Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo de Segurança e Biomarcador de EPI-589 em Participantes com Esclerose Lateral Amiotrófica (ALS) (EPI-589)

23 de setembro de 2020 atualizado por: PTC Therapeutics

Um estudo de segurança e biomarcador de Fase 2A de EPI-589 em indivíduos com esclerose lateral amiotrófica

Este é um estudo aberto com 30 dias de execução em fase para estabelecer parâmetros de linha de base, fase de tratamento de 90 dias e uma fase de retirada de 90 dias para determinar efeitos a longo prazo, duração da resposta ao tratamento e efeitos potenciais do EPI-589 terapia em trajetória conhecida.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

19

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Cedar's Sinai
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

21 anos a 70 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de ELA possível, provável, provável com suporte laboratorial ou definitiva pelo critério E1 Escorial
  • Capacidade vital forçada (CVF) ≥ 70% do previsto
  • Fraqueza iniciada dentro de 3 anos
  • Concordar em usar métodos contraceptivos se estiver dentro dos anos reprodutivos
  • Vontade e capacidade de cumprir os procedimentos do estudo
  • Regime estável de suplementos dietéticos e/ou riluzol por pelo menos 30 dias antes da inscrição
  • Abstenção do uso de outras drogas investigativas ou não aprovadas
  • Os participantes devem ser capazes de engolir comprimidos de 0,375 * 0,700 polegadas

Critério de exclusão:

  • Alergia a EPI-589
  • Uso de ventilação
  • Participação em outros estudos de intervenção
  • Diagnóstico de qualquer outra doença neurológica
  • Malignidade nos últimos 2 anos
  • Histórico de AVC
  • História da cirurgia cerebral
  • Insuficiência hepática com testes de função hepática (LFTs) superiores a 3 vezes o limite superior do normal (LSN)
  • Insuficiência renal que requer diálise
  • Insuficiência cardíaca em estágio terminal
  • Participação em um teste de um dispositivo, medicamento ou outra terapia para ELA dentro de 3 meses após a triagem ou durante o teste

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: EPI-589
Os participantes receberão EPI-589 500 miligramas (mg) (2 comprimidos de 250 mg cada) duas vezes ao dia (BID) por 3 meses, a menos que seja descontinuado por questões de segurança ou tolerabilidade.
Medicamento: EPI-589
Uma mesa revestida por película de liberação imediata em uma dosagem de 250 mg será administrada por dose e esquema especificado no braço.
Outros nomes:
  • (R)-troloxamida quinona

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos graves (SAEs) relacionados a medicamentos
Prazo: Linha de base (dia 0) ao mês 6
Um evento adverso (EA) foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu o medicamento do estudo sem considerar a possibilidade de relação causal. Evento adverso grave (EAG) foi um EA resultando em qualquer um dos seguintes desfechos ou considerado significativo por qualquer outro motivo: morte; internação hospitalar inicial ou prolongada; experiência com risco de vida (risco imediato de morrer); deficiência/incapacidade persistente ou significativa; Anomalia congenita. Os EAs incluíram EAS e EAs não graves. Um resumo de outros EAs não graves e todos os EASs, independentemente da causalidade, está localizado na 'seção de EAs relatados'.
Linha de base (dia 0) ao mês 6

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Área sob a curva de concentração de plasma versus tempo de 0 a 12 horas (AUC0-12)
Prazo: Pré-dose (0 hora), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 e 12 horas após a dose no Mês 1 e 3
Pré-dose (0 hora), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 e 12 horas após a dose no Mês 1 e 3
Concentração plasmática máxima observada (Cmax)
Prazo: Pré-dose (0 hora), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 e 12 horas após a dose no Mês 1 e 3
Pré-dose (0 hora), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 e 12 horas após a dose no Mês 1 e 3
Mudança da linha de base na pontuação total ALSFRS-R no mês 6
Prazo: Linha de base, mês 6
ALSFRS-R é uma escala de classificação ordinal de administração rápida (5 minutos) que avalia a capacidade e a independência do participante em 12 atividades funcionais. Todas as 12 atividades, 6 funções bulbar-respiratórias, 3 funções da extremidade superior (escrever, cortar alimentos e vestir), 2 funções da extremidade inferior (andar e escalar) e 1 outra função (virar na cama) são relevantes na ELA. Cada atividade foi registrada com a maior aproximação de uma lista de 5 opções, pontuadas de 0 a 4, com a pontuação total variando de 48 (função normal) a 0 (incapaz de tentar a tarefa).
Linha de base, mês 6
Alteração da linha de base na capacidade vital no mês 6
Prazo: Linha de base, mês 6
A capacidade vital é a quantidade máxima de ar que um participante pode expelir dos pulmões após uma inspiração máxima.
Linha de base, mês 6
Mudança da linha de base em MIP no mês 6
Prazo: Linha de base, mês 6
A PImáx é uma medida da força dos músculos inspiratórios, principalmente do diafragma, e permite a avaliação de insuficiência ventilatória, doença pulmonar restritiva e força muscular respiratória.
Linha de base, mês 6
Alteração da linha de base na frequência respiratória no mês 6
Prazo: Linha de base, mês 6
A frequência respiratória é a frequência com que ocorre a respiração.
Linha de base, mês 6
Alteração da linha de base na frequência cardíaca no mês 6
Prazo: Linha de base, mês 6
A frequência cardíaca mede o número de vezes que o coração bate por minuto.
Linha de base, mês 6
Mudança da linha de base em SpO2 no mês 6
Prazo: Linha de base, mês 6
SpO2, também conhecida como saturação de oxigênio, é uma medida da quantidade de hemoglobina que transporta oxigênio no sangue em relação à quantidade de hemoglobina que não transporta oxigênio.
Linha de base, mês 6
Mudança da linha de base em ETCO2 no mês 6
Prazo: Linha de base, mês 6
ETCO2 é a quantidade de CO2 no ar expirado, que avalia a ventilação.
Linha de base, mês 6
Falha em prosperar: número de participantes com perda de peso de mais de 5 por cento (%) da linha de base no mês 6
Prazo: Linha de base, mês 6
A falha de crescimento medida pelo peso corporal foi definida como perda de peso de mais de 5% da linha de base
Linha de base, mês 6
Mudança da linha de base no tempo médio de deglutição de sólidos e tempo de deglutição de água no mês 6
Prazo: Linha de base, mês 6
Os participantes foram observados e cronometrados engolindo água e alimentos sólidos de acordo com um protocolo padronizado.
Linha de base, mês 6
Mudança da linha de base na função muscular no mês 6, conforme avaliado pelos parâmetros de dinamometria manual (força de preensão, flexão do ombro, extensão do joelho, flexão do quadril, flexão do cotovelo, extensão do cotovelo e flexão dorso-tornozelo)
Prazo: Linha de base, mês 6
A força de grupos musculares designados foi medida usando dinamometria manual.
Linha de base, mês 6
Alteração da linha de base no número de palavras que o participante leu no mês 6
Prazo: Linha de base, mês 6
O participante executou tarefas nas quais a fala foi avaliada por meio de uma avaliação perceptiva da inteligibilidade geral, qualidade vocal e outros fatores por um fonoaudiólogo.
Linha de base, mês 6
Mudança da linha de base no tempo gasto na leitura no mês 6
Prazo: Linha de base, mês 6
O participante executou tarefas nas quais a fala foi avaliada por meio de uma avaliação perceptiva da inteligibilidade geral, qualidade vocal e outros fatores por um fonoaudiólogo.
Linha de base, mês 6
Alteração da linha de base no número de palavras por minuto lidas no mês 6
Prazo: Linha de base, mês 6
O participante executou tarefas nas quais a fala foi avaliada por meio de uma avaliação perceptiva da inteligibilidade geral, qualidade vocal e outros fatores por um fonoaudiólogo.
Linha de base, mês 6
Número de participantes com sonoridade normal, nasalidade normal e inteligibilidade normal
Prazo: Mês 6
O participante executou tarefas nas quais a fala foi avaliada por meio de uma avaliação perceptiva da inteligibilidade geral, qualidade vocal e outros fatores por um fonoaudiólogo.
Mês 6
Nível de Biomarcador Relacionado à Doença (Glutationa) no Plasma
Prazo: Linha de base até o mês 6
Limite inferior de quantificação de glutationa (LLOQ) = 0,089 micromoles (uM) e limite superior de quantificação (ULOQ) = 13,916 uM no plasma.
Linha de base até o mês 6
Nível de biomarcador relacionado à doença (glutationa) no líquido cefalorraquidiano (LCR)
Prazo: Linha de base até o mês 3
Glutationa LLOQ = 0,002 uM e ULOQ = 0,35 uM no CSF.
Linha de base até o mês 3
Nível de biomarcador relacionado à doença (glutationa) na urina
Prazo: Linha de base até o mês 6
Glutationa LLOQ = 0,01 uM e ULOQ = 1,39 uM na urina.
Linha de base até o mês 6

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

PTC Therapeutics

Investigadores

  • Diretor de estudo: Matthew B Klein, MD, FACS, PTC Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

14 de janeiro de 2016

Conclusão Primária (Real)

23 de fevereiro de 2018

Conclusão do estudo (Real)

23 de fevereiro de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de maio de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

29 de maio de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

2 de junho de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

14 de outubro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de setembro de 2020

Última verificação

1 de setembro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • EPI589-15-001

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Esclerose Lateral Amiotrófica

Ensaios clínicos em EPI-589

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Hong Kong

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Se inscrever