nie brali udziału w żadnym badaniu sponsorowanym przez firmę Clementia); uczestnicy badań fazy 2 firmy Clementia (NCT02279095 i NCT02979769), którzy obecnie nie mogą otrzymać schematu leczenia przewlekłego/zaostrzenia ze względu na kraj zamieszkania lub osoby podróżujące na duże odległości w celu wzięcia udziału w badaniach fazy 2.
  • Brak objawów zaostrzenia w ciągu ostatnich 4 tygodni, w tym w momencie rejestracji.
  • Abstynent lub stosowanie dwóch wysoce skutecznych form antykoncepcji.
  • Dostępne do leczenia i obserwacji; być w stanie przejść wszystkie procedury badawcze, w tym niskodawkową WBCT (z wyłączeniem głowy) bez sedacji.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Waga
  • Jednoczesne stosowanie leków, które są silnymi inhibitorami lub induktorami aktywności cytochromu P450 (CYP450) 3A4; lub inhibitory kinazy, takie jak imatynib.
  • Amylaza lub lipaza >2x powyżej górnej granicy normy (GGN) lub z przewlekłym zapaleniem trzustki w wywiadzie.
  • Podwyższona aktywność aminotransferazy asparaginianowej lub aminotransferazy alaninowej >2,5x GGN.
  • Trójglicerydy na czczo >400 mg/dl z terapią lub bez.
  • Kobiety karmiące piersią.
  • Osoby z niekontrolowaną chorobą sercowo-naczyniową, wątrobową, płucną, żołądkowo-jelitową, endokrynologiczną, metaboliczną, okulistyczną, immunologiczną, psychiatryczną lub inną istotną chorobą.
  • Jednoczesny udział w innym badaniu klinicznym (innym niż badania palowarotenu) w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym; lub w ciągu pięciu okresów półtrwania środka badanego, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy.
  • Jakikolwiek powód, który w opinii Badacza doprowadziłby do niezdolności osoby badanej i/lub rodziny do przestrzegania protokołu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Schemat leczenia przewlekłego/zaostrzenia Palowarotenu
Uczestnicy otrzymywali 5 mg palowarotenu raz dziennie przez okres do 48 miesięcy; i 20 mg palowarotenu raz dziennie przez 28 dni, a następnie 10 mg przez 56 dni w przypadku nawrotów. (Dawanie dostosowano do masy ciała u osób z niedojrzałym układem kostnym.)
Lek: Palowaroten
Palowaroten przyjmowano doustnie raz dziennie mniej więcej o tej samej porze każdego dnia po posiłku.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczne nowe kostnienie heterotopowe (HO)
Ramy czasowe: Linia bazowa (w ciągu jednego miesiąca od badania przesiewowego/Dzień 1) i do 24 miesięcy
Roczna nowa HO została oceniona za pomocą niskodawkowej tomografii komputerowej całego ciała (WBCT), z wyłączeniem głowy. Metoda ważonego liniowego efektu mieszanego bez transformacji pierwiastka kwadratowego i uwzględnionych negatywów została wykorzystana do rocznej analizy nowej H O.
Linia bazowa (w ciągu jednego miesiąca od badania przesiewowego/Dzień 1) i do 24 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z zaostrzeniami
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Zaostrzenie jako zdarzenie z jednym lub więcej objawami zaostrzenia i niezależnie od początku objawów zaostrzenia. Zaostrzenie oceniano zdalnie, przez telefon lub wideokonferencję, chyba że badacz uznał, że konieczna jest wizyta na miejscu.
Miesiąc 12
Procent uczestników z dowolnym nowym HO
Ramy czasowe: Od wartości początkowej (dzień 1) do końca 4-letniego okresu obserwacji (około 57 miesięcy)
Nową HO oceniano za pomocą skanu WBCT. Odsetek uczestników z jakąkolwiek nową H2O (objętość > 0 mm^3) analizowano przy użyciu rozkładu Bayesa. Wyniki przedstawiono dla całego okresu ITT.
Od wartości początkowej (dzień 1) do końca 4-letniego okresu obserwacji (około 57 miesięcy)
Liczba obszarów ciała z nowym HO
Ramy czasowe: Od wartości początkowej (dzień 1) do końca 4-letniego okresu obserwacji (około 57 miesięcy)
Wszystkich uczestników analizowano pod kątem liczby obszarów ciała z dowolną nową HO (nowa HO > 0 mm^3). Obecność H2O w różnych obszarach ciała analizowano za pomocą skanu WBCT. Wyniki przedstawiono dla całego okresu ITT
Od wartości początkowej (dzień 1) do końca 4-letniego okresu obserwacji (około 57 miesięcy)
Stosunek zaostrzeń na uczestnika i miesiąc narażenia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej (dzień 1) do końca 4-letniego okresu obserwacji (około 57 miesięcy)
Zaostrzenie jako zdarzenie z jednym lub większą liczbą objawów zaostrzeń i niezależnie od ich początku. Zaostrzenie oceniano zdalnie, telefonicznie lub poprzez wideokonferencję, chyba że Badacz uzna, że ​​wizyta w terenie jest konieczna. Częstość zaostrzeń na uczestnika-miesięcznego narażenia analizowano przy użyciu ujemnej regresji dwumianowej. Wyniki przedstawiono dla całego okresu ITT.
Od wartości początkowej (dzień 1) do końca 4-letniego okresu obserwacji (około 57 miesięcy)

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zakres ruchu
Ramy czasowe: Badania przesiewowe co 6 miesięcy do 4 lat
Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego w zakresie ruchu oceniana za pomocą Skumulowanej Analogowej Skali Wspólnego Zaangażowania dla FOP (CAJIS).
Badania przesiewowe co 6 miesięcy do 4 lat
Kwestionariusz funkcji fizycznych FOP
Ramy czasowe: Badania przesiewowe co 6 miesięcy do 4 lat
Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego w zakresie funkcji fizycznych przy użyciu odpowiednich do wieku formularzy kwestionariusza FOP-Physical Function Questionnaire (PFQ).
Badania przesiewowe co 6 miesięcy do 4 lat
Globalna Skala Zdrowia PROMIS
Ramy czasowe: Badania przesiewowe co 6 miesięcy do 4 lat
Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego w zakresie funkcji fizycznych/umysłowych przy użyciu odpowiednich dla wieku formularzy Globalnej Skali Zdrowia PROMIS.
Badania przesiewowe co 6 miesięcy do 4 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Clementia Pharmaceuticals Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Ipsen Medical Director, Ipsen

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 listopada 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

24 stycznia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

7 września 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 października 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 października 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 października 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 listopada 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 listopada 2023

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PVO-1A-301
  • 2017-002541-29 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cambodia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj